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ISP-001 : Cellules B conçues par transposon de la Belle au bois dormant pour la MPS I

16 juillet 2026 mis à jour par: Immusoft of CA, Inc.

Une étude ouverte de phase I pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ISP-001 chez des patients adultes atteints de mucopolysaccharidose de type I Hurler-Scheie and Scheie

Une première étude chez l'homme utilisant ISP-001 chez des patients adultes atteints de mucopolysaccharidose de type I Hurler-Scheie et Scheie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 1, première chez l'homme, en ouvert, à un seul bras dans laquelle des patients adultes atteints de mucopolysaccharidose de type I Hurler-Scheie et Scheie sont traités avec des plasmablastes autologues conçus pour exprimer l'α-L-iduronidase (IDUA) en utilisant le système de transposon Sleeping Beauty (ISP-001). Cette étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité de l'ISP-001.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

11

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Recrutement
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Chercheur principal:
          • Paul Harmatz, MD
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • University of Minnesota
        • Chercheur principal:
          • Paul Orchard, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de Mucopolysaccharidose de type I Hurler-Scheie ou syndrome de Scheie.
  • Âge ≥ 18 ans au moment de l'inscription à l'étude.
  • Clairance de la créatinine, calculée ou mesurée directement, soit > 60 ml/min/1,73 m2.
  • Fraction d'éjection ≥ 40 % par échocardiogramme.
  • Doit s'engager à se rendre sur le site de l'étude pour les évaluations de suivi nécessaires.
  • Doit accepter de rester à moins de 45 minutes en voiture du site de l'étude pendant au moins 5 jours après la perfusion cellulaire.

Critère d'exclusion:

  • Syndrome de cancer héréditaire familial connu. Les cas suspects seront étudiés, à la discrétion du médecin, à l'aide de tests génétiques pertinents pour déterminer la présence de mutations germinales.
  • Antécédents de cancer lié aux lymphocytes B, de maladie lymphoproliférative à EBV ou de troubles auto-immuns.
  • Preuve de maladie active du greffon contre l'hôte.
  • A subi une précédente greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
  • Nécessité d'une immunosuppression systémique.
  • Besoin d'oxygène supplémentaire continu.
  • Toute condition médicale susceptible d'interférer avec l'évaluation de la sécurité ou de l'efficacité du traitement à l'étude.
  • De l'avis de l'investigateur, il est peu probable que le sujet effectue toutes les visites ou procédures d'étude requises par le protocole, y compris les visites de suivi, ou se conforme aux exigences de participation à l'étude.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Plasmablastes autologues (cellules B) - Cohorte - Dose cible A
Niveau de dose : 5 x 107 cellules/kg le jour 0
Biologique: Plasmablastes autologues (cellules B)
Plasmablastes autologues (cellules B) conçus pour exprimer l'α-L-iduronidase (IDUA) à l'aide du système de transposon Sleeping Beauty (SB).
Expérimental: Plasmablastes autologues (cellules B) - Cohorte - Dose cible B
Niveau de dose : Entre 1 × 10⁸ ou jusqu'à 2 × 10⁸ cellules/kg le jour 0
Biologique: Plasmablastes autologues (cellules B)
Plasmablastes autologues (cellules B) conçus pour exprimer l'α-L-iduronidase (IDUA) à l'aide du système de transposon Sleeping Beauty (SB).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement et des événements indésirables graves
Délai: 24 semaines
Incidence des événements indésirables telle qu'évaluée par le CTCAE (v 5.0)
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement et des événements indésirables graves
Délai: 48 semaines
Incidence des événements indésirables telle qu'évaluée par le CTCAE (v 5.0)
48 semaines
Détermination des nombres absolus de populations de cellules B et T
Délai: 1 an
Détermination du nombre absolu de populations de lymphocytes B et T dans le sang périphérique au départ et à des moments programmés après la perfusion.
1 an
Concentration d'IDUA
Délai: 1 an
Déterminer la concentration d'IDUA dans le plasma au départ et aux points de temps programmés après la perfusion.
1 an
Évaluation du matériel de stockage (glycosaminoglycane ou GAG)
Délai: 1 an
Évaluation du matériel de stockage (glycosaminoglycane ou GAG) dans l'urine au départ et à des moments programmés après la perfusion.
1 an
Niveaux d'anticorps circulants (IgG, IgM, IgA et IgE)
Délai: 1 an
Déterminer les niveaux d'anticorps circulants (IgG, IgM, IgA et IgE) au départ et à des moments programmés après la perfusion.
1 an
Analyse des PBMC
Délai: 1 an
Les PBMC seront analysés au départ et à des moments programmés après la perfusion.
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Immusoft of CA, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 avril 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2044

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2023

Première publication (Réel)

12 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MT2021-24

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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