ISP-001: MPS I のためのトランスポゾン操作された眠れる森の美女 B 細胞
2026年7月16日 更新者：Immusoft of CA, Inc.
ムコ多糖症 I 型 Hurler-Scheie および Scheie の成人患者における ISP-001 の安全性と忍容性を評価するための第 I 相非盲検試験
ムコ多糖症I型Hurler-ScheieおよびScheieの成人患者におけるISP-001を使用した最初のヒト研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、ムコ多糖症I型ハーラー・シャイエおよびシャイエの成人患者が、α-L-イズロニダーゼ（IDUA）を発現するように操作された自家形質芽細胞で治療される第1相、ヒト初、非盲検、単群試験です。 Sleeping Beautyトランスポゾンシステム（ISP-001）。
この研究では、ISP-001 の安全性と忍容性を評価します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
11
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jake Wesley, PharmD, MS
- メール：jake.wesley@immusoft.com
研究場所
-
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California
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- 募集
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
主任研究者：
- Paul Harmatz, MD
-
コンタクト：
- Daniel Schrader
- メール：Daniel.Schrader@ucsf.edu
-
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- 募集
- University of Minnesota
-
主任研究者：
- Paul Orchard, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ムコ多糖症I型ハーラー・シャイエ症候群またはシャイエ症候群の診断。
- -研究登録時の年齢が18歳以上。
- 60ml/分/1.73m2を超える、計算または直接測定されたクレアチニンクリアランス。
- -心エコー図による駆出率≥40％。
- -必要なフォローアップ評価のために研究サイトへの旅行を約束する必要があります。
- -細胞注入後、最低5日間、研究サイトから車で45分以内に滞在することに同意する必要があります。
除外基準:
- 既知の家族性遺伝性がん症候群。 疑わしい症例は、医師の裁量により、関連する遺伝子検査を使用して調査され、生殖細胞変異の存在が確認されます。
- -B細胞関連癌、EBVリンパ増殖性疾患または自己免疫疾患の病歴。
- 活発な移植片対宿主病の証拠。
- -以前に造血幹細胞移植（HSCT）を受けた。
- 全身性免疫抑制の必要性。
- 継続的な酸素補給の必要性。
- -安全性の評価または研究治療の有効性を妨げる可能性のある病状。
- 治験責任医師の判断では、被験者は、フォローアップ訪問を含む、プロトコルで要求されるすべての研究訪問または手順を完了する可能性が低い、または参加のための研究要件を順守する可能性は低い.
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：自家血漿芽細胞（B細胞） - コホート - 目標投与量A
投与量レベル：Day 0に5×107細胞/kg
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Sleeping Beauty (SB) トランスポゾン システムを使用して α-L-イズロニダーゼ (IDUA) を発現するように設計された自家形質芽細胞 (B 細胞)。
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実験的：自己形質芽細胞（B細胞）- コホート - 目標投与量B
用量レベル：Day 0に1 x 10e8から2 x 10e8細胞/kgの範囲
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Sleeping Beauty (SB) トランスポゾン システムを使用して α-L-イズロニダーゼ (IDUA) を発現するように設計された自家形質芽細胞 (B 細胞)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連の有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠：24週間
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CTCAE によって評価された有害事象の発生率 (v 5.0)
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療関連の有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠：48週間
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CTCAE によって評価された有害事象の発生率 (v 5.0)
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48週間
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BおよびT細胞集団の絶対数の決定
時間枠：1年
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ベースラインおよび注入後の予定された時点での末梢血中のBおよびT細胞集団の絶対数の決定。
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1年
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IDUAの濃度
時間枠：1年
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ベースライン時および注入後の予定された時点で血漿中の IDUA 濃度を決定します。
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1年
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貯蔵物質（グリコサミノグリカン、またはGAG）の評価
時間枠：1年
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ベースライン時および注入後の予定時点での尿中の貯蔵物質（グリコサミノグリカン、またはGAG）の評価。
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1年
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循環抗体 (IgG、IgM、IgA、および IgE) のレベル
時間枠：1年
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ベースライン時および注入後のスケジュールされた時点での循環抗体 (IgG、IgM、IgA、および IgE) のレベルを決定します。
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1年
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PBMCの分析
時間枠：1年
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PBMCは、ベースラインおよび注入後の予定された時点で分析されます。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Immusoft Clinical Development、Immusoft of CA, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月12日
一次修了 (推定)
2029年6月1日
研究の完了 (推定)
2044年6月1日
試験登録日
最初に提出
2022年12月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月3日
最初の投稿 (実際)
2023年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月16日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MT2021-24
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。