PI3K-delta-inhibiittorin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus autoimmuunihemolyyttisen anemiapotilailla, jotka epäonnistuivat kahden kierroksen terapiassa
maanantai 9. helmikuuta 2026 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Tämä on tulevaisuuden, monikeskus, yhden haaran pilottitutkimus.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida Linperlisibin, PI3K-delta-inhibiittorin, tehoa ja turvallisuutta autoimmuuni hemolyyttisen anemiapotilaiden hoidossa, jos toisen linjan hoito epäonnistui.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Henan
-
Zhoukou, Henan, Kiina
- Zhoukou Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina
- Regenerative Medicine Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten tai naisten ikä ≥ 18 vuotta
- Primaarisen lämminvasta-ainehemolyyttisen anemian (AIHA) diagnoosi.
- Hemoglobiini < 100 g/l
- Refraktiivinen tai uusiutunut vähintään 2 aiemman hoitojakson jälkeen.
- ECOG-suorituskykytila ≤ 2
- Halukas ja kykenevä noudattamaan tämän tutkimuksen vaatimuksia ja kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.
Poissulkemiskriteerit:
- Neutrofiilien määrä < 0,5 × 10^9/l tai verihiutaleiden määrä < 50 x 10^9/l
- Minkä tahansa seuraavien sairauksien diagnoosi: Kylmäagglutiniinitauti, kylmä-agglutiniinioireyhtymä, seka-AIHA, kohtauksellinen kylmä hemoglobinuria (PCH).
- Sidekudoksen aktiivisen vaiheen tai systeemisten autoimmuunireumaattisten sairauksien (SARD) diagnoosi
- Lymfoproliferatiivisten kasvainten historia
- Oli muita perinnöllisiä tai hankittuja hemolyyttisiä sairauksia.
- Lääkkeiden tai infektion aiheuttama toissijainen AIHA
- Aiemmin elin- tai kantasolusiirto.
- Sinulla oli pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista, lukuun ottamatta parantunutta tyvi- tai levyepiteelisyöpää, pinnallista virtsarakon syöpää, eturauhasen intraepiteliaalista kasvainta, kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai muita indolentteja kasvaimia
- Potilaat, joilla on HBV, HCV, HIV tai muita hoitoa vaativia infektioita.
- Epänormaali maksan toiminta: kaksi peräkkäistä tutkimusta ≥1 viikon välein viittaa siihen, että ALAT ja ASAT ovat 2,5 kertaa korkeammat kuin normaaliarvojen yläraja
- Munuaisten vajaatoiminta: kreatiniinipuhdistuma <60 ml/min
- Kaikki vakavat ja/tai hallitsemattomat sairaudet tai muut sairaudet, jotka voivat vaikuttaa heidän osallistumiseensa tutkimukseen, mukaan lukien kliinisesti merkittävät sydänsairaudet, refraktorinen verenpainetauti, aineenvaihduntahäiriöt ja muut sairaudet, jotka vaikuttavat vakavasti maha-suolikanavan toimintaan.
- Hänellä on ollut psykiatrisia sairauksia, aivoverisuonisairauksia tai päävamman kognitiivisia jälkitauteja.
- Sai rituksimabin 6 viikkoa ennen ilmoittautumista.
- Sai heikennetyn rokotteen 4 viikkoa ennen ilmoittautumista
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 4 viikon sisällä ennen tämän tutkimuksen alkamista
- olet allerginen linperlisibille tai jollekin muulle tämän lääkkeen osalle.
- Aiemmin käsitelty muilla PI3Kδ-estäjillä.
- Raskaana olevat tai imettävät potilaat
- Potilaat, jotka tutkija on katsonut kelpaamattomiksi tutkimukseen muista kuin edellä mainituista syistä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PI3K Delta Inhibiittori
|
Fosfatidyyli-inositoli-3-kinaasidelta (PI3Kδ) -signalointireitillä on kriittinen rooli autoimmuunisairauksiin vaikuttavien itsereaktiivisten B-solujen aktivoinnissa, proliferaatiossa ja kudosten kohdistamisessa.
B-soluilla on olennainen rooli immuunijärjestelmän toiminnassa ja toimintahäiriöissä (esim. autoimmuniteetissa) tuottamalla vasta-aineita ja toimimalla antigeeniä esittelevinä soluina (APC) T-soluille.
Signalointi PI3K:n kautta ohjaa monia olennaisia B-solutoimintoja ja on siksi lupaava kohde poikkeavan B-soluaktivaation estämiselle.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 6-12 viikkoa
|
Hematologisen vasteen saaneiden potilaiden prosenttiosuus.
Hematologinen vaste arvioidaan hemoglobiinin ja muiden hemolyysiin liittyvien laboratorioindikaattoreiden avulla.
|
6-12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisen tapahtuman ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Käytä haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) versiota 5 arvioidaksesi haittatapahtumaa.
|
12 viikkoa
|
|
Täydellinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 6-12 viikkoa
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hematologinen täydellinen vaste.
Hematologinen vaste arvioidaan hemoglobiinin ja muiden hemolyysiin liittyvien laboratorioindikaattoreiden avulla.
|
6-12 viikkoa
|
|
Täydellinen vaste ja epätäydellinen hemolyysin palautuminen, CRi
Aikaikkuna: 6-12 viikkoa
|
Hemoglobiinin ja muiden hemolyysiin liittyvien laboratorioindikaattoreiden perusteella arvioitu prosenttiosuus potilaista, joilla on CRi.
|
6-12 viikkoa
|
|
Hemoglobiinitason (Hgb) keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 6-12 viikkoa
|
6-12 viikkoa
|
|
|
Aika osittaisen vasteen saavuttamiseen (PR)
Aikaikkuna: 6-12 viikkoa
|
Kestoaika laskettiin ilmoittautumisesta PR. PR arvioidaan hemoglobiinin ja verensiirron avulla.
|
6-12 viikkoa
|
|
Aika saavuttaa täydellinen vastaus (CR)
Aikaikkuna: 6-12 viikkoa
|
Kestoaika laskettiin ilmoittautumisesta CR:ään.
|
6-12 viikkoa
|
|
Terveyteen liittyvän elämänlaadun muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 viikkoa
|
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey -tutkimusta (SF-36) käytetään arvioimaan potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua.
SF-36:ssa on kahdeksan skaalattua pistemäärää; pisteet ovat kunkin osan kysymysten painotettuja summia.
Pisteet vaihtelevat 0-100.
Pienemmät pisteet = enemmän vammaisuutta, korkeammat pisteet = vähemmän vammaisuutta
|
Perustaso ja 12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 13. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 6. helmikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2022067
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .