Studie bezpečnosti týdenní subkutánní pegzilarginázy u subjektů s deficitem arginázy 1
25. července 2023 aktualizováno: Aeglea Biotherapeutics
Otevřená studie fáze 3 bezpečnosti týdenní subkutánní pegzilarginázy u subjektů s deficitem arginázy 1
Toto je otevřená, multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti týdenního sc podávání pegzilarginázy po dobu 12 měsíců u subjektů s ARG1-D.
Studie sestává ze screeningového období až 4 týdnů, následného 12měsíčního léčebného období a bezpečnostní následné návštěvy 2 týdny po poslední léčbě.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Otevřená multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti týdenního sc podávání pegzilarginázy po dobu 12 měsíců u subjektů s ARG1-D.
Studie sestává ze screeningového období až 4 týdnů, následného 12měsíčního léčebného období a bezpečnostní následné návštěvy 2 týdny po poslední léčbě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
3
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Předchozí zařazení do klinických studií pegzilarginázy s dokončením léčby nebo pokračováním v dávkování k datu ukončení studie
- Písemný informovaný souhlas subjektu/rodiče/zákonného zástupce, který zahrnuje splnění požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu a v tomto protokolu
- Negativní těhotenský test během 7 dnů před podáním u fertilních subjektů, pokud jsou sexuálně aktivní
- Pokud se subjekt (muž nebo žena) podílí na sexuální aktivitě, která by mohla vést k těhotenství, musí být chirurgicky sterilní, postmenopauzální (žena) nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce během studie a minimálně 30 dnů po posledním podání studovaného léku. Mezi vysoce účinné metody antikoncepce patří kombinovaná (obsahující estrogen a gestagen) hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace, hormonální antikoncepce obsahující pouze progesteron spojená s inhibicí ovulace, nitroděložní tělísko nebo nitroděložní systém uvolňující hormony
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s akutní nebo pokračující hyperamonémií během 6 týdnů po první dávce
- Subjekty se zdravotním stavem nebo základními problémy, které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti ve studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pegzilargináza
Týdenní subkutánní dávkování pegzilarginázy plus individualizovaná léčba onemocnění po dobu 52 týdnů
|
Individuální léčba onemocnění, která zahrnuje závažnou restrikci bílkovin, suplementaci esenciálních aminokyselin a lapače amoniaku, pokud je to indikováno
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí účinky vzniklé při léčbě
Časové okno: Výchozí stav do týdne 54
|
Zhodnotit bezpečnost dlouhodobé subkutánní pegzilarginázy u subjektů s deficitem arginázy 1 (ARG1-D)
|
Výchozí stav do týdne 54
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Cortney Caudill, Aeglea BioTherapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. dubna 2023
Primární dokončení (Aktuální)
27. dubna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
27. dubna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. ledna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
9. ledna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. července 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. července 2023
Naposledy ověřeno
1. července 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Poruchy cyklu močoviny, vrozené
- Hyperargininémie
Další identifikační čísla studie
- CAEB1102-305
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .