Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden ved ugentlig subkutan pegzilarginase hos forsøgspersoner med arginase 1-mangel

25. juli 2023 opdateret af: Aeglea Biotherapeutics

Et åbent fase 3-studie af sikkerheden ved ugentlig subkutan Pegzilarginase hos forsøgspersoner med arginase 1-mangel

Dette er et åbent, multicenter studie til evaluering af sikkerheden ved ugentlig subkutan administration af pegzilarginase over 12 måneder hos forsøgspersoner med ARG1-D. Undersøgelsen består af en screeningsperiode på op til 4 uger, en efterfølgende 12 måneders behandlingsperiode og et sikkerhedsopfølgningsbesøg 2 uger efter sidste behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Open-label, multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden ved ugentlig subkutan administration af pegzilarginase over 12 måneder hos forsøgspersoner med ARG1-D. Undersøgelsen består af en screeningsperiode på op til 4 uger, en efterfølgende 12 måneders behandlingsperiode og et sikkerhedsopfølgningsbesøg 2 uger efter sidste behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forudgående optagelse i kliniske studier med pegzilarginase, med afslutning af behandling eller fortsat dosering fra studiets afslutningsdato
  2. Skriftligt informeret samtykke fra subjekt/forælder/værge, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke og i denne protokol
  3. Negativ graviditetstest inden for 7 dage før dosering hos fødende personer, hvis de er seksuelt aktive
  4. Hvis forsøgspersonen (mand eller kvinde) er involveret i seksuel aktivitet, der kan føre til graviditet, skal den være kirurgisk steril, postmenopausal (kvinde) eller skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i et minimum 30 dage efter den sidste administration af studielægemidlet. Meget effektive præventionsmetoder omfatter kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning, hormonel prævention alene med progesteron forbundet med hæmning af ægløsning, intrauterin anordning eller intrauterint hormonfrigørende system

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med akut eller igangværende hyperammonæmi inden for 6 uger efter den første dosis
  2. Forsøgspersoner med medicinske tilstande eller underliggende problemer, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pegzilarginase
Ugentlig subkutan dosering af pegzilarginase plus individualiseret sygdomsbehandling i 52 uger
Medicin: Pegzilarginase
Individualiseret sygdomsbehandling, som inkluderer alvorlig proteinrestriktion, tilskud af essentielle aminosyrer og ammoniakfjernere, når det er indiceret
Andre navne:
  • Co-ArgI-PEG
  • AEB1102

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser ved behandling
Tidsramme: Baseline til og med uge 54
For at evaluere sikkerheden ved langvarig subkutan pegzilarginase hos personer med arginase 1-mangel (ARG1-D)
Baseline til og med uge 54

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Cortney Caudill, Aeglea BioTherapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

27. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

9. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAEB1102-305

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arginase I mangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner