Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ISP-001: Transpozonowe komórki B Śpiącej Królewny dla MPS I

13 marca 2024 zaktualizowane przez: Immusoft of CA, Inc.

Otwarte badanie fazy I w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji ISP-001 u dorosłych pacjentów z mukopolisacharydozą typu I Hurler-Scheie i Scheie

Pierwsze badanie na ludziach z użyciem ISP-001 u dorosłych pacjentów z mukopolisacharydozą typu I Hurler-Scheie i Scheie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 1 z udziałem ludzi, w którym dorośli pacjenci z mukopolisacharydozą typu I Hurler-Scheie i Scheie są leczeni autologicznymi plazmablastami zmodyfikowanymi do ekspresji α-L-iduronidazy (IDUA) przy użyciu system transpozonów Śpiącej Królewny (ISP-001). To badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję ISP-001.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

2

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
        • Główny śledczy:
          • Paul Orchard, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie mukopolisacharydozy typu I Hurler-Scheie lub zespołu Scheie.
  • Wiek ≥ 18 lat w momencie rejestracji do badania.
  • Klirens kreatyniny, obliczony lub zmierzony bezpośrednio, czyli >60 ml/min/1,73 m2.
  • Frakcja wyrzutowa ≥ 40% w badaniu echokardiograficznym.
  • Musi zobowiązać się do podróży do miejsca badania w celu przeprowadzenia niezbędnych ocen uzupełniających.
  • Musi wyrazić zgodę na pozostanie <45 minut jazdy od miejsca badania przez co najmniej 5 dni po infuzji komórek.

Kryteria wyłączenia:

  • Znany rodzinny dziedziczny zespół raka. Podejrzane przypadki będą badane według uznania lekarza przy użyciu odpowiednich testów genetycznych w celu określenia obecności mutacji germinalnych.
  • Historia raka związanego z limfocytami B, choroby limfoproliferacyjnej EBV lub chorób autoimmunologicznych.
  • Dowody na aktywną chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi.
  • Przeszedł poprzedni przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
  • Wymóg ogólnoustrojowej supresji immunologicznej.
  • Wymóg ciągłego dodatkowego tlenu.
  • Każdy stan chorobowy, który może zakłócać ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności badanego leczenia.
  • W ocenie badacza jest mało prawdopodobne, aby pacjent ukończył wszystkie wymagane protokołem wizyty badawcze lub procedury, w tym wizyty kontrolne, lub spełnił wymagania dotyczące udziału w badaniu.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Autologiczne plazmablasty (komórki B)
Poziom dawki: 5 x 10e7 komórek/kg w dniu 0
Biologiczny: Autologiczne plazmablasty (komórki B)
Autologiczne plazmablasty (komórki B) zmodyfikowane do ekspresji α-L-iduronidazy (IDUA) przy użyciu systemu transpozonów Sleeping Beauty (SB).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych według oceny CTCAE (wersja 5.0)
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 48 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych według oceny CTCAE (wersja 5.0)
48 tygodni
Określenie liczb bezwzględnych populacji komórek B i T
Ramy czasowe: 1 rok
Określenie liczby bezwzględnej populacji komórek B i T we krwi obwodowej na początku badania iw zaplanowanych punktach czasowych po infuzji.
1 rok
Koncentracja IDUA
Ramy czasowe: 1 rok
Oznaczyć stężenie IDUA w osoczu na początku badania oraz w zaplanowanych punktach czasowych po infuzji.
1 rok
Ocena materiału do przechowywania (glikozaminoglikan lub GAG)
Ramy czasowe: 1 rok
Ocena materiału do przechowywania (glikozaminoglikanu lub GAG) w moczu na początku badania iw zaplanowanych punktach czasowych po infuzji.
1 rok
Poziomy krążących przeciwciał (IgG, IgM, IgA i IgE)
Ramy czasowe: 1 rok
Określ poziom krążących przeciwciał (IgG, IgM, IgA i IgE) na początku badania oraz w zaplanowanych punktach czasowych po infuzji.
1 rok
Analiza PBMC
Ramy czasowe: 1 rok
PBMC będą analizowane na linii podstawowej iw zaplanowanych punktach czasowych po infuzji.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Immusoft of CA, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Immusoft Clinical Development, Immusoft of CA, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2039

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MT2021-24

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza IH/S

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj