ISP-001: Células B projetadas por Transposon da Bela Adormecida para MPS I

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de Mucopolissacaridose tipo I Hurler-Scheie ou síndrome de Scheie.
• Idade ≥ 18 anos no momento do registro no estudo.
• A depuração da creatinina, calculada ou medida diretamente, é >60ml/min/1,73m2.
• Fração de ejeção ≥ 40% ao ecocardiograma.
• Deve comprometer-se a viajar para o local do estudo para as avaliações de acompanhamento necessárias.
• Deve concordar em ficar <45 minutos de carro do local do estudo por no mínimo 5 dias após a infusão de células.

Critério de exclusão:

• Conhecida síndrome de câncer hereditário familiar. Os casos suspeitos serão investigados, a critério do médico, por meio de testes genéticos relevantes para determinar a presença de mutações germinativas.
• Histórico de câncer relacionado a células B, doença linfoproliferativa por EBV ou distúrbios autoimunes.
• Evidência de doença ativa do enxerto contra o hospedeiro.
• Submeteu-se a um transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) anterior.
• Requisito para imunossupressão sistêmica.
• Requisito de oxigênio suplementar contínuo.
• Qualquer condição médica que possa interferir na avaliação da segurança ou eficácia do tratamento do estudo.
• No julgamento do investigador, é improvável que o sujeito conclua todas as visitas ou procedimentos do estudo exigidos pelo protocolo, incluindo visitas de acompanhamento, ou cumpra os requisitos do estudo para participação.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.