ISP-001：用于 MPS I 的睡美人转座子工程 B 细胞
2026年7月16日 更新者：Immusoft of CA, Inc.
一项 I 期开放标签研究，以评估 ISP-001 在 I 型粘多糖贮积症成年患者中的安全性和耐受性 Hurler-Scheie 和 Scheie
在 I 型粘多糖贮积症成年患者中使用 ISP-001 进行的首次人体研究 Hurler-Scheie 和 Scheie。
研究概览
详细说明
这是一项第 1 期、首次在人体中进行的开放标签单臂研究，其中患有 I 型 Hurler-Scheie 和 Scheie 粘多糖贮积症的成年患者使用经过改造以表达 α-L-艾杜糖醛酸酶 (IDUA) 的自体浆母细胞进行治疗睡美人转座子系统 (ISP-001)。
本研究将评估 ISP-001 的安全性和耐受性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
11
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jake Wesley, PharmD, MS
- 邮箱：jake.wesley@immusoft.com
学习地点
-
-
California
-
Oakland、California、美国、94609
- 招聘中
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
首席研究员：
- Paul Harmatz, MD
-
接触：
- Daniel Schrader
- 邮箱：Daniel.Schrader@ucsf.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- 招聘中
- University of Minnesota
-
首席研究员：
- Paul Orchard, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 粘多糖贮积症 I 型 Hurler-Scheie 或 Scheie 综合征的诊断。
- 研究注册时年龄 ≥ 18 岁。
- 肌酐清除率，直接计算或测量，即>60ml/min/1.73m2。
- 超声心动图射血分数≥40%。
- 必须承诺前往研究地点进行必要的后续评估。
- 必须同意在细胞输注后的至少 5 天内，距离研究地点的车程小于 45 分钟。
排除标准：
- 已知的家族遗传性癌症综合征。 根据医生的判断，将对疑似病例进行调查，使用相关的基因测试来确定是否存在种系突变。
- B 细胞相关癌症、EBV 淋巴增生性疾病或自身免疫性疾病的病史。
- 活动性移植物抗宿主病的证据。
- 曾接受过造血干细胞移植 (HSCT)。
- 全身免疫抑制的要求。
- 需要持续补充氧气。
- 可能干扰研究治疗的安全性或有效性评估的任何医疗状况。
- 根据研究者的判断，受试者不太可能完成所有协议要求的研究访问或程序，包括后续访问，或遵守参与研究的要求。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：自体浆母细胞（B细胞）- 队列 - 目标剂量A
剂量水平：第0天 5 x 10e7 细胞/公斤
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使用睡美人 (SB) 转座子系统对自体浆母细胞（B 细胞）进行改造以表达 α-L-艾杜糖苷酶 (IDUA)。
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实验性的：自体浆母细胞（B细胞） - 队列 - 目标剂量B
剂量水平：在第0天，每公斤体重注射1×10⁸至2×10⁸个细胞
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使用睡美人 (SB) 转座子系统对自体浆母细胞（B 细胞）进行改造以表达 α-L-艾杜糖苷酶 (IDUA)。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生治疗相关不良事件和严重不良事件的参与者人数
大体时间：24周
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CTCAE (v 5.0) 评估的不良事件发生率
|
24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生治疗相关不良事件和严重不良事件的参与者人数
大体时间：48周
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CTCAE (v 5.0) 评估的不良事件发生率
|
48周
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B 和 T 细胞群绝对数量的测定
大体时间：1年
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在基线和输注后预定时间点确定外周血中 B 和 T 细胞群的绝对数量。
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1年
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IDUA的浓度
大体时间：1年
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确定基线和输注后预定时间点血浆中的 IDUA 浓度。
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1年
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储存材料（糖胺聚糖或 GAG）的评估
大体时间：1年
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在基线和输注后预定时间点评估尿液中的储存物质（糖胺聚糖或 GAG）。
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1年
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循环抗体（IgG、IgM、IgA 和 IgE）的水平
大体时间：1年
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确定基线和输注后预定时间点的循环抗体（IgG、IgM、IgA 和 IgE）水平。
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1年
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PBMC 分析
大体时间：1年
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PBMC 将在基线和输注后的预定时间点进行分析。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Immusoft Clinical Development、Immusoft of CA, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年4月12日
初级完成 (估计的)
2029年6月1日
研究完成 (估计的)
2044年6月1日
研究注册日期
首次提交
2022年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2023年1月3日
首次发布 (实际的)
2023年1月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月16日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MT2021-24
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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