Исследование безопасности и эффективности ингибитора PI3K Delta у пациентов с аутоиммунной гемолитической анемией, у которых двухэтапная терапия оказалась неудачной

Критерии включения:

• Мужской или женский возраст ≥ 18 лет
• Диагностика первичной гемолитической анемии с тепловыми антителами (АИГА).
• Гемоглобин < 100 г/л
• Рефрактерность или рецидив после не менее 2 предшествующих линий лечения.
• Статус производительности ECOG ≤ 2
• Желание и возможность соблюдать требования для этого исследования и письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

• Количество нейтрофилов < 0,5 × 10 ^ 9 / л или количество тромбоцитов < 50 x 10 ^ 9 / л
• Диагноз любого из следующих заболеваний: болезнь холодовых агглютининов, синдром холодовых агглютининов, смешанная АИГА, пароксизмальная холодовая гемоглобинурия (ПКГ).
• Диагностика активной стадии соединительной ткани или системных аутоиммунных ревматических заболеваний (САРЗ)
• История лимфопролиферативных новообразований
• Имели другие наследственные или приобретенные гемолитические заболевания.
• Вторичная АИГА, вызванная лекарствами или инфекцией
• Ранее полученная трансплантация органов или стволовых клеток.
• Имела злокачественную опухоль в течение 5 лет до включения в исследование, за исключением излеченного базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, поверхностного рака мочевого пузыря, внутриэпителиальной опухоли предстательной железы, карциномы шейки матки in situ или других индолентных опухолей.
• Пациенты с ВГВ, ВГС, ВИЧ или другими инфекциями, требующими лечения.
• Нарушение функции печени: два последовательных исследования с интервалом ≥1 нед свидетельствуют о том, что АЛТ и АСТ в 2,5 раза превышают верхнюю границу нормальных значений.
• Почечная недостаточность: клиренс креатинина <60 мл/мин.
• Любые тяжелые и/или неконтролируемые медицинские состояния или другие состояния, которые могут повлиять на их участие в исследовании, включая клинически значимые заболевания сердца, рефрактерную гипертензию, нарушения обмена веществ и другие заболевания, серьезно влияющие на функцию желудочно-кишечного тракта.
• Имели в анамнезе какие-либо психические заболевания, цереброваскулярные заболевания или когнитивные последствия черепно-мозговой травмы.
• Получал ритуксимаб за 6 недель до включения в исследование.
• Получил аттенуированную вакцину за 4 недели до зачисления
• Участие в другом клиническом исследовании в течение 4 недель до начала этого исследования
• У вас аллергия на Линперлисиб или любой другой компонент этого лекарства.
• Ранее лечился другим ингибитором PI3Kδ.
• Беременные или кормящие пациенты
• Пациенты, признанные исследователем непригодными для участия в исследовании по причинам, отличным от указанных выше.