Een onderzoek naar de veiligheid van wekelijkse subcutane pegzilarginase bij proefpersonen met arginase 1-deficiëntie

Inclusiecriteria:

1. Voorafgaande deelname aan klinische studies met pegzilarginase, met voltooiing van de behandeling of voortgezette dosering vanaf de beëindigingsdatum van de studie
2. Schriftelijke geïnformeerde toestemming door proefpersoon/ouder/wettelijke voogd, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming en in dit protocol
3. Negatieve zwangerschapstest binnen 7 dagen voorafgaand aan dosering bij vruchtbare proefpersonen als ze seksueel actief zijn
4. Als de proefpersoon (man of vrouw) seksuele activiteiten ontplooit die tot zwangerschap kunnen leiden, chirurgisch steriel moet zijn, postmenopauzaal (vrouwelijk) moet zijn, of moet instemmen met het gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemethode tijdens het onderzoek en gedurende minimaal van 30 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer gecombineerde (oestrogeen- en progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie, hormonale anticonceptie met alleen progesteron geassocieerd met remming van de eisprong, intra-uterien apparaat of intra-uterien hormoonafgevend systeem

Uitsluitingscriteria:

1. Proefpersonen met acute of aanhoudende hyperammoniëmie binnen 6 weken na de eerste dosis
2. Proefpersonen met medische aandoeningen of onderliggende problemen die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zouden verhinderen