제1형 기면증 환자를 대상으로 한 TAK-861 연구
2024년 12월 13일 업데이트: Takeda
탈력발작을 동반한 기면증(기면증 1형) 치료를 위한 TAK-861의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 주요 목표는 TAK-861이 과도한 주간 졸음 및 탈력 발작을 포함한 기면증 증상에 어떻게 작용하는지 확인하는 것입니다. 약 100명의 참가자가 북미, 유럽 및 아시아 태평양 전역에서 연구에 참여할 예정입니다.
치료(TAK-861 또는 위약)는 8주 또는 12주 동안 투여됩니다. 이 치료 기간 후에 참가자는 모든 참가자가 TAK-861로 치료받는 별도의 장기 확장 연구에 참여할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 테스트 중인 약물은 TAK-861입니다. 이 연구는 TAK-861이 과도한 주간 졸음(EDS) 및 탈력 발작 횟수를 포함한 기면증 증상의 개선에 미치는 영향을 조사할 것입니다.
이 연구에는 약 100명의 환자가 등록됩니다. 참가자는 무작위로(동전 던지기와 같이) 무작위로 5개의 치료 그룹 중 하나에 할당되며 연구 기간 동안 참가자와 연구 의사에게 공개되지 않습니다(긴급한 의학적 필요가 없는 한).
- TAK-861 용량 1
- TAK-861 용량 2
- TAK-861 용량 3
- TAK-861 용량 4
- 위약(가짜 비활성 알약) - 이것은 연구 약물처럼 보이지만 활성 성분이 없는 알약입니다.
이 다중 센터 시험은 전 세계적으로 실시됩니다. 이 연구에 참여하는 전체 시간은 최대 23주입니다. 참가자는 치료 기간 동안 클리닉을 여러 번 방문한 다음 모든 참가자가 TAK-861을 받는 장기 연장 연구에 등록하거나 연구 약물의 마지막 투여 후 7일 및 28일에 2회의 최종 방문을 통해 후속 조치를 취하게 됩니다. -업 평가.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
112
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Noord-Brabant
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Heeze, Noord-Brabant, 네덜란드, 5591 VE
- Kempenhaeghe - PPDS
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Noord-Holland
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Heemstede, Noord-Holland, 네덜란드, 2103 SW
- Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
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Oslo, 노르웨이, 0450
- University of Oslo
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Berlin, 독일, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, 독일, 20253
- Klinische Forschung Hamburg
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Bayern
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Regensburg, Bayern, 독일, 93053
- Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
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Mecklenburg-Vorpommern
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Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, 독일, 19053
- Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35213-1966
- Sleep Disorders Center of Alabama
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California
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Redwood City, California, 미국, 94063-3132
- Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
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Santa Ana, California, 미국, 92705-8519
- SDS Clinical Trials, Inc.
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80918
- Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803-1468
- Florida Pediatric Research Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342-1743
- NeuroTrials Research
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Gainesville, Georgia, 미국, 30501-3883
- Georgia Neuro Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160-0001
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Massachusetts
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Newton, Massachusetts, 미국, 02459-3233
- Neurocare Inc
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Michigan
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Novi, Michigan, 미국, 48377
- Henry Ford Medical Center - Columbus
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, 미국, 63017-3406
- St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
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North Carolina
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Denver, North Carolina, 미국, 28037
- Research Carolina Elite
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Huntersville, North Carolina, 미국, 28078-5082
- ARSM Research, LLC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45227-2172
- Intrepid Research
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195-0001
- The Cleveland Clinic Foundation
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Dublin, Ohio, 미국, 43017-3521
- Ohio Sleep Medicine Institute
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425-5712
- Medical University of South Carolina - PPDS
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Columbia, South Carolina, 미국, 29201-2923
- Bogan Sleep Consultants, LLC
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030-2042
- Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
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San Antonio, Texas, 미국, 78229-4849
- Sleep Therapy and Research Center
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510-1021
- Children's Specialty Group
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Vastra Gotalands Lan
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Goteborg, Vastra Gotalands Lan, 스웨덴, 413 46
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Bern, 스위스, 3010
- Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
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Aargau (de)
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Barmelweid, Aargau (de), 스위스, 5017
- Klinik Barmelweid AG
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Ticino (it)
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Lugano, Ticino (it), 스위스, 6900
- Neurocenter of Southern Switzerland
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
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Madrid, 스페인, 28036
- Instituto de Investigaciones del Sueño
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
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Alava
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Vitoria, Alava, 스페인, 01004
- Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
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Castellon
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Castellón De La Plana, Castellon, 스페인, 12004
- Hospital General de Castello, Sleep Unit
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Valencia
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Alzira, Valencia, 스페인, 46600
- Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
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Bologna
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Bellaria, Bologna, 이탈리아, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00133
- Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
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Molise
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Pozzilli, Molise, 이탈리아, 86077
- Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
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Nagakute, 일본, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
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Yokohama, 일본, 222-0033
- RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
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Akita
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Akita-Shi, Akita, 일본, 010-8543
- Akita University Hospital
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Hukuoka
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Kurume-Shi, Hukuoka, 일본, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Kumamoto
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Kumamoto-Shi, Kumamoto, 일본, 862-0954
- Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
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Osaka
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Osaka-Shi, Osaka, 일본, 532-0003
- Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
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Tokyo
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Bunkyo-Ku, Tokyo, 일본, 112-0012
- Koishikawa Tokyo Hospital
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Kodaira-Shi, Tokyo, 일본, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Shibuya-Ku, Tokyo, 일본, 151-0053
- Yoyogi Sleep Disorder Center
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Paris, 프랑스, 75013
- Hopital de La Pitie Salpetriere
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, 프랑스, 31000
- Hôpital Pierre-Paul Riquet
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Herault
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Montpellier, Herault, 프랑스, 34090
- CHU Gui de Chauliac
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Isere
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La Tronche, Isere, 프랑스, 38700
- CHU de Grenoble
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Uusimaa
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Helsinki, Uusimaa, 핀란드, 00380
- Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
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New South Wales
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Glebe, New South Wales, 호주, 2037
- Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
참가자는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명할 당시 18세에서 70세 사이입니다.
참고: 일본에서는 16세에서 70세까지의 참가자가 포함될 수 있습니다.
- 참가자의 체질량 지수(BMI) 범위는 제곱미터당 18~40kg[kg/m^2](포함)입니다.
- 참가자는 지난 10년 이내에 수행된 수면 다원 검사(PSG)/다중 수면 잠복기 검사(MSLT)에 의한 기면증 유형 1(NT1)의 국제 수면 장애 분류, 제3판(ICSD-3) 진단을 받았습니다.
- 참가자는 인간 백혈구 항원(HLA) 유전자형 HLA-DQB1*06:02에 대해 양성이거나 뇌척수액(CSF) 검사 결과 참가자의 CSF 오렉신(OX)/하이포크레틴-1 농도가 밀리리터당 <110 피코그램([ pg/mL](또는 동일한 표준화된 분석 내에서 일반 참가자에서 얻은 평균값의 1/3 미만).
제외 기준:
- 참가자는 EDS와 관련된 탈력 발작을 동반한 기면증 이외의 현재 의학적 장애가 있습니다.
- 참가자는 의학적으로 중요한 간 또는 갑상선 질환이 있습니다.
- 참가자는 지난 5년 동안 암 병력이 있습니다(추가 치료 또는 기저 세포암 없이 해결된 상피내 암종이 있는 참가자에게는 적용되지 않음).
- 참가자는 임상적으로 유의한 관상 동맥 질환, 심근 경색의 병력, 임상적으로 유의한 협심증, 임상적으로 유의한 심장 박동 이상 또는 심부전이 있습니다.
- 참가자는 두부 손상 또는 두부 외상의 임상적으로 중요한 병력이 있습니다.
- 참가자는 간질, 발작 또는 경련의 병력이 있거나 발작과 관련된 유전 질환의 가족력이 있습니다(유아기의 단일 열성 발작 제외).
참가자는 다음 정신 장애 중 하나 이상을 가지고 있습니다.
- 현재 불안정한 정신 장애.
- 조증 또는 경조증 에피소드, 정신분열증 또는 기타 정신병적 장애(분열정동 장애, 정신병적 특징이 있는 주요 우울증, 정신병적 특징이 있는 양극성 우울증, 강박 장애, 지적 장애, 기질적 정신 장애 또는 일반적인 정신 장애 진단 및 통계 편람, 5판(DSM-5)에 정의된 의학적 상태.
- DSM-5에 정의된 물질 사용 장애의 현재 진단 또는 병력.
- 현재 활동성 주요 우울 에피소드(MDE) 또는 지난 6개월 동안 활동성 MDE가 있었던 사람.
- 참가자는 대뇌 허혈, 일과성 허혈 발작(<5년 전), 두개내 동맥류 또는 동정맥 기형의 병력이 있습니다.
- 참가자는 B형 간염 표면 항원, C형 간염 바이러스 항체 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 항체/항원에 대한 양성 검사 결과를 가지고 있습니다.
- 참가자의 신장 크레아티닌 청소율(Cockcroft-Gault 방정식)은 ≤50mL/분입니다.
- 참가자는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 값이 정상 상한(ULN)의 1.5배를 초과합니다.
- 참가자가 조사관에 의해 자살 또는 자신, 타인 또는 재산에 대한 상해의 임박한 위험에 처한 것으로 간주되거나 참가자가 지난 1년 이내에 자살을 시도한 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자들은 1일부터 56일까지 TAK-861과 일치하는 위약 정제를 하루 2회(BID) 경구 투여받았습니다.
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TAK-861과 일치하는 위약 경구 정제
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실험적: TAK-861 0.5mg BID
참가자들은 1일차부터 56일차까지 TAK-861 0.5mg을 경구로 BID 투여받았습니다.
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TAK-861 경구용 정제
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실험적: TAK-861 2mg BID
참가자들은 1일부터 56일까지 TAK-861 2 mg을 경구로 BID 투여받았습니다.
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TAK-861 경구용 정제
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실험적: TAK-861 2mg 및 5mg
참가자들은 1일차부터 56일차까지 TAK-861 2mg을 투여받은 후 5mg을 경구로 BID 투여받았습니다.
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TAK-861 경구용 정제
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실험적: TAK-861 7mg QD
참가자들은 1일차부터 56일차까지 TAK-861 7mg을 1일 1회(QD) 경구 투여받았습니다.
두 번째 용량으로 위약이 투여되었습니다.
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TAK-861과 일치하는 위약 경구 정제
TAK-861 경구용 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8주차 MWT에서 결정된 평균 수면 지연 시간의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 8주차
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MWT는 참가자가 정해진 기간 동안 수면 상태에서 깨어 있는 능력을 평가하는 검증된 객관적 척도입니다.
각 MWT 세션(1회 세션 = 40분) 동안 참가자는 조용히 앉아서 가능한 한 오랫동안 깨어 있도록 지시받았습니다.
각 세션의 수면 대기 시간은 EEG에 기록되었습니다.
이러한 규칙에 따라 수면이 관찰되지 않으면 잠복기는 40분으로 정의됩니다.
분석에는 반복 측정을 위한 선형 혼합 효과 모델(MMRM)이 사용되었습니다.
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기준선, 8주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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8주차의 Epworth 졸음 척도(ESS) 총 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 8주차
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ESS는 참가자에게 그러한 상황에서 잠들 가능성이 얼마나 되는지 묻는 일상 생활의 8가지 질문 각각에 응답하는 주관적이고 자체 관리되며 검증된 척도(0~3점)입니다.
점수를 합산하여 0~24점의 전체 점수를 부여합니다.
점수가 높을수록 주관적 주간졸림증이 강한 것을 의미하며, 10점 미만은 정상 범위에 속하는 것으로 간주됩니다.
분석에는 MMRM이 사용되었습니다.
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기준선, 8주차
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8주차 주간 탈력발작 발생률(WCR)
기간: 8주차
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참가자들은 자기 보고된 기면증 증상을 기록하기 위해 매일 환자가 보고하는 수면 일기를 작성했습니다.
참가자들은 일기에 탈력 발작의 에피소드를 기록했습니다.
일주일 동안 평균된 총 이벤트 수가 보고되었습니다.
WCR = (주어진 기간 동안 누락되지 않은 일기 일수 동안 탈력 발작 공격의 총 횟수/해당 기간 동안 누락되지 않은 일기 일수)*7.
분석에는 GEE(Generalized Estimating Equation) 모델이 사용되었습니다.
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8주차
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최소 1건의 치료 관련 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(최대 3개월)
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부작용(AE)은 발생이 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자의 모든 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다.
따라서 AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 약물 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 소견), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
TEAE는 연구 약물을 받은 후 발병이 발생한 AE로 정의되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(최대 3개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 9일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 14일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- TAK-861-2001
- U1111-1277-4261 (기타 식별자: WHO)
- 2022-001654-38 (EudraCT 번호)
- jRCT2031220644 (레지스트리 식별자: jRCT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .