Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ISP-001: В-клетки Спящей красавицы, сконструированные с помощью транспозонов, для MPS I

16 июля 2026 г. обновлено: Immusoft of CA, Inc.

Открытое исследование фазы I для оценки безопасности и переносимости ISP-001 у взрослых пациентов с мукополисахаридозом типа I Hurler-Scheie and Scheie

Первое исследование на людях с использованием ISP-001 у взрослых пациентов с мукополисахаридозом I типа Hurler-Scheie и Scheie.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это первое открытое исследование фазы 1 на людях, в котором взрослых пациентов с мукополисахаридозом I типа Hurler-Scheie и Scheie лечат аутологичными плазмобластами, сконструированными для экспрессии α-L-идуронидазы (IDUA) с использованием система транспозонов «Спящая красавица» (ISP-001). В этом исследовании будет оцениваться безопасность и переносимость ISP-001.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

11

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Главный следователь:
          • Paul Harmatz, MD
        • Контакт:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota
        • Главный следователь:
          • Paul Orchard, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика мукополисахаридоза типа I Гурлера-Шейе или синдрома Шейе.
  • Возраст ≥ 18 лет на момент регистрации в исследовании.
  • Клиренс креатинина, рассчитанный или измеренный непосредственно, составляет >60 мл/мин/1,73 м2.
  • Фракция выброса ≥ 40% по эхокардиограмме.
  • Должен взять на себя обязательство посетить место исследования для необходимых последующих оценок.
  • Должен согласиться оставаться на расстоянии менее 45 минут езды от места исследования в течение как минимум 5 дней после инфузии клеток.

Критерий исключения:

  • Известный семейный наследственный раковый синдром. Подозреваемые случаи будут расследованы по усмотрению врачей с использованием соответствующих генетических тестов для определения наличия мутаций зародышевой линии.
  • Рак, связанный с В-клетками, ВЭБ-лимфопролиферативное заболевание или аутоиммунные заболевания в анамнезе.
  • Доказательства активной реакции «трансплантат против хозяина».
  • Ранее была проведена трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
  • Необходимость системной иммуносупрессии.
  • Потребность в постоянном дополнительном кислороде.
  • Любое медицинское состояние, которое может помешать оценке безопасности или эффективности исследуемого лечения.
  • По мнению исследователя, маловероятно, что субъект завершит все визиты или процедуры исследования, предусмотренные протоколом, включая последующие визиты, или выполнит требования исследования для участия.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аутологичные плазмобласты (B-клетки) - Когорта - Целевая доза A
Уровень дозы: 5 x 10e7 клеток/кг на День 0
Биологический: Аутологичные плазмобласты (В-клетки)
Аутологичные плазмобласты (В-клетки), сконструированные для экспрессии α-L-идуронидазы (IDUA) с использованием системы транспозонов «Спящая красавица» (SB).
Экспериментальный: Аутологичные плазмобласты (B-клетки) - Когорта - Целевая доза B
Уровень дозировки: от 1 × 10⁸ до 2 × 10⁸ клеток/кг на 0-й день
Биологический: Аутологичные плазмобласты (В-клетки)
Аутологичные плазмобласты (В-клетки), сконструированные для экспрессии α-L-идуронидазы (IDUA) с использованием системы транспозонов «Спящая красавица» (SB).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, и серьезными нежелательными явлениями.
Временное ограничение: 24 недели
Частота нежелательных явлений по оценке CTCAE (v 5.0)
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, и серьезными нежелательными явлениями.
Временное ограничение: 48 недель
Частота нежелательных явлений по оценке CTCAE (v 5.0)
48 недель
Определение абсолютного числа популяций В- и Т-клеток
Временное ограничение: 1 год
Определение абсолютного числа популяций В- и Т-клеток в периферической крови на исходном уровне и в запланированные моменты времени после инфузии.
1 год
Концентрация IDUA
Временное ограничение: 1 год
Определите концентрацию IDUA в плазме на исходном уровне и в запланированные моменты времени после инфузии.
1 год
Оценка хранимого материала (гликозаминогликан или ГАГ)
Временное ограничение: 1 год
Оценка запасного материала (гликозаминогликан или ГАГ) в моче на исходном уровне и в запланированные моменты времени после инфузии.
1 год
Уровни циркулирующих антител (IgG, IgM, IgA и IgE)
Временное ограничение: 1 год
Определите уровни циркулирующих антител (IgG, IgM, IgA и IgE) на исходном уровне и в запланированные моменты времени после инфузии.
1 год
Анализ РВМС
Временное ограничение: 1 год
РВМС будут анализировать на исходном уровне и в запланированные моменты времени после инфузии.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Immusoft of CA, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 апреля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2044 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MT2021-24

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться