Um estudo de TAK-861 em participantes com narcolepsia tipo 1
13 de dezembro de 2024 atualizado por: Takeda
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do TAK-861 para o tratamento da narcolepsia com cataplexia (narcolepsia tipo 1)
O principal objetivo deste estudo é ver como o TAK-861 funciona nos sintomas da narcolepsia, incluindo sonolência diurna excessiva e cataplexia. Aproximadamente 100 participantes participarão do estudo na América do Norte, Europa e Ásia-Pacífico.
O tratamento (TAK-861 ou placebo) será administrado por 8 ou 12 semanas. Após esse período de tratamento, o participante terá a opção de participar de um estudo separado de extensão de longo prazo, durante o qual todos os participantes serão tratados com TAK-861.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A droga que está sendo testada neste estudo é chamada TAK-861. Este estudo analisará o efeito do TAK-861 na melhora dos sintomas da narcolepsia, incluindo sonolência diurna excessiva (EDS) e número de episódios de cataplexia.
O estudo envolverá aproximadamente 100 pacientes. Os participantes serão designados aleatoriamente (por acaso, como jogar uma moeda) para um dos cinco grupos de tratamento que permanecerão não revelados ao participante e ao médico do estudo durante o estudo (a menos que haja uma necessidade médica urgente):
- TAK-861 Dose 1
- TAK-861 Dose 2
- TAK-861 Dose 3
- TAK-861 Dose 4
- Placebo (pílula fictícia inativa) - este é um comprimido que se parece com o medicamento do estudo, mas não possui ingrediente ativo
Este estudo multicêntrico será realizado em todo o mundo. O tempo total para participar neste estudo é de até 23 semanas. Os participantes farão várias visitas à clínica durante o período de tratamento e, em seguida, se inscreverão em um estudo de extensão de longo prazo no qual todos os participantes receberão TAK-861 ou terão 2 visitas finais 7 e 28 dias após a última dose do medicamento do estudo para acompanhamento -up avaliações.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
112
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Alemanha, 20253
- Klinische Forschung Hamburg
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Bayern
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Regensburg, Bayern, Alemanha, 93053
- Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
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Mecklenburg-Vorpommern
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Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Alemanha, 19053
- Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
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New South Wales
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Glebe, New South Wales, Austrália, 2037
- Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
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Madrid, Espanha, 28036
- Instituto de Investigaciones del Sueño
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
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Alava
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Vitoria, Alava, Espanha, 01004
- Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
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Castellon
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Castellón De La Plana, Castellon, Espanha, 12004
- Hospital General de Castello, Sleep Unit
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Valencia
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Alzira, Valencia, Espanha, 46600
- Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35213-1966
- Sleep Disorders Center of Alabama
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063-3132
- Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
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Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705-8519
- SDS Clinical Trials, Inc.
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80918
- Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803-1468
- Florida Pediatric Research Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342-1743
- NeuroTrials Research
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Gainesville, Georgia, Estados Unidos, 30501-3883
- Georgia Neuro Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-0001
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Massachusetts
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Newton, Massachusetts, Estados Unidos, 02459-3233
- Neurocare Inc
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Michigan
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Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
- Henry Ford Medical Center - Columbus
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017-3406
- St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
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North Carolina
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Denver, North Carolina, Estados Unidos, 28037
- Research Carolina Elite
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Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078-5082
- ARSM Research, LLC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227-2172
- Intrepid Research
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195-0001
- The Cleveland Clinic Foundation
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Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017-3521
- Ohio Sleep Medicine Institute
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-5712
- Medical University of South Carolina - PPDS
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201-2923
- Bogan Sleep Consultants, LLC
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2042
- Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-4849
- Sleep Therapy and Research Center
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510-1021
- Children's Specialty Group
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Uusimaa
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Helsinki, Uusimaa, Finlândia, 00380
- Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
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Paris, França, 75013
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, França, 31000
- Hôpital Pierre-Paul Riquet
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Herault
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Montpellier, Herault, França, 34090
- CHU Gui de Chauliac
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Isere
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La Tronche, Isere, França, 38700
- CHU de GRENOBLE
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Noord-Brabant
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Heeze, Noord-Brabant, Holanda, 5591 VE
- Kempenhaeghe - PPDS
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Noord-Holland
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Heemstede, Noord-Holland, Holanda, 2103 SW
- Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
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Bologna
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Bellaria, Bologna, Itália, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
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Lazio
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Roma, Lazio, Itália, 00133
- Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
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Molise
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Pozzilli, Molise, Itália, 86077
- Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
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Nagakute, Japão, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
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Yokohama, Japão, 222-0033
- RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
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Akita
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Akita-Shi, Akita, Japão, 010-8543
- Akita University Hospital
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Hukuoka
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Kurume-Shi, Hukuoka, Japão, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Kumamoto
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Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japão, 862-0954
- Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
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Osaka
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Osaka-Shi, Osaka, Japão, 532-0003
- Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
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Tokyo
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Bunkyo-Ku, Tokyo, Japão, 112-0012
- Koishikawa Tokyo Hospital
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Kodaira-Shi, Tokyo, Japão, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Shibuya-Ku, Tokyo, Japão, 151-0053
- Yoyogi Sleep Disorder Center
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Oslo, Noruega, 0450
- University of Oslo
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Vastra Gotalands Lan
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Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Suécia, 413 46
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Bern, Suíça, 3010
- Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
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Aargau (de)
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Barmelweid, Aargau (de), Suíça, 5017
- Klinik Barmelweid AG
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Ticino (it)
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Lugano, Ticino (it), Suíça, 6900
- Neurocenter of Southern Switzerland
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
O participante tem idade entre 18 e 70 anos, inclusive, no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
Nota: No Japão, podem ser incluídos participantes de 16 a 70 anos, inclusive.
- O participante tem índice de massa corporal (IMC) dentro da faixa de 18 a 40 quilos por metro quadrado [kg/m^2] (inclusive).
- O participante tem um diagnóstico da Classificação Internacional de Distúrbios do Sono, 3ª Edição (ICSD-3) de narcolepsia tipo 1 (NT1) por polissonografia (PSG)/Teste de Múltiplas Latências do Sono (MSLT), realizado nos últimos 10 anos.
- O participante é positivo para o genótipo HLA-DQB1*06:02 do antígeno leucocitário humano (HLA) ou os resultados do teste do líquido cefalorraquidiano (LCR) indicam que a concentração de orexina (OX)/hipocretina-1 no LCR do participante é <110 picogramas por mililitro ([ pg/mL] (ou menos de um terço dos valores médios obtidos em participantes normais no mesmo ensaio padronizado).
Critério de exclusão:
- O participante tem um distúrbio médico atual, além de narcolepsia com cataplexia, associado à SDE.
- O participante tem doença hepática ou tireoidiana clinicamente significativa.
- O participante tem histórico de câncer nos últimos 5 anos (não se aplica a participantes com carcinoma in situ que foi resolvido sem tratamento adicional ou câncer basocelular).
- O participante tem doença arterial coronariana clinicamente significativa, história de infarto do miocárdio, angina clinicamente significativa, anormalidade do ritmo cardíaco clinicamente significativa ou insuficiência cardíaca.
- O participante tem uma história clinicamente significativa de traumatismo craniano ou traumatismo craniano.
- O participante tem história de epilepsia, convulsão ou convulsão, ou tem história familiar de distúrbios hereditários associados a convulsão (exceto por uma única convulsão febril na infância).
O participante tem um ou mais dos seguintes transtornos psiquiátricos:
- Qualquer transtorno psiquiátrico instável atual.
- Atual ou história de episódio maníaco ou hipomaníaco, esquizofrenia ou qualquer outro transtorno psicótico, incluindo transtorno esquizoafetivo, depressão maior com características psicóticas, depressão bipolar com características psicóticas, transtorno obsessivo-compulsivo, deficiência intelectual, transtornos mentais orgânicos ou transtornos mentais devidos a um distúrbio geral condição médica conforme definido no Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, 5ª Edição (DSM-5).
- Diagnóstico atual ou histórico de transtorno por uso de substâncias conforme definido no DSM-5.
- Episódio depressivo maior ativo atual (MDE) ou que tiveram um MDE ativo nos últimos 6 meses.
- O participante tem história de isquemia cerebral, ataque isquêmico transitório (<5 anos atrás), aneurisma intracraniano ou malformação arteriovenosa.
- O participante tem um resultado de teste positivo para o antígeno de superfície da hepatite B, anticorpo do vírus da hepatite C ou anticorpo/antígeno do vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- A depuração de creatinina renal do participante (Equação de Cockcroft-Gault) é ≤50 mL/minuto.
- O participante tem valores de alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) >1,5 vezes o limite superior do normal (LSN).
- O participante é considerado pelo investigador como estando em risco iminente de suicídio ou lesão a si mesmo, a outros ou à propriedade, ou o participante tentou suicídio no último ano.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam comprimidos de placebo correspondentes ao TAK-861, por via oral, duas vezes ao dia (BID), do Dia 1 ao 56.
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Comprimidos orais placebo correspondentes a TAK-861
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Experimental: TAK-861 0,5 mg BID
Os participantes receberam TAK-861 0,5 miligramas (mg), por via oral, BID, dos Dias 1 ao 56.
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Comprimidos orais TAK-861
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Experimental: TAK-861 2 mg BID
Os participantes receberam 2 mg de TAK-861, por via oral, BID, dos dias 1 a 56.
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Comprimidos orais TAK-861
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Experimental: TAK-861 2 mg e 5 mg
Os participantes receberam 2 mg de TAK-861 seguido de uma dose de 5 mg, por via oral, BID, do Dia 1 ao 56.
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Comprimidos orais TAK-861
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Experimental: TAK-861 7 mg QD
Os participantes receberam 7 mg de TAK-861, por via oral, uma vez ao dia (QD), do dia 1 ao 56.
O placebo foi administrado como segunda dose.
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Comprimidos orais placebo correspondentes a TAK-861
Comprimidos orais TAK-861
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na latência média do sono conforme determinado pelo MWT na semana 8
Prazo: Linha de base, semana 8
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O MWT é uma medida objetiva e validada que avalia a capacidade de um participante permanecer acordado sob condições soporíferas por um período definido.
Durante cada sessão de MWT (1 sessão = 40 minutos), os participantes foram instruídos a sentar-se calmamente e permanecer acordados pelo maior tempo possível.
A latência do sono em cada sessão foi registrada no EEG.
Se nenhum sono fosse observado de acordo com essas regras, a latência era definida como 40 minutos.
O modelo linear de efeitos mistos para medidas repetidas (MMRM) foi utilizado para análise.
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Linha de base, semana 8
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na pontuação total da escala de sonolência de Epworth (ESS) na semana 8
Prazo: Linha de base, semana 8
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A ESS é uma escala subjetiva, autoadministrada e validada (pontuação de 0 a 3) para responder a cada uma das 8 questões da vida diária que pergunta aos participantes qual a probabilidade de adormecerem nessas situações.
As pontuações são somadas para dar uma pontuação geral de 0 a 24.
Pontuações mais altas indicam sonolência diurna subjetiva mais forte e pontuações abaixo de 10 são consideradas dentro da faixa normal.
O MMRM foi utilizado para análise.
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Linha de base, semana 8
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Taxa Semanal de Cataplexia (WCR) na Semana 8
Prazo: Semana 8
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Os participantes preencheram um diário de sono relatado pelo paciente para registrar os sintomas de narcolepsia relatados pelos próprios pacientes.
Os participantes registraram episódios de ataques de cataplexia no diário.
O número total de eventos em média durante uma semana foi relatado.
WCR = (número total de ataques de cataplexia durante um número de dias não perdidos no diário durante uma determinada duração/número de dias não perdidos no diário nessa duração)*7.
O modelo de equações de estimativas generalizadas (GEE) foi utilizado para análise.
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Semana 8
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Número de participantes com pelo menos um evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até 3 meses)
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico, associada temporalmente ao uso da intervenção do estudo, independentemente de a ocorrência ter sido considerada relacionada à intervenção do estudo ou não.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal clinicamente significativo), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento, seja ou não considerado relacionado ao medicamento.
Um TEAE foi definido como um EA com início que ocorreu após receber o medicamento do estudo.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até 3 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
14 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
14 de dezembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de janeiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
18 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de dezembro de 2024
Última verificação
1 de dezembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-861-2001
- U1111-1277-4261 (Outro identificador: WHO)
- 2022-001654-38 (Número EudraCT)
- jRCT2031220644 (Identificador de registro: jRCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .