Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ISP-001: Tornerose Transposon-konstruerede B-celler til MPS I

16. juli 2026 opdateret af: Immusoft of CA, Inc.

Et åbent fase I-studie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ISP-001 hos voksne patienter med mucopolysaccharidosis type I Hurler-Scheie og Scheie

En første-i-menneske undersøgelse med ISP-001 hos voksne patienter med Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie og Scheie.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1, first-in-human, åbent enkeltarmsstudie, hvor voksne patienter med Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie og Scheie behandles med autologe plasmablaster konstrueret til at udtrykke α-L-iduronidase (IDUA) vha. Tornerose-transposonsystemet (ISP-001). Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ISP-001.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ledende efterforsker:
          • Paul Harmatz, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ledende efterforsker:
          • Paul Orchard, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Mucopolysaccharidosis type I Hurler-Scheie eller Scheie syndrom.
  • Alder ≥ 18 år på tidspunktet for studieregistrering.
  • Kreatininclearance, beregnet eller målt direkte, dvs. >60ml/min/1,73m2.
  • Udstødningsfraktion ≥ 40 % ved ekkokardiogram.
  • Skal forpligte sig til at rejse til studiestedet for de nødvendige opfølgende evalueringer.
  • Skal acceptere at blive <45 minutters kørsel fra undersøgelsesstedet i mindst 5 dage efter celleinfusion.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt familiært arvelig cancersyndrom. Mistænkte tilfælde vil efter lægens skøn blive undersøgt ved hjælp af relevante genetiske tests for at bestemme tilstedeværelsen af ​​kimlinjemutationer.
  • Anamnese med B-celle-relateret cancer, EBV lymfoproliferativ sygdom eller autoimmune lidelser.
  • Bevis på aktiv graft-vs-host-sygdom.
  • Gennemgik en tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
  • Krav til systemisk immunsuppression.
  • Krav til kontinuerlig supplerende ilt.
  • Enhver medicinsk tilstand, der sandsynligvis vil forstyrre vurderingen af ​​sikkerheden eller effektiviteten af ​​undersøgelsesbehandlingen.
  • Efter investigatorens vurdering er det usandsynligt, at forsøgspersonen gennemfører alle protokolkrævede undersøgelsesbesøg eller procedurer, herunder opfølgningsbesøg, eller overholder undersøgelseskravene for deltagelse.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autologe Plasmablastceller (B-celler) - Kohorte - Måldosis A
Dosisniveau: 5 x 107 celler/kg på dag 0
Biologisk: Autologe plasmablaster (B-celler)
Autologe plasmablaster (B-celler) konstrueret til at udtrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjælp af Tornerose (SB) transposonsystemet.
Eksperimentel: Autologe Plasmablasts (B-celler) - Kohorte - Måldosis B
Dosisniveau: Mellem 1 x 10e8 eller til 2 x 10e8 celler/kg på dag 0
Biologisk: Autologe plasmablaster (B-celler)
Autologe plasmablaster (B-celler) konstrueret til at udtrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjælp af Tornerose (SB) transposonsystemet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 uger
Hyppighed af uønskede hændelser vurderet af CTCAE (v 5.0)
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 48 uger
Hyppighed af uønskede hændelser vurderet af CTCAE (v 5.0)
48 uger
Bestemmelse af absolutte antal af B- og T-cellepopulationer
Tidsramme: 1 år
Bestemmelse af absolutte antal af B- og T-cellepopulationer i perifert blod ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
1 år
Koncentration af IDUA
Tidsramme: 1 år
Bestem IDUA-koncentrationen i plasma ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
1 år
Vurdering af opbevaringsmateriale (glycosaminoglycan eller GAG)
Tidsramme: 1 år
Vurdering af opbevaringsmateriale (glycosaminoglycan eller GAG) i urinen ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
1 år
Niveauer af cirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE)
Tidsramme: 1 år
Bestem niveauer af cirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE) ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
1 år
Analyse af PBMC'er
Tidsramme: 1 år
PBMC'er vil blive analyseret ved baseline og på planlagte tidspunkter efter infusion.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Immusoft of CA, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2044

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

12. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MT2021-24

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner