Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ISP-001: Sleeping Beauty Transposon Engineered B-solut MPS I:lle

torstai 16. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Immusoft of CA, Inc.

Vaiheen I avoin tutkimus ISP-001:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi Hurler-Scheie ja Scheie

Ensimmäinen ihmisillä tehty tutkimus, jossa käytettiin ISP-001:tä aikuisilla potilailla, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi Hurler-Scheie ja Scheie.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaihe 1, ensimmäinen ihmisillä, avoin, yksihaarainen tutkimus, jossa aikuispotilaita, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi Hurler-Scheie ja Scheie, hoidetaan autologisilla plasmablasteilla, jotka on suunniteltu ilmentämään α-L-iduronidaasia (IDUA) Sleeping Beauty -transposonijärjestelmä (ISP-001). Tässä tutkimuksessa arvioidaan ISP-001:n turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

11

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Rekrytointi
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Päätutkija:
          • Paul Harmatz, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota
        • Päätutkija:
          • Paul Orchard, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mukopolysakkaridoosin tyypin I Hurler-Scheien tai Scheien oireyhtymän diagnoosi.
  • Ikä ≥ 18 vuotta opiskeluilmoittautumishetkellä.
  • Kreatiniinipuhdistuma laskettuna tai mitattuna suoraan, eli >60ml/min/1,73m2.
  • Ejektiofraktio ≥ 40 % kaikukardiogrammissa.
  • On sitouduttava matkustamaan tutkimuspaikalle tarvittavia seuranta-arviointeja varten.
  • On suostuttava pysymään <45 minuutin ajomatkan päässä tutkimuspaikalta vähintään 5 päivän ajan soluinfuusion jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu familiaalinen perinnöllinen syöpäsyndrooma. Epäillyt tapaukset tutkitaan lääkärin harkinnan mukaan käyttämällä asiaankuuluvia geneettisiä testejä ituradan mutaatioiden määrittämiseksi.
  • B-soluihin liittyvä syöpä, EBV-lymfoproliferatiivinen sairaus tai autoimmuunihäiriöt.
  • Todisteet aktiivisesta graft-vs-host -taudista.
  • Hänelle tehtiin aikaisempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
  • Vaatimus systeemiselle immuunisuppressiolle.
  • Jatkuvan lisähapen vaatimus.
  • Mikä tahansa sairaus, joka todennäköisesti häiritsee tutkimushoidon turvallisuuden tai tehokkuuden arviointia.
  • Tutkijan arvion mukaan tutkittava ei todennäköisesti suorita kaikkia protokollan edellyttämiä opintokäyntejä tai toimenpiteitä, mukaan lukien seurantakäynnit, tai täytä osallistumisen tutkimusvaatimuksia.

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Autologiset plasmablastit (B-solut) - Kohortti - Kohdeannos A
Annoksen taso: 5 x 10e7 solua/kg päivänä 0
Biologinen: Autologiset plasmablastit (B-solut)
Autologiset plasmablastit (B-solut), jotka on suunniteltu ilmentämään α-L-iduronidaasia (IDUA) käyttämällä Sleeping Beauty (SB) -transposonijärjestelmää.
Kokeellinen: Autologiset plasmablastit (B-solut) - Kohortti - Kohdeannos B
Annostaso: 1 x 10e8 ja 2 x 10e8 solua/kg välillä Päivänä 0
Biologinen: Autologiset plasmablastit (B-solut)
Autologiset plasmablastit (B-solut), jotka on suunniteltu ilmentämään α-L-iduronidaasia (IDUA) käyttämällä Sleeping Beauty (SB) -transposonijärjestelmää.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: 24 viikkoa
CTCAE:n arvioima haittatapahtumien ilmaantuvuus (v 5.0)
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: 48 viikkoa
CTCAE:n arvioima haittatapahtumien ilmaantuvuus (v 5.0)
48 viikkoa
B- ja T-solupopulaatioiden absoluuttisten lukumäärien määritys
Aikaikkuna: 1 vuosi
B- ja T-solupopulaatioiden absoluuttisten lukumäärän määritys ääreisveressä lähtötilanteessa ja aikataulun mukaisina ajankohtina infuusion jälkeen.
1 vuosi
IDUA:n pitoisuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Määritä IDUA-pitoisuus plasmassa lähtötilanteessa ja aikataulun mukaisina ajankohtina infuusion jälkeen.
1 vuosi
Varastointimateriaalin (glykosaminoglykaani tai GAG) arviointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
Virtsassa olevan säilytysmateriaalin (glykosaminoglykaanin tai GAG) arviointi lähtötilanteessa ja aikataulun mukaisina ajankohtina infuusion jälkeen.
1 vuosi
Verenkierrossa olevien vasta-aineiden (IgG, IgM, IgA ja IgE) tasot
Aikaikkuna: 1 vuosi
Määritä verenkierrossa olevien vasta-aineiden (IgG, IgM, IgA ja IgE) tasot lähtötilanteessa ja aikataulun mukaisina ajankohtina infuusion jälkeen.
1 vuosi
PBMC:iden analyysi
Aikaikkuna: 1 vuosi
PBMC:t analysoidaan lähtötilanteessa ja aikataulun mukaisina ajankohtina infuusion jälkeen.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Immusoft of CA, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2044

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MT2021-24

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa