Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus viikoittaisen ihonalaisen pegzilarginaasin turvallisuudesta potilailla, joilla on arginaasi 1:n puutos

tiistai 25. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Aeglea Biotherapeutics

Vaiheen 3 avoin tutkimus viikoittaisen ihonalaisen pegzilarginaasin turvallisuudesta potilailla, joilla on arginaasi 1:n puutos

Tämä on avoin, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida pegzilarginaasin viikoittaisen SC-annon turvallisuutta 12 kuukauden ajan potilailla, joilla on ARG1-D. Tutkimus koostuu enintään 4 viikkoa kestävästä seulontajaksosta, sitä seuraavasta 12 kuukauden hoitojaksosta ja turvallisuusseurantakäynnistä 2 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioitiin pegzilarginaasin viikoittaisen SC-annon turvallisuutta 12 kuukauden ajan potilailla, joilla on ARG1-D. Tutkimus koostuu enintään 4 viikkoa kestävästä seulontajaksosta, sitä seuraavasta 12 kuukauden hoitojaksosta ja turvallisuusseurantakäynnistä 2 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aiempi ilmoittautuminen pegzilarginaasin kliinisiin tutkimuksiin, hoidon päätyttyä tai annostelun jatkamista tutkimuksen lopetuspäivästä alkaen
  2. Tutkittavan/vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen
  3. Negatiivinen raskaustesti 7 vuorokauden sisällä ennen annostusta hedelmällisille koehenkilöille, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia
  4. Jos tutkittava (mies tai nainen) harjoittaa seksuaalista toimintaa, joka voi johtaa raskauteen, hänen on oltava kirurgisesti steriili, postmenopausaalinen (nainen) tai hänen on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat yhdistelmäehkäisy (estrogeenia ja progestiinia sisältävä) hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon, vain progesteronia sisältävä hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon, kohdunsisäinen väline tai kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on akuutti tai jatkuva hyperammonemia 6 viikon sisällä ensimmäisestä annoksesta
  2. Koehenkilöt, joilla on lääketieteellisiä sairauksia tai taustalla olevia ongelmia, jotka tutkijan mielestä estäisivät osallistumisen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pegzilarginaasi
Viikoittainen pegzilarginaasin ihonalainen annostelu sekä yksilöllinen taudinhoito 52 viikon ajan
Lääke: Pegzilarginaasi
Yksilöllinen taudinhoito, joka sisältää vakavan proteiinirajoituksen, välttämättömien aminohappojen lisäyksen ja ammoniakin poistajat tarvittaessa
Muut nimet:
  • Co-ArgI-PEG
  • AEB1102

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidosta johtuvat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 54 asti
Pitkäaikaisen ihonalaisen pegzilarginaasin turvallisuuden arvioiminen potilailla, joilla on arginaasi 1:n puutos (ARG1-D)
Lähtötilanne viikolle 54 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aeglea Biotherapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Cortney Caudill, Aeglea BioTherapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. huhtikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAEB1102-305

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa