Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av PI3K Delta-hämmare hos patienter med autoimmun hemolytisk anemi som misslyckades med tvårundsterapi

5 februari 2024 uppdaterad av: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Detta är en prospektiv, multicenter, enarmad pilotstudie. Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Linperlisib, PI3K delta-hämmaren för patienter med autoimmun hemolytisk anemi som misslyckades med andrahandsbehandlingen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Kina
        • Zhoukou Central Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Regenerative Medicine Center
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna ålder ≥ 18 år
  • Diagnos av primär varm antikroppshemolytisk anemi (AIHA).
  • Hemoglobin < 100g/L
  • Refraktär mot eller återfall efter minst 2 tidigare behandlingslinjer.
  • ECOG-prestandastatus ≤ 2
  • Vill och kan uppfylla kraven för denna studie och skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Antal neutrofiler < 0,5×10^9/L eller trombocytantal < 50 x 10^9/L
  • Diagnos av någon av följande sjukdomar: Förkylningsagglutininsjukdom, kallagglutininsyndrom, blandad AIHA, paroxysmal kall hemoglobinuri (PCH).
  • Diagnos av det aktiva stadiet av bindväven eller systemiska autoimmuna reumatiska sjukdomar (SARD)
  • Historik av lymfoproliferativa neoplasmer
  • Hade andra ärftliga eller förvärvade hemolytiska sjukdomar.
  • Sekundär AIHA orsakad av droger eller infektion
  • Tidigare fått organ- eller stamcellstransplantation.
  • Hade en elakartad tumör inom 5 år före inskrivningen, exklusive botad basal eller skivepitelcancer hudcancer, ytlig blåscancer, prostata intraepitelial tumör, livmoderhalscancer in situ eller andra indolenta tumörer
  • Patienter med HBV, HCV, HIV eller andra infektioner som kräver behandling.
  • Onormal leverfunktion: två på varandra följande undersökningar med ett intervall på ≥1 vecka tyder på att ALAT och ASAT är 2,5 gånger högre än den övre gränsen för normala värden
  • Nedsatt njurfunktion: kreatininclearance <60 ml/min
  • Alla allvarliga och/eller okontrollerade medicinska tillstånd eller andra tillstånd som kan påverka deras deltagande i studien, inklusive kliniskt signifikanta hjärtsjukdomar, refraktär hypertoni, metabola störningar och andra sjukdomar som allvarligt påverkar funktionen av mag-tarmkanalen.
  • Hade en historia av någon psykiatrisk sjukdom, cerebrovaskulär sjukdom eller kognitiva följdsjukdomar av huvudskada.
  • Fick rituximab 6 veckor före inskrivning.
  • Fick försvagat vaccin 4 veckor före inskrivningen
  • Deltagande i ytterligare en klinisk prövning inom 4 veckor före start av denna prövning
  • Har du en allergi mot Linperlisib eller någon annan del av detta läkemedel.
  • Tidigare behandlad med annan PI3Kδ-hämmare.
  • Gravida eller ammande patienter
  • Patienter som utredaren ansåg vara olämpliga för studien av andra skäl än ovanstående

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PI3K Delta-hämmare
Läkemedel: Linperlisib
Fosfatidylinositol 3-kinas delta (PI3Kδ) signalvägen spelar en avgörande roll i aktiveringen, proliferationen och vävnadssökningen av självreaktiva B-celler som bidrar till autoimmuna sjukdomar. B-celler spelar en väsentlig roll i immunsystemets funktion och dysfunktion (t.ex. autoimmunitet) genom att producera antikroppar och genom att fungera som antigenpresenterande celler (APC) för T-celler. Signalering via PI3K styr många viktiga B-cellsfunktioner och är därför ett lovande mål för att förhindra avvikande B-cellsaktivering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total svarsfrekvens
Tidsram: 6-12 veckor
Andel patienter med hematologisk respons. Hematologiskt svar utvärderas av hemoglobin och andra hemolysrelaterade laboratorieindikatorer.
6-12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av biverkningen
Tidsram: 12 veckor
Använd Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 för att bedöma biverkningen.
12 veckor
Fullständig svarsfrekvens
Tidsram: 6-12 veckor
Andel patienter med hematologisk fullständig respons. Hematologiskt svar utvärderas av hemoglobin och andra hemolysrelaterade laboratorieindikatorer.
6-12 veckor
Komplett svar med ofullständig hemolysåterhämtning, CRi
Tidsram: 6-12 veckor
Andel patienter med CRi som utvärderas med hemoglobin och andra hemolysrelaterade laboratorieindikatorer.
6-12 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemoglobinnivåer (Hgb).
Tidsram: 6-12 veckor
6-12 veckor
Dags att uppnå partiell respons (PR)
Tidsram: 6-12 veckor
Varaktighetstiden beräknades från inskrivning till PR. PR bedöms genom hemoglobin och blodtransfusion.
6-12 veckor
Dags att uppnå fullständig respons (CR)
Tidsram: 6-12 veckor
Varaktighetstiden beräknades från inskrivning till CR.
6-12 veckor
Förändring av den hälsorelaterade livskvaliteten
Tidsram: Baslinje och 12 veckor
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) används för att bedöma den hälsorelaterade livskvaliteten för patienter. SF-36 har åtta skalade poäng; poängen är viktade summor av frågorna i varje avsnitt. Poäng varierar från 0 - 100. Lägre poäng = mer funktionshinder, högre poäng = mindre funktionshinder
Baslinje och 12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbetspartners

YL-Pharma

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 januari 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

31 januari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

6 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2022

Första postat (Faktisk)

9 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

7 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PI3K-AIHA

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmun hemolytisk anemi

Kliniska prövningar på Linperlisib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera