- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05682144
ISP-001: Tornerose Transposon-konstruerede B-celler til MPS I
13. marts 2024 opdateret af: Immusoft of CA, Inc.
Et åbent fase I-studie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ISP-001 hos voksne patienter med mucopolysaccharidosis type I Hurler-Scheie og Scheie
En første-i-menneske undersøgelse med ISP-001 hos voksne patienter med Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie og Scheie.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase 1, first-in-human, åbent enkeltarmsstudie, hvor voksne patienter med Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie og Scheie behandles med autologe plasmablaster konstrueret til at udtrykke α-L-iduronidase (IDUA) vha. Tornerose-transposonsystemet (ISP-001).
Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ISP-001.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
2
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jake Wesley, PharmD, MS
- E-mail: jake.wesley@immusoft.com
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- Rekruttering
- University of Minnesota
-
Ledende efterforsker:
- Paul Orchard, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af Mucopolysaccharidosis type I Hurler-Scheie eller Scheie syndrom.
- Alder ≥ 18 år på tidspunktet for studieregistrering.
- Kreatininclearance, beregnet eller målt direkte, dvs. >60ml/min/1,73m2.
- Udstødningsfraktion ≥ 40 % ved ekkokardiogram.
- Skal forpligte sig til at rejse til studiestedet for de nødvendige opfølgende evalueringer.
- Skal acceptere at blive <45 minutters kørsel fra undersøgelsesstedet i mindst 5 dage efter celleinfusion.
Ekskluderingskriterier:
- Kendt familiært arvelig cancersyndrom. Mistænkte tilfælde vil efter lægens skøn blive undersøgt ved hjælp af relevante genetiske tests for at bestemme tilstedeværelsen af kimlinjemutationer.
- Anamnese med B-celle-relateret cancer, EBV lymfoproliferativ sygdom eller autoimmune lidelser.
- Bevis på aktiv graft-vs-host-sygdom.
- Gennemgik en tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
- Krav til systemisk immunsuppression.
- Krav til kontinuerlig supplerende ilt.
- Enhver medicinsk tilstand, der sandsynligvis vil forstyrre vurderingen af sikkerheden eller effektiviteten af undersøgelsesbehandlingen.
- Efter investigatorens vurdering er det usandsynligt, at forsøgspersonen gennemfører alle protokolkrævede undersøgelsesbesøg eller procedurer, herunder opfølgningsbesøg, eller overholder undersøgelseskravene for deltagelse.
Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Autologe plasmablaster (B-celler)
Dosisniveau: 5 x 10e7 celler/kg på dag 0
|
Autologe plasmablaster (B-celler) konstrueret til at udtrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjælp af Tornerose (SB) transposonsystemet.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 uger
|
Hyppighed af uønskede hændelser vurderet af CTCAE (v 5.0)
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 48 uger
|
Hyppighed af uønskede hændelser vurderet af CTCAE (v 5.0)
|
48 uger
|
Bestemmelse af absolutte antal af B- og T-cellepopulationer
Tidsramme: 1 år
|
Bestemmelse af absolutte antal af B- og T-cellepopulationer i perifert blod ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
|
1 år
|
Koncentration af IDUA
Tidsramme: 1 år
|
Bestem IDUA-koncentrationen i plasma ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
|
1 år
|
Vurdering af opbevaringsmateriale (glycosaminoglycan eller GAG)
Tidsramme: 1 år
|
Vurdering af opbevaringsmateriale (glycosaminoglycan eller GAG) i urinen ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
|
1 år
|
Niveauer af cirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE)
Tidsramme: 1 år
|
Bestem niveauer af cirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE) ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
|
1 år
|
Analyse af PBMC'er
Tidsramme: 1 år
|
PBMC'er vil blive analyseret ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. april 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2025
Studieafslutning (Anslået)
1. juni 2039
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. december 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. januar 2023
Først opslået (Faktiske)
12. januar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MT2021-24
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis IH/S
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaTrukket tilbageMucopolysaccharidosis Type IH | Mucopolysaccharidosis Type IH (MPS IH, Hurler Syndrome) | MPS IH, Hurler syndrom
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringMucopolysaccharidosis type I | Hæmatopoietisk celletransplantationForenede Stater
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktiv, ikke rekrutterende
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetHurler syndrom | Mucopolysaccharidosis Type IH | MPS IForenede Stater
-
Orchard TherapeuticsRekrutteringMPS-IH (Hurler syndrom)Holland, Forenede Stater, Italien, Det Forenede Kongerige
-
Standard Process Inc.Nutrasource Pharmaceutical and Nutraceutical Services, Inc.AfsluttetForhøjet S-adenosylhomocysteinForenede Stater
-
Cairo UniversitySamuel Bekhet Moawad; Ahmed Shaker Ragab; Michael Wahib WadidAfsluttetU/S guidet SAB VS U/S guidet SAB kombineret med modificeret brystnerveblokEgypten
-
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...RekrutteringOpioidbrug, uspecificeret | S-ketaminKina
-
National Taiwan University HospitalAfsluttet
-
Biotronik, Inc.AfsluttetSiello S Leads sikkerhed og effektivitetForenede Stater
Kliniske forsøg med Autologe plasmablaster (B-celler)
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNektar TherapeuticsRekrutteringTilbagevendende diffust stort B-cellet lymfom | Refraktært diffust stort B-cellet lymfom | Tilbagevendende diffust stort B-cellet lymfom, ikke andet specificeret | Refraktært diffust stort B-cellet lymfom, ikke andet specificeret | Tilbagevendende grad 3b follikulært lymfom | Refraktær grad 3b... og andre forholdForenede Stater