Badanie bezpieczeństwa i skuteczności inhibitora delta PI3K u pacjentów z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną, u których dwuetapowa terapia zakończyła się niepowodzeniem
9 lutego 2026 zaktualizowane przez: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, jednoramienne badanie pilotażowe.
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa Linperlisibu, inhibitora PI3K delta u pacjentów z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną, u których terapia drugiego rzutu zakończyła się niepowodzeniem.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Henan
-
Zhoukou, Henan, Chiny
- Zhoukou Central Hospital
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny
- Regenerative Medicine Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek mężczyzny lub kobiety ≥ 18 lat
- Diagnostyka pierwotnej niedokrwistości hemolitycznej z ciepłymi przeciwciałami (AIHA).
- Hemoglobina < 100g/l
- Oporny na leczenie lub nawrót choroby po co najmniej 2 wcześniejszych liniach leczenia.
- Stan sprawności ECOG ≤ 2
- Chęć i zdolność do spełnienia wymagań dotyczących tego badania i pisemna świadoma zgoda.
Kryteria wyłączenia:
- Liczba neutrofilów < 0,5×10^9/L lub liczba płytek krwi < 50 x 10^9/L
- Rozpoznanie którejkolwiek z następujących chorób: choroba zimnych aglutynin, zespół zimnych aglutynin, mieszana AIHA, napadowa zimna hemoglobinuria (PCH).
- Diagnostyka aktywnego stadium tkanki łącznej lub układowych autoimmunologicznych chorób reumatycznych (SARD)
- Historia nowotworów limfoproliferacyjnych
- Miał inne dziedziczne lub nabyte choroby hemolityczne.
- Wtórna AIHA spowodowana lekami lub infekcją
- Wcześniej otrzymany przeszczep narządu lub komórki macierzystej.
- Miał nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat przed włączeniem, z wyłączeniem wyleczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, powierzchownego raka pęcherza moczowego, śródnabłonkowego guza prostaty, raka in situ szyjki macicy lub innych łagodnych guzów
- Pacjenci z HBV, HCV, HIV lub innymi zakażeniami wymagającymi leczenia.
- Nieprawidłowa czynność wątroby: dwa kolejne badania w odstępie ≥1 tygodnia sugerują, że AlAT i AspAT są 2,5 razy wyższe niż górna granica normy
- Zaburzenia czynności nerek: klirens kreatyniny <60 ml/min
- Wszelkie ciężkie i/lub niekontrolowane schorzenia lub inne schorzenia, które mogłyby mieć wpływ na ich udział w badaniu, w tym istotne klinicznie choroby serca, nadciśnienie oporne na leczenie, zaburzenia metaboliczne i inne choroby, które poważnie wpływają na czynność przewodu pokarmowego.
- Miał historię jakichkolwiek chorób psychicznych, choroby naczyń mózgowych lub poznawczych następstw urazu głowy.
- Otrzymał rytuksymab na 6 tygodni przed rejestracją.
- Otrzymał atenuowaną szczepionkę 4 tygodnie przed rejestracją
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem tego badania
- Masz alergię na Linperlisib lub jakąkolwiek inną część tego leku.
- Wcześniej leczony innym inhibitorem PI3Kδ.
- Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
- Pacjenci uznani przez badacza za niekwalifikujących się do badania z powodów innych niż powyższe
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Inhibitor Delta PI3K
|
Szlak sygnałowy 3-kinazy fosfatydyloinozytolu delta (PI3Kδ) odgrywa kluczową rolę w aktywacji, proliferacji i zasiedlaniu tkanek samoreaktywnych komórek B, które przyczyniają się do chorób autoimmunologicznych.
Komórki B odgrywają zasadniczą rolę w funkcjonowaniu i dysfunkcji układu odpornościowego (np. autoimmunizacji) poprzez wytwarzanie przeciwciał i działanie jako komórki prezentujące antygen (APC) dla komórek T.
Sygnalizacja za pośrednictwem PI3K kontroluje wiele podstawowych funkcji komórek B i dlatego jest obiecującym celem zapobiegania nieprawidłowej aktywacji komórek B.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 6-12 tygodni
|
Odsetek pacjentów z odpowiedzią hematologiczną.
Odpowiedź hematologiczną ocenia się za pomocą hemoglobiny i innych wskaźników laboratoryjnych związanych z hemolizą.
|
6-12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Użyj Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) wersja 5, aby ocenić zdarzenie niepożądane.
|
12 tygodni
|
|
Pełny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 6-12 tygodni
|
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią hematologiczną.
Odpowiedź hematologiczną ocenia się za pomocą hemoglobiny i innych wskaźników laboratoryjnych związanych z hemolizą.
|
6-12 tygodni
|
|
Całkowita odpowiedź z niecałkowitym powrotem hemolizy, CRi
Ramy czasowe: 6-12 tygodni
|
Odsetek pacjentów z CRi, który jest oceniany za pomocą hemoglobiny i innych wskaźników laboratoryjnych związanych z hemolizą.
|
6-12 tygodni
|
|
Średnia zmiana poziomu hemoglobiny (Hgb) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 6-12 tygodni
|
6-12 tygodni
|
|
|
Czas do uzyskania częściowej odpowiedzi (PR)
Ramy czasowe: 6-12 tygodni
|
Czas trwania obliczono od rejestracji do PR. PR ocenia się za pomocą hemoglobiny i transfuzji krwi.
|
6-12 tygodni
|
|
Czas do osiągnięcia pełnej odpowiedzi (CR)
Ramy czasowe: 6-12 tygodni
|
Czas trwania obliczono od rejestracji do CR.
|
6-12 tygodni
|
|
Zmiana związanej ze zdrowiem jakości życia
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 tygodni
|
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) służy do oceny jakości życia pacjentów związanej ze zdrowiem.
SF-36 ma osiem skalowanych wyników; wyniki są ważonymi sumami pytań w każdej sekcji.
Wyniki wahają się od 0 do 100.
Niższe wyniki = większa niepełnosprawność, wyższe wyniki = mniejsza niepełnosprawność
|
Linia bazowa i 12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 stycznia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 lutego 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 grudnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 stycznia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IIT2022067
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .