Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av sikkerhet for ukentlig subkutan pegzilarginase hos personer med arginase 1-mangel

25. juli 2023 oppdatert av: Aeglea Biotherapeutics

En åpen fase 3-studie av sikkerhet for ukentlig subkutan pegzilarginase hos personer med arginase 1-mangel

Dette er en åpen, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten ved ukentlig subkutant administrering av pegzilarginase over 12 måneder hos personer med ARG1-D. Studien består av en screeningperiode på opptil 4 uker, en påfølgende 12-måneders behandlingsperiode og et sikkerhetsoppfølgingsbesøk 2 uker etter siste behandling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Åpen, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten ved ukentlig subkutant administrering av pegzilarginase over 12 måneder hos personer med ARG1-D. Studien består av en screeningperiode på opptil 4 uker, en påfølgende 12-måneders behandlingsperiode og et sikkerhetsoppfølgingsbesøk 2 uker etter siste behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Tidligere registrering i kliniske studier med pegzilarginase, med fullført behandling eller fortsatt dosering fra studiens avslutningsdato
  2. Skriftlig informert samtykke fra subjekt/foreldre/verge, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke og i denne protokollen
  3. Negativ graviditetstest innen 7 dager før dosering hos fertile personer hvis de er seksuelt aktive
  4. Hvis forsøkspersonen (mann eller kvinne) deltar i seksuell aktivitet som kan føre til graviditet, må den være kirurgisk steril, postmenopausal (kvinnelig), eller må samtykke i å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode under studien og for et minimum 30 dager etter siste studielegemiddeladministrering. Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer kombinert (østrogen og gestagenholdig) hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning, kun progesteron hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning, intrauterin enhet eller intrauterint hormonfrigjørende system

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med akutt eller pågående hyperammonemi innen 6 uker etter første dose
  2. Forsøkspersoner med medisinske tilstander eller underliggende problemer som, etter etterforskerens mening, ville utelukke deltakelse i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pegzilarginase
Ukentlig subkutan dosering av pegzilarginase pluss individualisert sykdomsbehandling i 52 uker
Legemiddel: Pegzilarginase
Individualisert sykdomsbehandling som inkluderer alvorlig proteinrestriksjon, tilskudd av essensielle aminosyrer og ammoniakkfjernere når det er indisert
Andre navn:
  • Co-ArgI-PEG
  • AEB1102

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandling nye uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline til og med uke 54
For å evaluere sikkerheten til langvarig subkutan pegzilarginase hos personer med arginase 1-mangel (ARG1-D)
Baseline til og med uke 54

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aeglea Biotherapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Cortney Caudill, Aeglea BioTherapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. april 2023

Primær fullføring (Faktiske)

27. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

27. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

9. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAEB1102-305

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere