Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van PI3K-delta-remmer bij patiënten met auto-immuun hemolytische anemie bij wie therapie in twee ronden niet is gelukt

Inclusiecriteria:

• Leeftijd man of vrouw ≥ 18 jaar
• Diagnose van primaire warme antilichaam hemolytische anemie (AIHA).
• Hemoglobine < 100g/L
• Ongevoelig voor of recidiverend na ten minste 2 eerdere behandelingslijnen.
• ECOG-prestatiestatus ≤ 2
• Bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten voor deze studie en schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

• Aantal neutrofielen < 0,5×10^9/L of aantal bloedplaatjes < 50 x 10^9/L
• Diagnose van een van de volgende ziekten: koude-agglutinineziekte, koude-agglutininesyndroom, gemengde AIHA, paroxismale koude hemoglobinurie (PCH).
• Diagnose van het actieve stadium van het bindweefsel of systemische auto-immuunreumatische aandoeningen (SARD's)
• Geschiedenis van lymfoproliferatieve neoplasmata
• Had andere erfelijke of verworven hemolytische ziekten.
• Secundaire AIHA veroorzaakt door medicijnen of infectie
• Eerder een orgaan- of stamceltransplantatie ondergaan.
• Kwaadaardige tumor gehad binnen 5 jaar vóór inschrijving, exclusief genezen basale of plaveiselcel huidkanker, oppervlakkige blaaskanker, intra-epitheliale prostaattumor, cervicaal carcinoom in situ of andere indolente tumoren
• Patiënten met HBV, HCV, HIV of andere infecties die behandeling vereisen.
• Abnormale leverfunctie: twee opeenvolgende onderzoeken met een interval van ≥1 week suggereren dat ALAT en ASAT 2,5 keer hoger zijn dan de bovengrens van de normale waarden
• Nierfunctiestoornis: creatinineklaring <60ml/min
• Alle ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoeningen of andere aandoeningen die hun deelname aan het onderzoek kunnen beïnvloeden, waaronder klinisch significante hartaandoeningen, refractaire hypertensie, stofwisselingsstoornissen en andere ziekten die de functie van het maagdarmkanaal ernstig aantasten.
• Had een voorgeschiedenis van psychiatrische aandoeningen, cerebrovasculaire aandoeningen of cognitieve gevolgen van hoofdletsel.
• Kreeg rituximab in 6 weken voor inschrijving.
• Kreeg verzwakt vaccin 4 weken voor inschrijving
• Deelname aan een andere klinische studie binnen 4 weken voor aanvang van deze studie
• Als u allergisch bent voor Linperlisib of voor een ander bestanddeel van dit geneesmiddel.
• Eerder behandeld met een andere PI3Kδ-remmer.
• Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven
• Patiënten die door de onderzoeker om andere dan de bovenstaande redenen niet in aanmerking komen voor het onderzoek