Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ISP-001: Tornerose Transposon-utviklede B-celler for MPS I

16. juli 2026 oppdatert av: Immusoft of CA, Inc.

En åpen fase I-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til ISP-001 hos voksne pasienter med mukopolysakkaridose type I Hurler-Scheie og Scheie

En første-i-menneske-studie med bruk av ISP-001 hos voksne pasienter med Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie og Scheie.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1, første-i-menneske, åpen enarmsstudie der voksne pasienter med Mucopolysaccharidosis Type I Hurler-Scheie og Scheie behandles med autologe plasmablaster konstruert for å uttrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved hjelp av Tornerose-transposonsystemet (ISP-001). Denne studien vil evaluere sikkerheten og toleransen til ISP-001.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Hovedetterforsker:
          • Paul Harmatz, MD
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Hovedetterforsker:
          • Paul Orchard, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av Mucopolysaccharidosis type I Hurler-Scheie eller Scheie syndrom.
  • Alder ≥ 18 år ved studieregistrering.
  • Kreatininclearance, beregnet eller målt direkte, dvs. >60ml/min/1,73m2.
  • Ejeksjonsfraksjon ≥ 40 % ved ekkokardiogram.
  • Må forplikte seg til å reise til studiestedet for nødvendige oppfølgingsevalueringer.
  • Må godta å holde seg <45 minutters kjøring fra studiestedet i minimum 5 dager etter celleinfusjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent familiært arvelig kreftsyndrom. Mistenkte tilfeller vil bli undersøkt, etter legens skjønn, ved å bruke relevante genetiske tester for å fastslå tilstedeværelsen av kimlinjemutasjoner.
  • Anamnese med B-cellerelatert kreft, EBV lymfoproliferativ sykdom eller autoimmune lidelser.
  • Bevis på aktiv graft-vs-host-sykdom.
  • Gjennomgikk en tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
  • Krav til systemisk immunsuppresjon.
  • Krav til kontinuerlig tilleggsoksygen.
  • Enhver medisinsk tilstand som sannsynligvis vil forstyrre vurderingen av sikkerheten eller effekten av studiebehandlingen.
  • Etter etterforskerens vurdering er det usannsynlig at forsøkspersonen fullfører alle protokollkrevde studiebesøk eller prosedyrer, inkludert oppfølgingsbesøk, eller overholder studiekravene for deltakelse.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Autologe Plasmablaster (B-celler) - Kohort - Måldose A
Dosenivå: 5 x 10e7 celler/kg på dag 0
Biologisk: Autologe plasmablaster (B-celler)
Autologe plasmablaster (B-celler) konstruert for å uttrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved å bruke Sleeping Beauty (SB) transposonsystemet.
Eksperimentell: Autologe Plasmablaster (B-celler) - Kohort - Måldose B
Dosenivå: Mellom 1 x 10e8 eller opp til 2 x 10e8 celler/kg på dag 0
Biologisk: Autologe plasmablaster (B-celler)
Autologe plasmablaster (B-celler) konstruert for å uttrykke α-L-iduronidase (IDUA) ved å bruke Sleeping Beauty (SB) transposonsystemet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 uker
Forekomst av uønskede hendelser vurdert av CTCAE (v 5.0)
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 48 uker
Forekomst av uønskede hendelser vurdert av CTCAE (v 5.0)
48 uker
Bestemmelse av absolutt antall B- og T-cellepopulasjoner
Tidsramme: 1 år
Bestemmelse av absolutt antall B- og T-cellepopulasjoner i perifert blod ved baseline og ved planlagte tidspunkter etter infusjon.
1 år
Konsentrasjon av IDUA
Tidsramme: 1 år
Bestem IDUA-konsentrasjon i plasma ved baseline og ved planlagte tidspunkter etter infusjon.
1 år
Vurdering av lagringsmateriale (glykosaminoglykan eller GAG)
Tidsramme: 1 år
Vurdering av lagringsmateriale (glykosaminoglykan eller GAG) i urinen ved baseline og på planlagte tidspunkter etter infusjon.
1 år
Nivåer av sirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE)
Tidsramme: 1 år
Bestem nivåer av sirkulerende antistoffer (IgG, IgM, IgA og IgE) ved baseline og ved planlagte tidspunkter etter infusjon.
1 år
Analyse av PBMC-er
Tidsramme: 1 år
PBMC-er vil bli analysert ved baseline og på planlagte tidspunkter etter infusjon.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Immusoft of CA, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2044

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

12. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MT2021-24

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere