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ISP-001: Dornröschen Transposon-konstruierte B-Zellen für MPS I

16. Juli 2026 aktualisiert von: Immusoft of CA, Inc.

Eine Open-Label-Studie der Phase I zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ISP-001 bei erwachsenen Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I Hurler-Scheie und Scheie

Eine erste Studie am Menschen mit ISP-001 bei erwachsenen Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I Hurler-Scheie und Scheie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, einarmige Phase-1-First-in-Human-Studie, in der erwachsene Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I Hurler-Scheie und Scheie mit autologen Plasmablasten behandelt werden, die so konstruiert sind, dass sie α-L-Iduronidase (IDUA) exprimieren das Dornröschen-Transposon-System (ISP-001). Diese Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von ISP-001 bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

11

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hauptermittler:
          • Paul Harmatz, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Hauptermittler:
          • Paul Orchard, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der Mukopolysaccharidose Typ I Hurler-Scheie oder Scheie-Syndrom.
  • Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Studienregistrierung.
  • Die Kreatinin-Clearance, berechnet oder direkt gemessen, beträgt >60 ml/min/1,73 m2.
  • Ejektionsfraktion ≥ 40 % laut Echokardiogramm.
  • Muss sich verpflichten, für die erforderlichen Nachuntersuchungen zum Studienort zu reisen.
  • Muss zustimmen, mindestens 5 Tage nach der Zellinfusion <45 Autominuten vom Studienort entfernt zu bleiben.

Ausschlusskriterien:

  • Bekanntes familiär vererbtes Krebssyndrom. Verdachtsfälle werden nach Ermessen des Arztes unter Verwendung relevanter genetischer Tests untersucht, um das Vorhandensein von Keimbahnmutationen festzustellen.
  • Vorgeschichte von B-Zell-bedingtem Krebs, lymphoproliferativer EBV-Erkrankung oder Autoimmunerkrankungen.
  • Nachweis einer aktiven Graft-versus-Host-Erkrankung.
  • Unterzog sich einer früheren hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT).
  • Voraussetzung für systemische Immunsuppression.
  • Bedarf an kontinuierlichem zusätzlichem Sauerstoff.
  • Jeglicher medizinischer Zustand, der wahrscheinlich die Bewertung der Sicherheit oder Wirksamkeit der Studienbehandlung beeinträchtigt.
  • Nach Einschätzung des Prüfarztes ist es unwahrscheinlich, dass der Proband alle im Protokoll vorgeschriebenen Studienbesuche oder Verfahren, einschließlich Nachsorgebesuche, abschließt oder die Studienanforderungen für die Teilnahme erfüllt.

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Autologe Plasmablasten (B-Zellen) - Kohorte - Zieldosis A
Dosisstufe: 5 x 10e7 Zellen/kg am Tag 0
Biologisch: Autologe Plasmablasten (B-Zellen)
Autologe Plasmablasten (B-Zellen), die zur Expression von α-L-Iduronidase (IDUA) unter Verwendung des Sleeping Beauty (SB)-Transposonsystems entwickelt wurden.
Experimental: Autologe Plasmablasten (B-Zellen) - Kohorte - Zieldosis B
Dosisstufe: Zwischen 1 x 10e8 oder bis zu 2 x 10e8 Zellen/kg am Tag 0
Biologisch: Autologe Plasmablasten (B-Zellen)
Autologe Plasmablasten (B-Zellen), die zur Expression von α-L-Iduronidase (IDUA) unter Verwendung des Sleeping Beauty (SB)-Transposonsystems entwickelt wurden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 24 Wochen
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, bewertet von CTCAE (v 5.0)
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 48 Wochen
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen, bewertet von CTCAE (v 5.0)
48 Wochen
Bestimmung der absoluten Zahlen von B- und T-Zellpopulationen
Zeitfenster: 1 Jahr
Bestimmung der absoluten Anzahl von B- und T-Zellpopulationen im peripheren Blut zu Studienbeginn und zu festgelegten Zeitpunkten nach der Infusion.
1 Jahr
Konzentration von IDUA
Zeitfenster: 1 Jahr
Bestimmen Sie die IDUA-Konzentration im Plasma zu Studienbeginn und zu geplanten Zeitpunkten nach der Infusion.
1 Jahr
Bewertung des Speichermaterials (Glykosaminoglykan oder GAG)
Zeitfenster: 1 Jahr
Bewertung des Speichermaterials (Glykosaminoglykan oder GAG) im Urin zu Studienbeginn und zu festgelegten Zeitpunkten nach der Infusion.
1 Jahr
Spiegel zirkulierender Antikörper (IgG, IgM, IgA und IgE)
Zeitfenster: 1 Jahr
Bestimmen Sie die Spiegel zirkulierender Antikörper (IgG, IgM, IgA und IgE) zu Studienbeginn und zu geplanten Zeitpunkten nach der Infusion.
1 Jahr
Analyse von PBMCs
Zeitfenster: 1 Jahr
PBMCs werden zu Studienbeginn und zu geplanten Zeitpunkten nach der Infusion analysiert.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Immusoft of CA, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. April 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2044

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT2021-24

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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