Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av TAK-861 hos deltakere med narkolepsi type 1

13. desember 2024 oppdatert av: Takeda

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til TAK-861 for behandling av narkolepsi med katapleksi (narkolepsi type 1)

Hovedmålet med denne studien er å se hvordan TAK-861 virker på symptomer på narkolepsi, inkludert overdreven søvnighet på dagtid og katapleksi. Omtrent 100 deltakere vil delta i studien på tvers av Nord-Amerika, Europa og Asia Pacific.

Behandlingen (TAK-861 eller placebo) vil bli administrert i 8 eller 12 uker. Etter denne behandlingsperioden vil deltakeren ha muligheten til å delta i en egen, langsiktig forlengelsesstudie der alle deltakerne vil bli behandlet med TAK-861.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien heter TAK-861. Denne studien vil se på effekten av TAK-861 på forbedring av narkolepsisymptomer, inkludert overdreven søvnighet på dagtid (EDS) og antall katapleksiepisoder.

Studien vil inkludere omtrent 100 pasienter. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt (ved en tilfeldighet, som å snu en mynt) til en av de fem behandlingsgruppene som vil forbli ukjent for deltakeren og studielegen under studien (med mindre det er et presserende medisinsk behov):

  • TAK-861 Dose 1
  • TAK-861 Dose 2
  • TAK-861 Dose 3
  • TAK-861 Dose 4
  • Placebo (dummy inaktiv pille) - dette er en tablett som ser ut som studiemedisinen, men som ikke har noen aktiv ingrediens

Denne multisenterprøven vil bli gjennomført over hele verden. Den totale tiden for å delta i denne studien er opptil 23 uker. Deltakerne vil foreta flere besøk til klinikken i løpet av behandlingsperioden og vil deretter enten melde seg på en langsiktig forlengelsesstudie der alle deltakerne vil motta TAK-861 eller ha 2 siste besøk 7 og 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet for oppfølging -opp vurderinger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

112

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Glebe, New South Wales, Australia, 2037
        • Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
  • Finland
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finland, 00380
        • Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35213-1966
        • Sleep Disorders Center of Alabama
    • California
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063-3132
        • Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705-8519
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80918
        • Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803-1468
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342-1743
        • NeuroTrials Research
      • Gainesville, Georgia, Forente stater, 30501-3883
        • Georgia Neuro Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Forente stater, 02459-3233
        • Neurocare Inc
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forente stater, 48377
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63017-3406
        • St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Forente stater, 28037
        • Research Carolina Elite
      • Huntersville, North Carolina, Forente stater, 28078-5082
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45227-2172
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195-0001
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Forente stater, 43017-3521
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425-5712
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29201-2923
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-2042
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229-4849
        • Sleep Therapy and Research Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510-1021
        • Children's Specialty Group
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31000
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrike, 34090
        • CHU Gui de Chauliac
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Frankrike, 38700
        • CHU de GRENOBLE
  • Italia
    • Bologna
      • Bellaria, Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00133
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italia, 86077
        • Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
  • Japan
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Yokohama, Japan, 222-0033
        • RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
    • Akita
      • Akita-Shi, Akita, Japan, 010-8543
        • Akita University Hospital
    • Hukuoka
      • Kurume-Shi, Hukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
    • Osaka
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shibuya-Ku, Tokyo, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
  • Nederland
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Nederland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Noord-Holland
      • Heemstede, Noord-Holland, Nederland, 2103 SW
        • Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • University of Oslo
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
      • Madrid, Spania, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spania, 01004
        • Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
    • Castellon
      • Castellón De La Plana, Castellon, Spania, 12004
        • Hospital General de Castello, Sleep Unit
    • Valencia
      • Alzira, Valencia, Spania, 46600
        • Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
    • Aargau (de)
      • Barmelweid, Aargau (de), Sveits, 5017
        • Klinik Barmelweid AG
    • Ticino (it)
      • Lugano, Ticino (it), Sveits, 6900
        • Neurocenter of Southern Switzerland
  • Sverige
    • Vastra Gotalands Lan
      • Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Sverige, 413 46
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Tyskland, 20253
        • Klinische Forschung Hamburg
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
        • Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Tyskland, 19053
        • Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er i alderen 18 til 70 år, inklusive, på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke (ICF).

    Merk: I Japan kan deltakere i alderen 16 til 70 år inkluderes.

  2. Deltakeren har en kroppsmasseindeks (BMI) innenfor området 18 til 40 kilogram per kvadratmeter [kg/m^2] (inkludert).
  3. Deltakeren har en International Classification of Sleep Disorders, 3rd Edition (ICSD-3) diagnose av narkolepsi type 1 (NT1) ved polysomnografi (PSG)/Multiple Sleep Latency Test (MSLT), utført i løpet av de siste 10 årene.
  4. Deltakeren er positiv for det humane leukocyttantigenet (HLA) genotypen HLA-DQB1*06:02 eller resultater fra cerebrospinalvæske (CSF)-testing indikerer at deltakerens CSF orexin (OX)/hypokretin-1 konsentrasjon er <110 pikogram per milliliter ([ pg/ml] (eller mindre enn en tredjedel av gjennomsnittsverdiene oppnådd hos normale deltakere innenfor samme standardiserte analyse).

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren har en aktuell medisinsk lidelse, annet enn narkolepsi med katapleksi, assosiert med EDS.
  2. Deltakeren har medisinsk signifikant lever- eller skjoldbruskkjertelsykdom.
  3. Deltakeren har hatt kreft de siste 5 årene (gjelder ikke deltakere med karsinom in situ som er løst uten videre behandling eller basalcellekreft).
  4. Deltakeren har klinisk signifikant koronarsykdom, en historie med hjerteinfarkt, klinisk signifikant angina, klinisk signifikant hjerterytmeavvik eller hjertesvikt.
  5. Deltakeren har en klinisk signifikant historie med hodeskade eller hodetraumer.
  6. Deltakeren har en historie med epilepsi, anfall eller kramper, eller har en familiehistorie med arvelige lidelser assosiert med anfall (bortsett fra et enkelt feberanfall i barndommen).

  7. Deltakeren har en eller flere av følgende psykiatriske lidelser:

    1. Enhver nåværende ustabil psykiatrisk lidelse.
    2. Aktuell eller historie med manisk eller hypoman episode, schizofreni eller annen psykotisk lidelse, inkludert schizoaffektiv lidelse, alvorlig depresjon med psykotiske trekk, bipolar depresjon med psykotiske trekk, tvangslidelser, intellektuell funksjonshemming, organiske psykiske lidelser eller psykiske lidelser på grunn av en generell medisinsk tilstand som definert i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. utgave (DSM-5).
    3. Nåværende diagnose eller historie med rusmisbruksforstyrrelser som definert i DSM-5.
    4. Aktuell aktiv alvorlig depressiv episode (MDE) eller som har hatt en aktiv MDE de siste 6 månedene.
  8. Deltakeren har en historie med cerebral iskemi, forbigående iskemisk angrep (<5 år siden), intrakraniell aneurisme eller arteriovenøs misdannelse.
  9. Deltakeren har et positivt testresultat for hepatitt B overflateantigen, hepatitt C virus antistoff eller humant immunsviktvirus (HIV) antistoff/antigen.
  10. Deltakerens renale kreatininclearance (Cockcroft-Gault-likning) er ≤50 ml/minutt.
  11. Deltakeren har verdier for alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >1,5 ganger øvre normalgrense (ULN).
  12. Deltakeren anses av etterforskeren å ha overhengende risiko for selvmord eller skade på seg selv, andre eller eiendom, eller deltakeren har forsøkt selvmord i løpet av det siste året.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebotabletter som matchet TAK-861, oralt, to ganger daglig (BID), fra dag 1 til 56.
Legemiddel: Placebo
Placebo orale tabletter som matcher TAK-861
Eksperimentell: TAK-861 0,5 mg BID
Deltakerne mottok TAK-861 0,5 milligram (mg), oralt, BID, fra dag 1 til 56.
Legemiddel: TAK-861
TAK-861 orale tabletter
Eksperimentell: TAK-861 2 mg BID
Deltakerne mottok TAK-861 2 mg, oralt, to ganger daglig, fra dag 1 til 56.
Legemiddel: TAK-861
TAK-861 orale tabletter
Eksperimentell: TAK-861 2 mg og 5 mg
Deltakerne fikk TAK-861 2 mg etterfulgt av 5 mg dose, oralt, to ganger daglig, fra dag 1 til 56.
Legemiddel: TAK-861
TAK-861 orale tabletter
Eksperimentell: TAK-861 7 mg QD
Deltakerne fikk TAK-861 7 mg oralt en gang daglig (QD), fra dag 1 til 56. Placebo ble gitt som andre dose.
Legemiddel: Placebo
Placebo orale tabletter som matcher TAK-861
Legemiddel: TAK-861
TAK-861 orale tabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlig søvnlatens som bestemt fra MWT ved uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 8
MWT er et validert, objektivt mål som evaluerer en deltakers evne til å holde seg våken under søvnige forhold i en definert periode. Under hver MWT-økt (1 økt = 40 minutter) ble deltakerne bedt om å sitte stille og være våkne så lenge som mulig. Søvnlatens i hver økt ble registrert på EEG. Hvis det ikke ble observert søvn i henhold til disse reglene, ble latensen definert som 40 minutter. Den lineære blandingseffektmodellen for gjentatte tiltak (MMRM) ble brukt til analyse.
Baseline, uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalscore ved uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 8
ESS er en subjektiv, selvadministrert, validert skala (skåren 0 til 3) for å svare på hvert av de 8 spørsmålene i dagliglivet som spør deltakerne om hvor sannsynlig det er at de sovner i disse situasjonene. Poengsummene summeres for å gi en samlet poengsum på 0 til 24. Høyere skårer indikerer sterkere subjektiv søvnighet på dagtid, og skårer under 10 anses å være innenfor normalområdet. MMRM ble brukt til analyse.
Baseline, uke 8
Weekly Cataplexy Rate (WCR) ved uke 8
Tidsramme: Uke 8
Deltakerne fullførte en daglig pasientrapportert søvndagbok for å registrere selvrapporterte narkolepsisymptomer. Deltakerne registrerte episoder med katapleksianfall i dagboken. Det totale antallet hendelser i gjennomsnitt for en uke ble rapportert. WCR = (totalt antall katapleksianfall over et antall ikke-manglende dagbokdager for en gitt varighet/antall ikke-manglende dagbokdager i denne varigheten)*7. Den generaliserte estimeringslikningsmodellen (GEE) ble brukt til analyse.
Uke 8
Antall deltakere med minst én behandlingsutløst bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (opptil 3 måneder)
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjonen, uansett om forekomsten ble ansett som relatert til studieintervensjonen eller ikke. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (eksempel et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av et legemiddel, enten det anses å være relatert til legemidlet eller ikke. En TEAE ble definert som en AE med en debut som oppstod etter å ha mottatt studiemedikament.
Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (opptil 3 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2023

Primær fullføring (Faktiske)

14. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

14. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-861-2001
  • U1111-1277-4261 (Annen identifikator: WHO)
  • 2022-001654-38 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2031220644 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere