Uno studio sulla sicurezza della pegzilarginasi sottocutanea settimanale in soggetti con carenza di arginasi 1

Criterio di inclusione:

1. Precedente arruolamento in studi clinici con pegzilarginase, con completamento del trattamento o somministrazione continuata alla data di conclusione dello studio
2. Consenso informato scritto da parte del soggetto/genitore/tutore legale, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato e nel presente protocollo
3. Test di gravidanza negativo nei 7 giorni precedenti la somministrazione in soggetti fertili se sessualmente attivi
4. Se il soggetto (maschio o femmina) è impegnato in attività sessuali che potrebbero portare alla gravidanza, deve essere chirurgicamente sterile, in post-menopausa (femmina) o deve accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace durante lo studio e per un minimo di 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio. Metodi contraccettivi altamente efficaci includono contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione, contraccezione ormonale a base di solo progesterone associata all'inibizione dell'ovulazione, dispositivo intrauterino o sistema di rilascio ormonale intrauterino

Criteri di esclusione:

1. Soggetti con iperammoniemia acuta o in corso entro 6 settimane dalla prima dose
2. - Soggetti con condizioni mediche o problemi sottostanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio