ISP-001: MPS I용 잠자는 숲속의 미녀 트랜스포존 조작 B 세포
2026년 7월 16일 업데이트: Immusoft of CA, Inc.
뮤코다당증 유형 I Hurler-Scheie 및 Scheie가 있는 성인 환자에서 ISP-001의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1상 공개 라벨 연구
Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie 및 Scheie가 있는 성인 환자에서 ISP-001을 사용한 최초의 인체 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 Mucopolysaccharidosis I형 Hurler-Scheie 및 Scheie가 있는 성인 환자를 다음을 사용하여 α-L-iduronidase(IDUA)를 발현하도록 조작된 자가 형질모세포로 치료하는 인간 최초의 공개 라벨 단일 팔 연구인 1상 연구입니다. 잠자는 숲속의 미녀 트랜스포존 시스템(ISP-001).
이 연구는 ISP-001의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
11
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jake Wesley, PharmD, MS
- 이메일: jake.wesley@immusoft.com
연구 장소
-
-
California
-
Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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수석 연구원:
- Paul Harmatz, MD
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연락하다:
- Daniel Schrader
- 이메일: Daniel.Schrader@ucsf.edu
-
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모병
- University of Minnesota
-
수석 연구원:
- Paul Orchard, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- Mucopolysaccharidosis type I Hurler-Scheie 또는 Scheie 증후군의 진단.
- 연구 등록 당시 연령 ≥ 18세.
- 직접 계산하거나 측정한 크레아티닌 청소율은 >60ml/min/1.73m2입니다.
- 심초음파에서 박출율 ≥ 40%.
- 필요한 후속 평가를 위해 연구 장소로 이동해야 합니다.
- 세포 주입 후 최소 5일 동안 연구 사이트에서 차로 45분 미만에 머무르는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 알려진 가족 유전 암 증후군. 의심되는 사례는 생식계열 돌연변이의 존재를 확인하기 위해 관련 유전자 검사를 사용하여 의사의 재량에 따라 조사됩니다.
- B 세포 관련 암, EBV 림프증식성 질환 또는 자가면역 질환의 병력.
- 활동성 이식편대숙주병의 증거.
- 이전에 조혈모세포 이식(HSCT)을 받았습니다.
- 전신 면역 억제에 대한 요구 사항.
- 지속적인 보충 산소에 대한 요구 사항.
- 연구 치료의 안전성 또는 효능 평가를 방해할 가능성이 있는 모든 의학적 상태.
- 조사관의 판단에 따르면, 피험자는 후속 방문을 포함하여 프로토콜이 요구하는 모든 연구 방문 또는 절차를 완료하거나 참여를 위한 연구 요구 사항을 준수할 가능성이 없습니다.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 자가성 형질모세포(B 세포) - 코호트 - 표적 용량 A
용량 수준: 0일에 5 x 10e7 세포/kg
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잠자는 숲속의 미녀(SB) 트랜스포존 시스템을 사용하여 α-L-iduronidase(IDUA)를 발현하도록 조작된 자가 형질모세포(B 세포).
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실험적: 자가 플라즈마블라스트(B 세포) - 코호트 - 목표 용량 B
용량 수준: 0일에 체중 kg당 1 x 10e8 또는 2 x 10e8 세포
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잠자는 숲속의 미녀(SB) 트랜스포존 시스템을 사용하여 α-L-iduronidase(IDUA)를 발현하도록 조작된 자가 형질모세포(B 세포).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용 및 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 24주
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CTCAE(v 5.0)에 의해 평가된 이상 반응의 발생률
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용 및 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 48주
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CTCAE(v 5.0)에 의해 평가된 이상 반응의 발생률
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48주
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B 및 T 세포 집단의 절대 수 결정
기간: 일년
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기준선 및 주입 후 예정된 시점에서 말초 혈액 내의 B 및 T 세포 집단의 절대 수의 결정.
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일년
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IDUA 농도
기간: 일년
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기준선 및 주입 후 예정된 시점에서 혈장 내 IDUA 농도를 결정합니다.
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일년
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저장 물질 평가(글리코사미노글리칸 또는 GAG)
기간: 일년
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기준선 및 주입 후 예정된 시점에서 소변 내 저장 물질(글리코사미노글리칸 또는 GAG)의 평가.
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일년
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순환 항체 수준(IgG, IgM, IgA 및 IgE)
기간: 일년
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기준선과 주입 후 예정된 시점에서 순환 항체(IgG, IgM, IgA 및 IgE)의 수준을 결정합니다.
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일년
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PBMC 분석
기간: 일년
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PBMC는 주입 후 기준선 및 예정된 시점에서 분석될 것입니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 12일
기본 완료 (추정된)
2029년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2044년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MT2021-24
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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