Studie bezpečnosti a účinnosti PI3K Delta inhibitoru u pacientů s autoimunitní hemolytickou anémií, u kterých selhala dvoukolová terapie

Kritéria pro zařazení:

• Věk muže nebo ženy ≥ 18 let
• Diagnóza primární teplé protilátkové hemolytické anémie (AIHA).
• Hemoglobin < 100 g/l
• Refrakterní nebo recidivující po nejméně 2 předchozích léčebných liniích.
• Stav výkonu ECOG ≤ 2
• Ochota a schopnost splnit požadavky této studie a písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Počet neutrofilů < 0,5×10^9/l nebo počet krevních destiček < 50 x 10^9/l
• Diagnostika některého z následujících onemocnění: Studené aglutininové onemocnění, syndrom studených aglutininů, smíšená AIHA, paroxysmální studená hemoglobinurie (PCH).
• Diagnostika aktivního stadia pojivové tkáně nebo systémových autoimunitních revmatických onemocnění (SARD)
• Anamnéza lymfoproliferativních novotvarů
• Měl jiné dědičné nebo získané hemolytické onemocnění.
• Sekundární AIHA způsobená léky nebo infekcí
• Dříve podstoupil transplantaci orgánů nebo kmenových buněk.
• Měl maligní nádor během 5 let před zařazením do studie, s výjimkou vyléčeného bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže, povrchového karcinomu močového měchýře, intraepiteliálního nádoru prostaty, karcinomu děložního hrdla in situ nebo jiných indolentních nádorů
• Pacienti s HBV, HCV, HIV nebo jinými infekcemi, které vyžadují léčbu.
• Abnormální funkce jater: dvě po sobě jdoucí vyšetření s intervalem ≥ 1 týdne naznačují, že ALT a AST jsou 2,5krát vyšší než horní hranice normálních hodnot
• Poškození ledvin: clearance kreatininu <60 ml/min
• Jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy nebo jiné stavy, které by mohly ovlivnit jejich účast ve studii, včetně klinicky významných srdečních onemocnění, refrakterní hypertenze, metabolických poruch a dalších onemocnění, která vážně ovlivňují funkci gastrointestinálního traktu.
• Měl v anamnéze nějaké psychiatrické onemocnění, cerebrovaskulární onemocnění nebo kognitivní následky poranění hlavy.
• Dostal rituximab 6 týdnů před zařazením.
• Oslabená vakcína byla přijata 4 týdny před zařazením
• Účast v další klinické studii během 4 týdnů před zahájením této studie
• Máte alergii na Linperlisib nebo na kteroukoli jinou složku tohoto přípravku.
• Dříve léčený jiným inhibitorem PI3K5.
• Těhotné nebo kojící pacientky
• Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů