Sikkerhets- og effektstudie av PI3K Delta-hemmer hos pasienter med autoimmun hemolytisk anemi som mislyktes i to-rundsterapi
9. februar 2026 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Dette er en prospektiv, multisenter, enarms, pilotstudie.
Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Linperlisib, PI3K delta-hemmeren for autoimmun hemolytisk anemipasienter som mislyktes i andrelinjebehandlingen.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Henan
-
Zhoukou, Henan, Kina
- Zhoukou Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
- Regenerative Medicine Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne alder ≥ 18 år
- Diagnose av primær varm antistoff hemolytisk anemi (AIHA).
- Hemoglobin < 100g/L
- Refraktær mot eller tilbakefall etter minst 2 tidligere behandlingslinjer.
- ECOG-ytelsesstatus ≤ 2
- Villig og i stand til å etterkomme kravene til denne studien og skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Antall nøytrofiler < 0,5×10^9/L eller blodplatetall < 50 x 10^9/L
- Diagnose av noen av følgende sykdommer: Kald agglutinin sykdom, kaldt agglutinin syndrom, blandet AIHA, paroksysmal kaldt hemoglobinuri (PCH).
- Diagnose av det aktive stadiet av bindevevet eller systemiske autoimmune revmatiske sykdommer (SARDs)
- Historie om lymfoproliferative neoplasmer
- Hadde andre arvelige eller ervervede hemolytiske sykdommer.
- Sekundær AIHA forårsaket av narkotika eller infeksjon
- Tidligere mottatt organ- eller stamcelletransplantasjon.
- Hadde ondartet svulst innen 5 år før registrering, eksklusive helbredet basal eller plateepitelhudkreft, overfladisk blærekreft, prostata intraepitelial svulst, cervical carcinoma in situ eller andre indolente svulster
- Pasienter med HBV, HCV, HIV eller andre infeksjoner som krever behandling.
- Unormal leverfunksjon: to påfølgende undersøkelser med et intervall på ≥1 uke tyder på at ALAT og ASAT er 2,5 ganger høyere enn den øvre grensen for normale verdier
- Nedsatt nyrefunksjon: kreatininclearance <60 ml/min
- Alle alvorlige og/eller ukontrollerte medisinske tilstander eller andre tilstander som kan påvirke deres deltakelse i studien, inkludert klinisk signifikante hjertesykdommer, refraktær hypertensjon, metabolske forstyrrelser og andre sykdommer som alvorlig påvirker funksjonen til mage-tarmkanalen.
- Hadde en historie med psykiatriske sykdommer, cerebrovaskulær sykdom eller kognitive følgetilstander etter hodeskade.
- Fikk rituximab 6 uker før innskrivning.
- Fikk svekket vaksine 4 på uker før påmelding
- Deltakelse i en annen klinisk studie innen 4 uker før starten av denne studien
- Har du en allergi mot Linperlisib eller andre deler av dette legemidlet.
- Tidligere behandlet med annen PI3Kδ-hemmer.
- Gravide eller ammende pasienter
- Pasienter ansett som ikke kvalifisert for studien av etterforskeren av andre grunner enn de ovennevnte
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: PI3K Delta-hemmer
|
Fosfatidylinositol 3-kinase delta (PI3Kδ) signalveien spiller en kritisk rolle i aktivering, spredning og vevssøking av selvreaktive B-celler som bidrar til autoimmune sykdommer.
B-celler spiller en viktig rolle i immunsystemets funksjon og dysfunksjon (f.eks. autoimmunitet) ved å produsere antistoffer og ved å fungere som antigenpresenterende celler (APC) for T-celler.
Signalering via PI3K kontrollerer mange viktige B-cellefunksjoner og er derfor et lovende mål for å forhindre avvikende B-celleaktivering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprosent
Tidsramme: 6-12 uker
|
Andel pasienter med hematologisk respons.
Hematologisk respons blir evaluert av hemoglobin og andre hemolyserelaterte laboratorieindikatorer.
|
6-12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønsket hendelse
Tidsramme: 12 uker
|
Bruk Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5 for å vurdere bivirkningen.
|
12 uker
|
|
Fullstendig svarprosent
Tidsramme: 6-12 uker
|
Andel pasienter med hematologisk fullstendig respons.
Hematologisk respons blir evaluert av hemoglobin og andre hemolyserelaterte laboratorieindikatorer.
|
6-12 uker
|
|
Fullstendig respons med ufullstendig hemolysegjenoppretting, CRi
Tidsramme: 6-12 uker
|
Andel av pasienter med CRi som er evaluert av hemoglobin og andre hemolyse-relaterte laboratorieindikatorer.
|
6-12 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemoglobin (Hgb) nivåer
Tidsramme: 6-12 uker
|
6-12 uker
|
|
|
Tid for å oppnå delvis respons (PR)
Tidsramme: 6-12 uker
|
Varighetstid ble beregnet fra påmelding til PR. PR vurderes ved hemoglobin og blodoverføring.
|
6-12 uker
|
|
Tid for å oppnå fullstendig respons (CR)
Tidsramme: 6-12 uker
|
Varighetstid ble beregnet fra innmelding til CR.
|
6-12 uker
|
|
Endring av helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Baseline og 12 uker
|
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) brukes til å vurdere den helserelaterte livskvaliteten til pasienter.
SF-36 har åtte skalerte poengsummer; poengsummene er vektede summer av spørsmålene i hver del.
Poeng varierer fra 0 - 100.
Lavere skår = mer funksjonshemming, høyere skår = mindre funksjonshemming
|
Baseline og 12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. januar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
31. januar 2024
Studiet fullført (Faktiske)
6. februar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. desember 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
9. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IIT2022067
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .