ISP-001: Šípková Růženka Transposonem vytvořené B buňky pro MPS I
13. března 2024 aktualizováno: Immusoft of CA, Inc.
Otevřená studie fáze I k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti ISP-001 u dospělých pacientů s mukopolysacharidózou typu I Hurler-Scheie a Scheie
První studie u člověka s použitím ISP-001 u dospělých pacientů s mukopolysacharidózou typu I Hurler-Scheie a Scheie.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o fázi 1, první otevřenou, jednoramennou studii u člověka, ve které jsou dospělí pacienti s mukopolysacharidózou typu I Hurler-Scheie a Scheie léčeni autologními plazmablasty upravenými tak, aby exprimovaly α-L-iduronidázu (IDUA) za použití transposonový systém Šípkové Růženky (ISP-001).
Tato studie vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost ISP-001.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
2
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jake Wesley, PharmD, MS
- E-mail: jake.wesley@immusoft.com
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- University of Minnesota
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paul Orchard, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika mukopolysacharidózy typu I Hurler-Scheie nebo Scheie syndrom.
- Věk ≥ 18 let v době registrace ke studiu.
- Clearance kreatininu, vypočtená nebo měřená přímo, to je >60 ml/min/1,73 m2.
- Ejekční frakce ≥ 40 % podle echokardiogramu.
- Musí se zavázat k cestě na místo studie za účelem nezbytných následných hodnocení.
- Musíte souhlasit s tím, že zůstanete <45 minut jízdy od místa studie po dobu minimálně 5 dnů po infuzi buněk.
Kritéria vyloučení:
- Známý familiární dědičný rakovinový syndrom. Podezřelé případy budou vyšetřeny podle uvážení lékaře za použití příslušných genetických testů k určení přítomnosti zárodečných mutací.
- Anamnéza rakoviny související s B buňkami, lymfoproliferativního onemocnění EBV nebo autoimunitních poruch.
- Důkaz aktivní reakce štěpu proti hostiteli.
- Podstoupil předchozí transplantaci krvetvorných buněk (HSCT).
- Požadavek na systémovou imunosupresi.
- Požadavek na nepřetržitý doplňkový kyslík.
- Jakýkoli zdravotní stav pravděpodobně narušující hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti studijní léčby.
- Podle úsudku zkoušejícího je nepravděpodobné, že subjekt dokončí všechny studijní návštěvy nebo postupy vyžadované protokolem, včetně následných návštěv, nebo splní požadavky studie pro účast.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní plazmablasty (B buňky)
Úroveň dávky: 5 x 10e7 buněk/kg v den 0
|
Autologní plazmablasty (B buňky) upravené tak, aby exprimovaly a-L-iduronidázu (IDUA) pomocí transposonového systému Sleeping Beauty (SB).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: 24 týdnů
|
Výskyt nežádoucích příhod podle hodnocení CTCAE (v 5.0)
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: 48 týdnů
|
Výskyt nežádoucích příhod podle hodnocení CTCAE (v 5.0)
|
48 týdnů
|
|
Stanovení absolutního počtu populací B a T buněk
Časové okno: 1 rok
|
Stanovení absolutního počtu populací B a T buněk v periferní krvi na začátku a v plánovaných časových bodech po infuzi.
|
1 rok
|
|
Koncentrace IDUA
Časové okno: 1 rok
|
Stanovte koncentraci IDUA v plazmě na začátku a v plánovaných časových bodech po infuzi.
|
1 rok
|
|
Posouzení skladovacího materiálu (glykosaminoglykan nebo GAG)
Časové okno: 1 rok
|
Posouzení skladovacího materiálu (glykosaminoglykan nebo GAG) v moči na začátku a v plánovaných časových bodech po infuzi.
|
1 rok
|
|
Hladiny cirkulujících protilátek (IgG, IgM, IgA a IgE)
Časové okno: 1 rok
|
Stanovte hladiny cirkulujících protilátek (IgG, IgM, IgA a IgE) na začátku a v plánovaných časových bodech po infuzi.
|
1 rok
|
|
Analýza PBMC
Časové okno: 1 rok
|
PBMC budou analyzovány na začátku a v plánovaných časových bodech po infuzi.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. dubna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2039
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. ledna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
12. ledna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MT2021-24
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Mukopolysacharidóza IH/S
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaStaženoMukopolysacharidóza typu IH | Mukopolysacharidóza typu IH (MPS IH, Hurlerův syndrom) | MPS IH, Hurlerův syndrom
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonAktivní, ne nábor
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNáborMukopolysacharidóza typu I | Transplantace hematopoetických buněkSpojené státy
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaUkončenoHurlerův syndrom | Mukopolysacharidóza typu IH | MPS ISpojené státy
-
Orchard TherapeuticsNáborMPS-IH (Hurlerův syndrom)Holandsko, Spojené státy, Itálie, Spojené království
Klinické studie na Autologní plazmablasty (B buňky)
-
Elvira UmyarovaSanofiNáborRefrakterní mnohočetný myelom | Recidivující mnohočetný myelomSpojené státy