Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ISP-001: Doornroosje Transposon-ontworpen B-cellen voor MPS I

13 maart 2024 bijgewerkt door: Immusoft of CA, Inc.

Een open-label fase I-onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van ISP-001 te evalueren bij volwassen patiënten met mucopolysaccharidose type I Hurler-Scheie en Scheie

Een eerste studie bij mensen waarbij ISP-001 werd gebruikt bij volwassen patiënten met Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie en Scheie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een Fase 1, first-in-human, open-label, eenarmige studie waarin volwassen patiënten met Mucopolysaccharidose Type I Hurler-Scheie en Scheie worden behandeld met autologe plasmablasten die zijn ontwikkeld om α-L-iduronidase (IDUA) tot expressie te brengen met behulp van het transposonsysteem van Doornroosje (ISP-001). Deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van ISP-001 evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

2

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paul Orchard, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van Mucopolysaccharidose type I Hurler-Scheie of Scheie-syndroom.
  • Leeftijd ≥ 18 jaar op het moment van studieregistratie.
  • Creatinineklaring, berekend of direct gemeten, dat is >60ml/min/1.73m2.
  • Ejectiefractie ≥ 40% op echocardiogram.
  • Moet zich ertoe verbinden om naar de onderzoekslocatie te reizen voor de nodige vervolgevaluaties.
  • Moet ermee instemmen om <45 minuten rijden van de onderzoekslocatie te blijven gedurende minimaal 5 dagen na celinfusie.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekend familiair erfelijk kankersyndroom. Verdachte gevallen zullen worden onderzocht, naar goeddunken van de arts, met behulp van relevante genetische tests om de aanwezigheid van kiemlijnmutaties te bepalen.
  • Geschiedenis van B-celgerelateerde kanker, EBV-lymfoproliferatieve ziekte of auto-immuunziekten.
  • Bewijs van actieve graft-vs-host-ziekte.
  • Onderging een eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
  • Vereiste voor systemische immuunonderdrukking.
  • Vereiste voor continue aanvullende zuurstof.
  • Elke medische aandoening die waarschijnlijk de beoordeling van de veiligheid of werkzaamheid van de onderzoeksbehandeling verstoort.
  • Naar het oordeel van de onderzoeker is het onwaarschijnlijk dat de proefpersoon alle onderzoeksbezoeken of -procedures die in het protocol zijn vereist, inclusief vervolgbezoeken, zal voltooien of zal voldoen aan de onderzoeksvereisten voor deelname.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Autologe plasmablasten (B-cellen)
Dosisniveau: 5 x 10e7 cellen/kg op dag 0
Biologisch: Autologe plasmablasten (B-cellen)
Autologe plasmablasten (B-cellen) ontwikkeld om α-L-iduronidase (IDUA) tot expressie te brengen met behulp van het Sleeping Beauty (SB) transposonsysteem.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 24 weken
Incidentie van ongewenste voorvallen zoals beoordeeld door CTCAE (v 5.0)
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 48 weken
Incidentie van ongewenste voorvallen zoals beoordeeld door CTCAE (v 5.0)
48 weken
Bepaling van het absolute aantal B- en T-celpopulaties
Tijdsspanne: 1 jaar
Bepaling van het absolute aantal B- en T-celpopulaties in perifeer bloed bij baseline en op geplande tijdstippen na infusie.
1 jaar
Concentratie van IDUA
Tijdsspanne: 1 jaar
Bepaal de IDUA-concentratie in plasma bij aanvang en op geplande tijdstippen na infusie.
1 jaar
Beoordeling van opslagmateriaal (glycosaminoglycaan of GAG)
Tijdsspanne: 1 jaar
Beoordeling van opslagmateriaal (glycosaminoglycaan of GAG) in urine bij baseline en op geplande tijdstippen na infusie.
1 jaar
Niveaus van circulerende antilichamen (IgG, IgM, IgA en IgE)
Tijdsspanne: 1 jaar
Bepaal niveaus van circulerende antilichamen (IgG, IgM, IgA en IgE) bij baseline en op geplande tijdstippen na infusie.
1 jaar
Analyse van PBMC's
Tijdsspanne: 1 jaar
PBMC's zullen worden geanalyseerd bij baseline en op geplande tijdstippen na infusie.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Immusoft of CA, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 april 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2039

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MT2021-24

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose IH/S

Klinische onderzoeken op Autologe plasmablasten (B-cellen)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uruguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren