ナルコレプシー1型の参加者におけるTAK-861の研究
2024年12月13日 更新者：Takeda
脱力発作を伴うナルコレプシー（ナルコレプシー1型）の治療に対するTAK-861の有効性、安全性、忍容性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、TAK-861 が日中の過度の眠気や脱力発作などのナルコレプシーの症状にどのように作用するかを確認することです。 北米、ヨーロッパ、アジア太平洋地域の約 100 人の参加者がこの研究に参加します。
治療（TAK-861またはプラセボ）は8週間または12週間投与されます。 この治療期間の後、参加者は、すべての参加者がTAK-861で治療される、別の長期延長研究に参加するオプションがあります。
調査の概要
詳細な説明
この研究でテストされている薬は、TAK-861 と呼ばれます。 この研究では、日中の過度の眠気 (EDS) や脱力発作のエピソード数など、ナルコレプシーの症状の改善に対する TAK-861 の効果を調べます。
この研究には約100人の患者が登録されます。 参加者はランダムに割り当てられます (偶然、コインを投げるように) 5 つの治療グループのうちの 1 つに割り当てられます。これらは、研究中に参加者と研究担当医師に非公開のままになります (緊急の医療上の必要性がある場合を除く)。
- TAK-861 1回分
- TAK-861 ドーズ 2
- TAK-861 ドーズ 3
- TAK-861 ドーズ 4
- プラセボ (ダミーの不活性錠剤) - これは治験薬に似た錠剤ですが、有効成分は含まれていません。
この多施設試験は世界中で実施されます。 この研究に参加するための全体の期間は、最大 23 週間です。 参加者は、治療期間中にクリニックを複数回訪問し、その後、すべての参加者がTAK-861を受け取る長期延長研究に登録するか、または追跡のために治験薬の最終投与の7日後および28日後に2回の最終訪問を行います。 -up評価。
研究の種類
介入
入学 (実際)
112
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35213-1966
- Sleep Disorders Center of Alabama
-
-
California
-
Redwood City、California、アメリカ、94063-3132
- Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
-
Santa Ana、California、アメリカ、92705-8519
- SDS Clinical Trials, Inc.
-
-
Colorado
-
Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80918
- Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、アメリカ、32803-1468
- Florida Pediatric Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30342-1743
- NeuroTrials Research
-
Gainesville、Georgia、アメリカ、30501-3883
- Georgia Neuro Center
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160-0001
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Massachusetts
-
Newton、Massachusetts、アメリカ、02459-3233
- Neurocare Inc
-
-
Michigan
-
Novi、Michigan、アメリカ、48377
- Henry Ford Medical Center - Columbus
-
-
Missouri
-
Chesterfield、Missouri、アメリカ、63017-3406
- St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
-
-
North Carolina
-
Denver、North Carolina、アメリカ、28037
- Research Carolina Elite
-
Huntersville、North Carolina、アメリカ、28078-5082
- ARSM Research, LLC
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45227-2172
- Intrepid Research
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195-0001
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Dublin、Ohio、アメリカ、43017-3521
- Ohio Sleep Medicine Institute
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425-5712
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
Columbia、South Carolina、アメリカ、29201-2923
- Bogan Sleep Consultants, LLC
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030-2042
- Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229-4849
- Sleep Therapy and Research Center
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23510-1021
- Children's Specialty Group
-
-
-
-
Bologna
-
Bellaria、Bologna、イタリア、40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
-
-
Lazio
-
Roma、Lazio、イタリア、00133
- Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
-
-
Molise
-
Pozzilli、Molise、イタリア、86077
- Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
-
-
-
-
Noord-Brabant
-
Heeze、Noord-Brabant、オランダ、5591 VE
- Kempenhaeghe - PPDS
-
-
Noord-Holland
-
Heemstede、Noord-Holland、オランダ、2103 SW
- Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
-
-
-
-
New South Wales
-
Glebe、New South Wales、オーストラリア、2037
- Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
-
-
-
-
-
Bern、スイス、3010
- Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
-
-
Aargau (de)
-
Barmelweid、Aargau (de)、スイス、5017
- Klinik Barmelweid AG
-
-
Ticino (it)
-
Lugano、Ticino (it)、スイス、6900
- Neurocenter of Southern Switzerland
-
-
-
-
Vastra Gotalands Lan
-
Goteborg、Vastra Gotalands Lan、スウェーデン、413 46
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
-
Madrid、スペイン、28036
- Instituto de Investigaciones del Sueño
-
Madrid、スペイン、28046
- Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
-
-
Alava
-
Vitoria、Alava、スペイン、01004
- Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
-
-
Castellon
-
Castellón De La Plana、Castellon、スペイン、12004
- Hospital General de Castello, Sleep Unit
-
-
Valencia
-
Alzira、Valencia、スペイン、46600
- Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hamburg、ドイツ、20253
- Klinische Forschung Hamburg
-
-
Bayern
-
Regensburg、Bayern、ドイツ、93053
- Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
-
-
Mecklenburg-Vorpommern
-
Schwerin、Mecklenburg-Vorpommern、ドイツ、19053
- Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
-
-
-
-
-
Oslo、ノルウェー、0450
- University of Oslo
-
-
-
-
Uusimaa
-
Helsinki、Uusimaa、フィンランド、00380
- Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
-
-
-
-
-
Paris、フランス、75013
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse、Haute-Garonne、フランス、31000
- Hôpital Pierre-Paul Riquet
-
-
Herault
-
Montpellier、Herault、フランス、34090
- CHU Gui de Chauliac
-
-
Isere
-
La Tronche、Isere、フランス、38700
- CHU de GRENOBLE
-
-
-
-
-
Nagakute、日本、480-1195
- Aichi Medical University Hospital
-
Yokohama、日本、222-0033
- RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
-
-
Akita
-
Akita-Shi、Akita、日本、010-8543
- Akita University Hospital
-
-
Hukuoka
-
Kurume-Shi、Hukuoka、日本、830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto-Shi、Kumamoto、日本、862-0954
- Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
-
-
Osaka
-
Osaka-Shi、Osaka、日本、532-0003
- Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-Ku、Tokyo、日本、112-0012
- Koishikawa Tokyo Hospital
-
Kodaira-Shi、Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Shibuya-Ku、Tokyo、日本、151-0053
- Yoyogi Sleep Disorder Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
参加者は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した時点で、18歳から70歳までです。
注: 日本では、16 歳から 70 歳までの参加者が含まれる場合があります。
- 参加者の体格指数 (BMI) は、1 平方メートルあたり 18 ～ 40 キログラム [kg/m^2] (両端を含む) の範囲内です。
- 参加者は、過去10年以内に実施された、睡眠ポリグラフ検査（PSG）/複数睡眠潜時検査（MSLT）によるナルコレプシー1型（NT1）の国際睡眠障害分類第3版（ICSD-3）診断を受けています。
- 参加者は、ヒト白血球抗原（HLA）遺伝子型HLA-DQB1 * 06:02に陽性であるか、脳脊髄液（CSF）検査の結果、参加者のCSFオレキシン（OX）/ヒポクレチン-1濃度が1ミリリットルあたり110ピコグラム未満（[ pg/mL] (または同じ標準化されたアッセイ内の正常な参加者で得られた平均値の 3 分の 1 未満)。
除外基準:
- -参加者は、EDSに関連する脱力発作を伴うナルコレプシー以外の現在の医学的障害を持っています。
- -参加者は、医学的に重要な肝臓または甲状腺の病気を患っています。
- -参加者は過去5年間にがんの病歴があります（さらなる治療または基底細胞がんなしで解決された上皮内がんの参加者には適用されません）。
- -参加者は、臨床的に重要な冠動脈疾患、心筋梗塞の病歴、臨床的に重要な狭心症、臨床的に重要な心拍リズム異常、または心不全を患っています。
- -参加者には、頭部外傷または頭部外傷の臨床的に重要な病歴があります。
- 参加者は、てんかん、発作、またはけいれんの病歴があるか、発作に関連する遺伝性疾患の家族歴があります（小児期の1回の熱性けいれんを除く）。
-参加者は、次の精神障害の1つ以上を持っています:
- -現在の不安定な精神障害。
- 躁病または軽躁病エピソード、統合失調症またはその他の精神病性障害の現在または履歴 統合失調感情障害、精神病的特徴を伴う大うつ病、精神病的特徴を伴う双極性うつ病、強迫性障害、知的障害、器質的精神障害、または一般的な精神障害による精神障害精神障害の診断および統計マニュアル、第5版（DSM-5）で定義されている病状。
- -DSM-5で定義されている物質使用障害の現在の診断または病歴。
- -現在アクティブな大うつ病エピソード（MDE）、または過去6か月間にアクティブなMDEを経験した人。
- -参加者には、脳虚血、一過性脳虚血発作（5年未満）、頭蓋内動脈瘤、または動静脈奇形の病歴があります。
- -参加者は、B型肝炎表面抗原、C型肝炎ウイルス抗体、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体/抗原の検査結果が陽性です。
- -参加者の腎クレアチニンクリアランス（Cockcroft-Gault式）は≤50 mL /分です。
- 参加者は、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）値が正常の上限（ULN）の1.5倍を超えています。
- 参加者は、自殺または自己、他者、または財産への傷害の差し迫った危険にさらされていると捜査官によって見なされている、または参加者は過去1年以内に自殺を試みました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、1日から56日目まで、TAK-861に適合するプラセボ錠剤を1日2回（BID）経口投与された。
|
TAK-861 に一致するプラセボ経口錠剤
|
|
実験的：TAK-861 0.5mg 1日2回
参加者は、TAK-861 0.5 ミリグラム (mg) を 1 日 2 回経口、1 日目から 56 日目まで投与されました。
|
TAK-861経口錠
|
|
実験的：TAK-861 2mg 1日2回
参加者は、1日目から56日目まで、TAK-861 2 mgをBIDで経口投与されました。
|
TAK-861経口錠
|
|
実験的：TAK-861 2mg、5mg
参加者は、1日目から56日目まで、TAK-861 2 mgを2mg、その後5 mgをBIDで経口投与されました。
|
TAK-861経口錠
|
|
実験的：TAK-861 7mg QD
参加者は、1日目から56日目まで、TAK-861 7 mgを1日1回（QD）経口投与されました。
プラセボを２回目の投与として投与した。
|
TAK-861 に一致するプラセボ経口錠剤
TAK-861経口錠
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
8週目のMWTから決定された平均睡眠潜時のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8 週目
|
MWT は、眠気を催す状況下で一定期間覚醒し続ける参加者の能力を評価する、検証済みの客観的な尺度です。
各 MWT セッション中 (1 セッション = 40 分)、参加者は静かに座って、できるだけ長く起きているように指示されました。
各セッションの睡眠潜時をEEGに記録しました。
これらのルールに従って睡眠が観察されなかった場合、潜伏時間は 40 分と定義されました。
分析には反復測定のための線形混合効果モデル (MMRM) が使用されました。
|
ベースライン、8 週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
8週目のエプワース眠気スケール（ESS）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8 週目
|
ESS は、日常生活に関する 8 つの質問のそれぞれに回答する主観的で自己管理の検証済みの尺度 (スコアは 0 ～ 3) であり、参加者にそのような状況で眠りに落ちる可能性がどれくらいあるかを尋ねます。
スコアを合計して、0 ～ 24 の全体スコアが得られます。
スコアが高いほど主観的な日中の眠気が強いことを示し、10 未満のスコアは正常範囲内であると考えられます。
解析にはMMRMを使用した。
|
ベースライン、8 週目
|
|
8週目の週間脱力発作率（WCR）
時間枠：第8週
|
参加者は、患者が報告する毎日の睡眠日記を記入し、自己申告のナルコレプシーの症状を記録しました。
参加者は、脱力発作のエピソードを日記に記録しました。
1 週間の平均イベント総数が報告されました。
WCR = (一定期間の日記の欠落がなかった日数にわたる脱力発作の総数/その期間の日記の欠席がなかった日数)*7。
分析には一般化推定方程式 (GEE) モデルが使用されました。
|
第8週
|
|
治療中に発生した有害事象（TEAE）が少なくとも1つ発生した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験終了まで（最長3ヶ月）
|
有害事象（AE）は、その発生が研究介入に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、臨床研究参加者における、研究介入の使用に一時的に関連するあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されました。
したがって、AE は、薬物に関連していると考えられるかどうかに関係なく、薬物の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (たとえば、臨床的に重要な異常な検査所見)、症状、または疾患である可能性があります。
TEAEは、治験薬の投与後に発症したAEとして定義されました。
|
治験薬の初回投与から治験終了まで（最長3ヶ月）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月9日
一次修了 (実際)
2023年12月14日
研究の完了 (実際)
2023年12月14日
試験登録日
最初に提出
2023年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月9日
最初の投稿 (実際)
2023年1月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月13日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- TAK-861-2001
- U1111-1277-4261 (その他の識別子：WHO)
- 2022-001654-38 (EudraCT番号)
- jRCT2031220644 (レジストリ識別子：jRCT)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。