Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ISP-001: Törnrosa Transposonkonstruerade B-celler för MPS I

16 juli 2026 uppdaterad av: Immusoft of CA, Inc.

En öppen fas I-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för ISP-001 hos vuxna patienter med mukopolysackaridos typ I Hurler-Scheie och Scheie

En första-i-människa studie med ISP-001 på vuxna patienter med mukopolysackaridos typ I Hurler-Scheie och Scheie.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en Fas 1, först i människa, öppen, enkelarmsstudie där vuxna patienter med mukopolysackaridos typ I Hurler-Scheie och Scheie behandlas med autologa plasmablaster konstruerade för att uttrycka α-L-iduronidas (IDUA) med Transposonsystemet Törnrosa (ISP-001). Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för ISP-001.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

11

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Huvudutredare:
          • Paul Harmatz, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota
        • Huvudutredare:
          • Paul Orchard, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av mukopolysackaridos typ I Hurler-Scheie eller Scheies syndrom.
  • Ålder ≥ 18 år vid tidpunkten för studieregistrering.
  • Kreatininclearance, beräknat eller uppmätt direkt, dvs >60ml/min/1,73m2.
  • Ejektionsfraktion ≥ 40 % med ekokardiogram.
  • Måste förbinda sig att resa till studieplatsen för nödvändiga uppföljande utvärderingar.
  • Måste gå med på att stanna <45 minuters bilresa från studieplatsen i minst 5 dagar efter cellinfusion.

Exklusions kriterier:

  • Känt familjärt ärftligt cancersyndrom. Misstänkta fall kommer att undersökas, enligt läkarens bedömning, med hjälp av relevanta genetiska tester för att fastställa förekomsten av könscellsmutationer.
  • Historik av B-cellsrelaterad cancer, EBV-lymfoproliferativ sjukdom eller autoimmuna sjukdomar.
  • Bevis på aktiv graft-vs-host-sjukdom.
  • Genomgick en tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).
  • Krav på systemisk immunsuppression.
  • Krav på kontinuerligt tillskott av syre.
  • Alla medicinska tillstånd som sannolikt kan störa bedömningen av säkerheten eller effekten av studiebehandlingen.
  • Enligt utredarens bedömning är det osannolikt att försökspersonen fullföljer alla protokollkrävda studiebesök eller procedurer, inklusive uppföljningsbesök, eller uppfyller studiekraven för deltagande.

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Autologa Plasmablaster (B-celler) - Kohort - Måldos A
Dosnivå: 5 x 10e7 celler/kg dag 0
Biologisk: Autologa plasmablaster (B-celler)
Autologa plasmablaster (B-celler) konstruerade för att uttrycka α-L-iduronidas (IDUA) med hjälp av Törnrosa (SB) transposonsystem.
Experimentell: Autologa plasmaceller (B-celler) - Kohort - Måldos B
Dosnivå: Mellan 1 x 10e8 eller upp till 2 x 10e8 celler/kg på dag 0
Biologisk: Autologa plasmablaster (B-celler)
Autologa plasmablaster (B-celler) konstruerade för att uttrycka α-L-iduronidas (IDUA) med hjälp av Törnrosa (SB) transposonsystem.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: 24 veckor
Förekomst av biverkningar bedömd av CTCAE (v 5.0)
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: 48 veckor
Förekomst av biverkningar bedömd av CTCAE (v 5.0)
48 veckor
Bestämning av absoluta antal B- och T-cellspopulationer
Tidsram: 1 år
Bestämning av absoluta antal B- och T-cellspopulationer i perifert blod vid baslinjen och vid schemalagda tidpunkter efter infusion.
1 år
Koncentration av IDUA
Tidsram: 1 år
Bestäm IDUA-koncentrationen i plasma vid baslinjen och vid schemalagda tidpunkter efter infusion.
1 år
Bedömning av lagringsmaterial (glykosaminoglykan eller GAG)
Tidsram: 1 år
Bedömning av lagringsmaterial (glykosaminoglykan eller GAG) i urin vid baslinjen och vid schemalagda tidpunkter efter infusion.
1 år
Nivåer av cirkulerande antikroppar (IgG, IgM, IgA och IgE)
Tidsram: 1 år
Bestäm nivåer av cirkulerande antikroppar (IgG, IgM, IgA och IgE) vid baslinjen och vid schemalagda tidpunkter efter infusion.
1 år
Analys av PBMC
Tidsram: 1 år
PBMC kommer att analyseras vid baslinjen och vid schemalagda tidpunkter efter infusion.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Immusoft of CA, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 april 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2044

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2023

Första postat (Faktisk)

12 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MT2021-24

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera