アルギナーゼ 1 欠乏症の被験者における毎週の皮下ペグジルギナーゼの安全性に関する研究
2023年7月25日 更新者：Aeglea Biotherapeutics
アルギナーゼ 1 欠乏症の被験者における週 1 回の皮下ペグジラルギナーゼの安全性に関する第 3 相非盲検試験
これは、ARG1-D の被験者における 12 か月にわたるペジラルギナーゼの週 1 回の SC 投与の安全性を評価する非盲検の多施設研究です。
この研究は、最大 4 週間のスクリーニング期間、その後の 12 か月の治療期間、および最後の治療の 2 週間後の安全性フォローアップ訪問で構成されます。
調査の概要
詳細な説明
ARG1-D 患者における 12 か月にわたるペグジラルギナーゼの毎週の皮下投与の安全性を評価するための非盲検多施設研究。
この研究は、最長 4 週間のスクリーニング期間、その後の 12 か月の治療期間、および最後の治療から 2 週間後の安全性フォローアップ訪問で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -ペジラルギナーゼ臨床試験への事前登録、試験終了日現在の治療または継続投与の完了
- インフォームドコンセントフォームとこのプロトコルに記載されている要件と制限の遵守を含む、被験者/親/法定後見人による書面によるインフォームドコンセント
- -妊娠中の被験者が性的に活発な場合、投与前7日以内の陰性妊娠検査
- 被験者（男性または女性）が妊娠につながる可能性のある性行為に従事している場合、外科的に無菌である必要があり、閉経後（女性）であるか、研究中に非常に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。最後の治験薬投与から30日後。 避妊の非常に効果的な方法には、排卵の抑制に関連する組み合わせ（エストロゲンとプロゲストーゲンを含む）ホルモン避妊、排卵の抑制に関連するプロゲステロンのみのホルモン避妊、子宮内避妊器具、または子宮内ホルモン放出システムが含まれます。
除外基準:
- -最初の投与から6週間以内に急性または進行中の高アンモニア血症の被験者
- -治験責任医師の意見では、病状または根本的な問題を抱えている被験者は、研究への参加を妨げます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ペグジルギナーゼ
ペジラルギナーゼの週1回の皮下投与と52週間の個別疾患管理
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厳しいタンパク質制限、必須アミノ酸の補給、必要に応じてアンモニアスカベンジャーを含む個別の疾患管理
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療緊急有害事象
時間枠：54週までのベースライン
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アルギナーゼ 1 欠乏症 (ARG1-D) の被験者における長期皮下ペジラルギナーゼの安全性を評価する
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54週までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Cortney Caudill、Aeglea BioTherapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月4日
一次修了 (実際)
2023年4月27日
研究の完了 (実際)
2023年4月27日
試験登録日
最初に提出
2022年12月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月6日
最初の投稿 (実際)
2023年1月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月25日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CAEB1102-305
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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