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ISP-001: cellule B ingegnerizzate con trasposone della bella addormentata per MPS I

25 marzo 2026 aggiornato da: Immusoft of CA, Inc.

Uno studio di fase I in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ISP-001 in pazienti adulti con mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler-Scheie e Scheie

Un primo studio sull'uomo che utilizza ISP-001 in pazienti adulti con mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler-Scheie e Scheie.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase 1, first-in-human, open-label, a braccio singolo in cui pazienti adulti con Mucopolisaccaridosi di tipo I Hurler-Scheie e Scheie sono trattati con plasmablasti autologhi ingegnerizzati per esprimere l'α-L-iduronidasi (IDUA) utilizzando il sistema di trasposoni della Bella Addormentata (ISP-001). Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di ISP-001.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

11

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Paul Harmatz, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Investigatore principale:
          • Paul Orchard, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di Mucopolisaccaridosi di tipo I Sindrome di Hurler-Scheie o Scheie.
  • Età ≥ 18 anni al momento della registrazione allo studio.
  • Clearance della creatinina, calcolata o misurata direttamente, ovvero >60 ml/min/1,73 m2.
  • Frazione di eiezione ≥ 40% all'ecocardiogramma.
  • Deve impegnarsi a recarsi presso il sito dello studio per le necessarie valutazioni di follow-up.
  • Deve accettare di rimanere <45 minuti di auto dal sito dello studio per un minimo di 5 giorni dopo l'infusione cellulare.

Criteri di esclusione:

  • Sindrome da cancro ereditaria familiare nota. I casi sospetti saranno indagati, a discrezione dei medici, utilizzando test genetici pertinenti per determinare la presenza di mutazioni germinali.
  • Storia di cancro correlato alle cellule B, malattia linfoproliferativa da EBV o malattie autoimmuni.
  • Evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite attiva.
  • Ha subito un precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
  • Requisito per la soppressione immunitaria sistemica.
  • Richiesta di ossigeno supplementare continuo.
  • Qualsiasi condizione medica che possa interferire con la valutazione della sicurezza o dell'efficacia del trattamento in studio.
  • A giudizio dello sperimentatore, è improbabile che il soggetto completi tutte le visite o le procedure di studio richieste dal protocollo, comprese le visite di follow-up, o soddisfi i requisiti dello studio per la partecipazione.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Plasmablasti Autologhi (Cellule B) - Coorte - Dose Target A
Dose: 5 x 10e7 cellule/kg al Giorno 0
Biologico: Plasmablasti autologhi (cellule B)
Plasmablasti autologhi (cellule B) ingegnerizzati per esprimere l'α-L-iduronidasi (IDUA) utilizzando il sistema di trasposoni della Bella Addormentata (SB).
Sperimentale: Plasmablasti Autologhi (Cellule B) - Gruppo - Dose Obiettivo B
Livello di dose: tra 1 x 10e8 e 2 x 10e8 cellule/kg il Giorno 0
Biologico: Plasmablasti autologhi (cellule B)
Plasmablasti autologhi (cellule B) ingegnerizzati per esprimere l'α-L-iduronidasi (IDUA) utilizzando il sistema di trasposoni della Bella Addormentata (SB).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 24 settimane
Incidenza di eventi avversi valutata da CTCAE (v 5.0)
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 48 settimane
Incidenza di eventi avversi valutata da CTCAE (v 5.0)
48 settimane
Determinazione dei numeri assoluti delle popolazioni di cellule B e T
Lasso di tempo: 1 anno
Determinazione dei numeri assoluti delle popolazioni di cellule B e T nel sangue periferico al basale e nei momenti programmati dopo l'infusione.
1 anno
Concentrazione di IDUA
Lasso di tempo: 1 anno
Determinare la concentrazione di IDUA nel plasma al basale e nei momenti programmati dopo l'infusione.
1 anno
Valutazione del materiale di stoccaggio (glicosaminoglicano o GAG)
Lasso di tempo: 1 anno
Valutazione del materiale di conservazione (glicosaminoglicano o GAG) nelle urine al basale e nei momenti programmati dopo l'infusione.
1 anno
Livelli di anticorpi circolanti (IgG, IgM, IgA e IgE)
Lasso di tempo: 1 anno
Determinare i livelli di anticorpi circolanti (IgG, IgM, IgA e IgE) al basale e nei momenti programmati dopo l'infusione.
1 anno
Analisi delle PBMC
Lasso di tempo: 1 anno
I PBMC saranno analizzati al basale e nei momenti programmati dopo l'infusione.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Immusoft of CA, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2044

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

12 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MT2021-24

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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