Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

ISP-001: Células B modificadas con transposones de la Bella Durmiente para MPS I

16 de julio de 2026 actualizado por: Immusoft of CA, Inc.

Un estudio abierto de fase I para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ISP-001 en pacientes adultos con mucopolisacaridosis tipo I Hurler-Scheie y Scheie

Un primer estudio en humanos que usa ISP-001 en pacientes adultos con mucopolisacaridosis tipo I Hurler-Scheie y Scheie.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de Fase 1, primero en humanos, abierto, de un solo grupo en el que pacientes adultos con Mucopolisacaridosis Tipo I Hurler-Scheie y Scheie son tratados con plasmablastos autólogos diseñados para expresar α-L-iduronidasa (IDUA) usando el sistema de transposones de la Bella Durmiente (ISP-001). Este estudio evaluará la seguridad y tolerabilidad de ISP-001.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

11

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigador principal:
          • Paul Harmatz, MD
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Investigador principal:
          • Paul Orchard, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de Mucopolisacaridosis tipo I Hurler-Scheie o síndrome de Scheie.
  • Edad ≥ 18 años al momento del registro del estudio.
  • Depuración de creatinina, calculada o medida directamente, que sea >60ml/min/1,73m2.
  • Fracción de eyección ≥ 40% por ecocardiograma.
  • Debe comprometerse a viajar al sitio de estudio para las evaluaciones de seguimiento necesarias.
  • Debe estar de acuerdo en permanecer a menos de 45 minutos en automóvil desde el sitio del estudio durante un mínimo de 5 días después de la infusión de células.

Criterio de exclusión:

  • Síndrome de cáncer hereditario familiar conocido. Los casos sospechosos se investigarán, a discreción de los médicos, utilizando las pruebas genéticas pertinentes para determinar la presencia de mutaciones en la línea germinal.
  • Antecedentes de cáncer relacionado con células B, enfermedad linfoproliferativa por EBV o trastornos autoinmunes.
  • Evidencia de enfermedad de injerto contra huésped activa.
  • Se sometió a un trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH).
  • Requerimiento de inmunosupresión sistémica.
  • Requerimiento de oxígeno suplementario continuo.
  • Cualquier condición médica que pueda interferir con la evaluación de la seguridad o eficacia del tratamiento del estudio.
  • A juicio del investigador, es poco probable que el sujeto complete todas las visitas o procedimientos del estudio requeridos por el protocolo, incluidas las visitas de seguimiento, o que cumpla con los requisitos del estudio para participar.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Plasmablastos Autólogos (Células B) - Cohorte - Dosis Objetivo A
Nivel de dosis: 5 x 10e7 células/kg en el Día 0
Biológico: Plasmablastos autólogos (células B)
Plasmablastos autólogos (células B) diseñados para expresar α-L-iduronidasa (IDUA) utilizando el sistema de transposones Sleeping Beauty (SB).
Experimental: Plasmablastos Autólogos (Células B) - Cohorte - Dosis Objetivo B
Nivel de dosis: Entre 1 x 10⁸ o hasta 2 x 10⁸ células/kg el Día 0
Biológico: Plasmablastos autólogos (células B)
Plasmablastos autólogos (células B) diseñados para expresar α-L-iduronidasa (IDUA) utilizando el sistema de transposones Sleeping Beauty (SB).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 24 semanas
Incidencia de Eventos Adversos evaluada por CTCAE (v 5.0)
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 48 semanas
Incidencia de Eventos Adversos evaluada por CTCAE (v 5.0)
48 semanas
Determinación de números absolutos de poblaciones de células B y T
Periodo de tiempo: 1 año
Determinación de números absolutos de poblaciones de células B y T en sangre periférica al inicio y en puntos de tiempo programados después de la infusión.
1 año
Concentración de IDUA
Periodo de tiempo: 1 año
Determine la concentración de IDUA en plasma al inicio y en los puntos de tiempo programados después de la infusión.
1 año
Evaluación del material de almacenamiento (glicosaminoglicano o GAG)
Periodo de tiempo: 1 año
Evaluación del material de almacenamiento (glicosaminoglicano o GAG) en la orina al inicio y en los puntos de tiempo programados después de la infusión.
1 año
Niveles de anticuerpos circulantes (IgG, IgM, IgA e IgE)
Periodo de tiempo: 1 año
Determine los niveles de anticuerpos circulantes (IgG, IgM, IgA e IgE) al inicio y en los puntos de tiempo programados después de la infusión.
1 año
Análisis de PBMC
Periodo de tiempo: 1 año
Las PBMC se analizarán al inicio y en puntos de tiempo programados después de la infusión.
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Immusoft of CA, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de abril de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2044

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

12 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT2021-24

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir