Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van TAK-861 bij deelnemers met narcolepsie type 1

13 december 2024 bijgewerkt door: Takeda

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van TAK-861 voor de behandeling van narcolepsie met kataplexie (narcolepsie type 1) te evalueren

Het belangrijkste doel van deze studie is om te zien hoe TAK-861 werkt op symptomen van narcolepsie, waaronder overmatige slaperigheid overdag en kataplexie. Ongeveer 100 deelnemers zullen deelnemen aan het onderzoek in Noord-Amerika, Europa en Azië-Pacific.

De behandeling (TAK-861 of placebo) wordt toegediend gedurende 8 of 12 weken. Na deze behandelingsperiode heeft de deelnemer de mogelijkheid om deel te nemen aan een afzonderlijk, langdurig vervolgonderzoek waarin alle deelnemers worden behandeld met TAK-861.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, heet TAK-861. In deze studie wordt gekeken naar het effect van TAK-861 op de verbetering van de symptomen van narcolepsie, waaronder overmatige slaperigheid overdag (EDS) en het aantal kataplexie-episodes.

De studie zal ongeveer 100 patiënten inschrijven. Deelnemers worden willekeurig toegewezen (bij toeval, zoals het opgooien van een muntstuk) in een van de vijf behandelingsgroepen die tijdens het onderzoek niet bekend worden gemaakt aan de deelnemer en de onderzoeksarts (tenzij er een dringende medische noodzaak is):

  • TAK-861 dosis 1
  • TAK-861 dosis 2
  • TAK-861 dosis 3
  • TAK-861 dosis 4
  • Placebo (dummy inactieve pil) - dit is een tablet die lijkt op het onderzoeksgeneesmiddel maar geen werkzame stof bevat

Deze multi-center studie zal wereldwijd worden uitgevoerd. De totale tijd om deel te nemen aan dit onderzoek is maximaal 23 weken. Deelnemers zullen tijdens de behandelingsperiode meerdere bezoeken aan de kliniek brengen en zich vervolgens inschrijven voor een langetermijnverlengingsonderzoek waarin alle deelnemers TAK-861 zullen krijgen, of 2 laatste bezoeken 7 en 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel voor follow-up. -up assessments.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

112

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Glebe, New South Wales, Australië, 2037
        • Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Duitsland, 20253
        • Klinische Forschung Hamburg
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Duitsland, 93053
        • Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Duitsland, 19053
        • Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
  • Finland
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finland, 00380
        • Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrijk, 31000
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrijk, 34090
        • CHU Gui de Chauliac
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Frankrijk, 38700
        • CHU de GRENOBLE
  • Italië
    • Bologna
      • Bellaria, Bologna, Italië, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00133
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italië, 86077
        • Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
  • Japan
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Yokohama, Japan, 222-0033
        • RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
    • Akita
      • Akita-Shi, Akita, Japan, 010-8543
        • Akita University Hospital
    • Hukuoka
      • Kurume-Shi, Hukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
    • Osaka
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shibuya-Ku, Tokyo, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
  • Nederland
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Nederland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Noord-Holland
      • Heemstede, Noord-Holland, Nederland, 2103 SW
        • Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0450
        • University of Oslo
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
      • Madrid, Spanje, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spanje, 01004
        • Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
    • Castellon
      • Castellón De La Plana, Castellon, Spanje, 12004
        • Hospital General de Castello, Sleep Unit
    • Valencia
      • Alzira, Valencia, Spanje, 46600
        • Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35213-1966
        • Sleep Disorders Center of Alabama
    • California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063-3132
        • Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
      • Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92705-8519
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80918
        • Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803-1468
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342-1743
        • NeuroTrials Research
      • Gainesville, Georgia, Verenigde Staten, 30501-3883
        • Georgia Neuro Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Verenigde Staten, 02459-3233
        • Neurocare Inc
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Verenigde Staten, 48377
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Verenigde Staten, 63017-3406
        • St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Verenigde Staten, 28037
        • Research Carolina Elite
      • Huntersville, North Carolina, Verenigde Staten, 28078-5082
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45227-2172
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195-0001
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Verenigde Staten, 43017-3521
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425-5712
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29201-2923
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-2042
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229-4849
        • Sleep Therapy and Research Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510-1021
        • Children's Specialty Group
  • Zweden
    • Vastra Gotalands Lan
      • Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Zweden, 413 46
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
    • Aargau (de)
      • Barmelweid, Aargau (de), Zwitserland, 5017
        • Klinik Barmelweid AG
    • Ticino (it)
      • Lugano, Ticino (it), Zwitserland, 6900
        • Neurocenter of Southern Switzerland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De deelnemer is op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier (ICF) tussen de 18 en 70 jaar oud.

    Opmerking: in Japan kunnen deelnemers van 16 tot en met 70 jaar deelnemen.

  2. De deelnemer heeft een body mass index (BMI) van 18 tot 40 kilogram per vierkante meter [kg/m^2] (inclusief).
  3. De deelnemer heeft een International Classification of Sleep Disorders, 3rd Edition (ICSD-3) diagnose van narcolepsie type 1 (NT1) door polysomnography (PSG)/Multiple Sleep Latency Test (MSLT), uitgevoerd in de afgelopen 10 jaar.
  4. De deelnemer is positief voor het humaan leukocytenantigeen (HLA) genotype HLA-DQB1*06:02 of resultaten van cerebrospinale vloeistof (CSF)-testen geven aan dat de CSF orexine (OX)/hypocretine-1-concentratie van de deelnemer <110 picogram per milliliter is ([ pg/mL] (of minder dan een derde van de gemiddelde waarden verkregen bij normale deelnemers binnen dezelfde gestandaardiseerde assay).

Uitsluitingscriteria:

  1. De deelnemer heeft een actuele medische aandoening, anders dan narcolepsie met kataplexie, geassocieerd met EDS.
  2. De deelnemer heeft een medisch significante lever- of schildklieraandoening.
  3. De deelnemer heeft in de afgelopen 5 jaar een voorgeschiedenis van kanker (geldt niet voor deelnemers met carcinoom in situ dat zonder verdere behandeling is opgelost of basaalcelkanker).
  4. De deelnemer heeft een klinisch significante coronaire hartziekte, een voorgeschiedenis van een hartinfarct, klinisch significante angina pectoris, klinisch significante hartritmestoornissen of hartfalen.
  5. De deelnemer heeft een klinisch significante voorgeschiedenis van hoofdletsel of hoofdtrauma.
  6. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van epilepsie, toevallen of convulsies, of heeft een familiegeschiedenis van erfelijke aandoeningen geassocieerd met toevallen (behalve een enkele koortsstuipen in de kindertijd).

  7. De deelnemer heeft één of meer van de volgende psychiatrische stoornissen:

    1. Elke huidige onstabiele psychiatrische stoornis.
    2. Huidige of voorgeschiedenis van manische of hypomane episode, schizofrenie of een andere psychotische stoornis, waaronder schizoaffectieve stoornis, ernstige depressie met psychotische kenmerken, bipolaire depressie met psychotische kenmerken, obsessief-compulsieve stoornis, intellectuele achterstand, organische psychische stoornissen of psychische stoornissen als gevolg van een algemene medische aandoening zoals gedefinieerd in de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition (DSM-5).
    3. Huidige diagnose of geschiedenis van een stoornis in het gebruik van middelen zoals gedefinieerd in de DSM-5.
    4. Huidige actieve depressieve episode (MDE) of die in de afgelopen 6 maanden een actieve MDE hebben gehad.
  8. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van cerebrale ischemie, voorbijgaande ischemische aanval (<5 jaar geleden), intracraniaal aneurysma of arterioveneuze malformatie.
  9. De deelnemer heeft een positief testresultaat voor hepatitis B-oppervlakteantigeen, hepatitis C-virusantilichaam of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) antilichaam/antigeen.
  10. De renale creatinineklaring van de deelnemer (Cockcroft-Gault-vergelijking) is ≤50 ml/minuut.
  11. De deelnemer heeft waarden voor alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) >1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN).
  12. De onderzoeker beschouwt de deelnemer als een onmiddellijk risico op zelfmoord of letsel aan zichzelf, anderen of eigendommen, of de deelnemer heeft in het afgelopen jaar een poging tot zelfmoord gedaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers ontvingen placebotabletten die overeenkomen met TAK-861, oraal, tweemaal daags (BID), van dag 1 tot 56.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo orale tabletten overeenkomend met TAK-861
Experimenteel: TAK-861 0,5 mg tweemaal daags
Deelnemers ontvingen TAK-861 0,5 milligram (mg), oraal, BID, van dag 1 tot 56.
Geneesmiddel: TAK-861
TAK-861 orale tabletten
Experimenteel: TAK-861 2 mg tweemaal daags
Deelnemers ontvingen TAK-861 2 mg oraal, BID, van dag 1 tot 56.
Geneesmiddel: TAK-861
TAK-861 orale tabletten
Experimenteel: TAK-861 2 mg en 5 mg
Deelnemers ontvingen TAK-861 2 mg gevolgd door een dosis van 5 mg oraal, BID, van dag 1 tot 56.
Geneesmiddel: TAK-861
TAK-861 orale tabletten
Experimenteel: TAK-861 7 mg eenmaal daags
Deelnemers kregen TAK-861 7 mg oraal, eenmaal daags (QD), van dag 1 tot 56. Placebo werd als tweede dosis gegeven.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo orale tabletten overeenkomend met TAK-861
Geneesmiddel: TAK-861
TAK-861 orale tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde slaaplatentie zoals bepaald op basis van de MWT in week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
De MWT is een gevalideerde, objectieve maatstaf die het vermogen van een deelnemer evalueert om gedurende een bepaalde periode wakker te blijven onder slaapverwekkende omstandigheden. Tijdens elke MWT-sessie (1 sessie = 40 minuten) kregen de deelnemers de opdracht om rustig te zitten en zo lang mogelijk wakker te blijven. De slaaplatentie tijdens elke sessie werd geregistreerd op EEG. Als er volgens deze regels geen slaap werd waargenomen, werd de latentie gedefinieerd als 40 minuten. Voor de analyse werd het lineaire mixed effects-model voor herhaalde metingen (MMRM) gebruikt.
Basislijn, week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van de Epworth Sleepiness Scale (ESS) in week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
De ESS is een subjectieve, zelf in te vullen, gevalideerde schaal (met een score van 0 tot 3) om te reageren op elk van de 8 vragen uit het dagelijks leven, waarbij aan deelnemers wordt gevraagd hoe waarschijnlijk het is dat ze in die situaties in slaap vallen. De scores worden bij elkaar opgeteld om een ​​totaalscore van 0 tot 24 te geven. Hogere scores duiden op een sterkere subjectieve slaperigheid overdag, en scores onder de 10 worden geacht binnen het normale bereik te liggen. Voor de analyse werd de MMRM gebruikt.
Basislijn, week 8
Wekelijks kataplexiepercentage (WCR) in week 8
Tijdsspanne: Week 8
Deelnemers vulden dagelijks een door de patiënt gerapporteerd slaapdagboek in om zelfgerapporteerde narcolepsiesymptomen vast te leggen. Deelnemers registreerden afleveringen van kataplexie-aanvallen in het dagboek. Er werd gerapporteerd over het totale aantal gebeurtenissen, gemiddeld over een week. WCR = (totaal aantal kataplexie-aanvallen gedurende een aantal niet-ontbrekende dagboekdagen voor een bepaalde duur/aantal niet-ontbrekende dagboekdagen in die duur)*7. Voor de analyse werd het gegeneraliseerde schattingsvergelijkingenmodel (GEE) gebruikt.
Week 8
Aantal deelnemers met ten minste één tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot 3 maanden)
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de onderzoeksinterventie, ongeacht of het voorval al dan niet verband hield met de onderzoeksinterventie. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (bijvoorbeeld een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicijn, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met het medicijn. Een TEAE werd gedefinieerd als een bijwerking die begon na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot 3 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 januari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-861-2001
  • U1111-1277-4261 (Andere identificatie: WHO)
  • 2022-001654-38 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2031220644 (Register-ID: jRCT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren