En studie av säkerheten för veckovis subkutant pegzilarginas hos patienter med arginas 1-brist

Inklusionskriterier:

1. Tidigare inskrivning i kliniska studier med pegzilarginas, med avslutad behandling eller fortsatt dosering från och med studiens avslutningsdatum
2. Skriftligt informerat samtycke från försöksperson/förälder/vårdnadshavare, vilket inkluderar efterlevnad av de krav och begränsningar som anges i formuläret för informerat samtycke och i detta protokoll
3. Negativt graviditetstest inom 7 dagar före dosering hos fertila patienter om de är sexuellt aktiva
4. Om försökspersonen (man eller kvinna) ägnar sig åt sexuell aktivitet som kan leda till graviditet, måste den vara kirurgiskt steril, postmenopausal (kvinna) eller måste gå med på att använda en mycket effektiv preventivmetod under studien och för ett minimum 30 dagar efter den senaste administreringen av studieläkemedlet. Mycket effektiva preventivmetoder inkluderar kombinerad (östrogen- och gestageninnehållande) hormonell preventivmetod associerad med hämning av ägglossning, hormonell preventivmetod som endast innehåller progesteron associerad med hämning av ägglossning, intrauterin enhet eller intrauterint hormonfrisättande system

Exklusions kriterier:

1. Patienter med akut eller pågående hyperammonemi inom 6 veckor efter den första dosen
2. Försökspersoner med medicinska tillstånd eller underliggande problem som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i studien