Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av TAK-861 hos deltagare med narkolepsi typ 1

13 december 2024 uppdaterad av: Takeda

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av TAK-861 för behandling av narkolepsi med kataplexi (narkolepsi typ 1)

Huvudsyftet med denna studie är att se hur TAK-861 fungerar på symtom på narkolepsi, inklusive överdriven sömnighet under dagtid och kataplexi. Cirka 100 deltagare kommer att delta i studien i Nordamerika, Europa och Asien och Stillahavsområdet.

Behandlingen (TAK-861 eller placebo) kommer att administreras i 8 eller 12 veckor. Efter denna behandlingsperiod kommer deltagaren att ha möjlighet att delta i en separat, långsiktig förlängningsstudie under vilken alla deltagare kommer att behandlas med TAK-861.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Läkemedlet som testas i denna studie heter TAK-861. Denna studie kommer att titta på effekten av TAK-861 på förbättring av narkolepsisymtom, inklusive överdriven sömnighet under dagen (EDS) och antalet kataplexiepisoder.

Studien kommer att omfatta cirka 100 patienter. Deltagarna kommer att tilldelas slumpmässigt (av en slump, som att vända ett mynt) till en av de fem behandlingsgrupperna som kommer att förbli okänd för deltagaren och studieläkaren under studien (såvida det inte finns ett akut medicinskt behov):

  • TAK-861 Dos 1
  • TAK-861 Dos 2
  • TAK-861 Dos 3
  • TAK-861 Dos 4
  • Placebo (dummy inaktivt piller) - detta är en tablett som ser ut som studieläkemedlet men har ingen aktiv ingrediens

Denna multicenterprövning kommer att genomföras över hela världen. Den totala tiden för att delta i denna studie är upp till 23 veckor. Deltagarna kommer att göra flera besök på kliniken under behandlingsperioden och kommer sedan att antingen registrera sig i en långtidsförlängningsstudie där alla deltagare kommer att få TAK-861 eller ha 2 sista besök 7 och 28 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet för att följa uppskattningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

112

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Glebe, New South Wales, Australien, 2037
        • Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
  • Finland
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finland, 00380
        • Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31000
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrike, 34090
        • CHU Gui de Chauliac
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Frankrike, 38700
        • CHU de GRENOBLE
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35213-1966
        • Sleep Disorders Center of Alabama
    • California
      • Redwood City, California, Förenta staterna, 94063-3132
        • Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
      • Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705-8519
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80918
        • Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803-1468
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342-1743
        • NeuroTrials Research
      • Gainesville, Georgia, Förenta staterna, 30501-3883
        • Georgia Neuro Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Förenta staterna, 02459-3233
        • Neurocare Inc
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Förenta staterna, 48377
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Förenta staterna, 63017-3406
        • St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Förenta staterna, 28037
        • Research Carolina Elite
      • Huntersville, North Carolina, Förenta staterna, 28078-5082
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45227-2172
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195-0001
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Förenta staterna, 43017-3521
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425-5712
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29201-2923
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-2042
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229-4849
        • Sleep Therapy and Research Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510-1021
        • Children's Specialty Group
  • Italien
    • Bologna
      • Bellaria, Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00133
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italien, 86077
        • Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
  • Japan
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Yokohama, Japan, 222-0033
        • RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
    • Akita
      • Akita-Shi, Akita, Japan, 010-8543
        • Akita University Hospital
    • Hukuoka
      • Kurume-Shi, Hukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
    • Osaka
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shibuya-Ku, Tokyo, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
  • Nederländerna
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Nederländerna, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Noord-Holland
      • Heemstede, Noord-Holland, Nederländerna, 2103 SW
        • Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • University of Oslo
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
    • Aargau (de)
      • Barmelweid, Aargau (de), Schweiz, 5017
        • Klinik Barmelweid AG
    • Ticino (it)
      • Lugano, Ticino (it), Schweiz, 6900
        • Neurocenter of Southern Switzerland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
      • Madrid, Spanien, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spanien, 01004
        • Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
    • Castellon
      • Castellón De La Plana, Castellon, Spanien, 12004
        • Hospital General de Castello, Sleep Unit
    • Valencia
      • Alzira, Valencia, Spanien, 46600
        • Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
  • Sverige
    • Vastra Gotalands Lan
      • Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Sverige, 413 46
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Tyskland, 20253
        • Klinische Forschung Hamburg
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
        • Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Tyskland, 19053
        • Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren är i åldern 18 till 70 år, inklusive, vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF).

    Obs: I Japan kan deltagare i åldern 16 till 70 år inkluderas.

  2. Deltagaren har ett kroppsmassaindex (BMI) inom intervallet 18 till 40 kilogram per kvadratmeter [kg/m^2] (inklusive).
  3. Deltagaren har en International Classification of Sleep Disorders, 3rd Edition (ICSD-3) diagnos av narkolepsi typ 1 (NT1) genom polysomnography (PSG)/Multiple Sleep Latency Test (MSLT), utförd under de senaste 10 åren.
  4. Deltagaren är positiv för det humana leukocytantigenet (HLA) genotypen HLA-DQB1*06:02 eller resultat från cerebrospinalvätska (CSF)-testning indikerar att deltagarens CSF-orexin (OX)/hypokretin-1-koncentration är <110 pikogram per milliliter ([ pg/ml] (eller mindre än en tredjedel av medelvärdena som erhållits hos normala deltagare inom samma standardiserade analys).

Exklusions kriterier:

  1. Deltagaren har en aktuell medicinsk störning, annan än narkolepsi med kataplexi, associerad med EDS.
  2. Deltagaren har medicinskt signifikant lever- eller sköldkörtelsjukdom.
  3. Deltagaren har haft cancer i anamnesen de senaste 5 åren (gäller inte deltagare med karcinom in situ som har lösts utan vidare behandling eller basalcellscancer).
  4. Deltagaren har kliniskt signifikant kranskärlssjukdom, en historia av hjärtinfarkt, kliniskt signifikant angina, kliniskt signifikant hjärtrytmavvikelse eller hjärtsvikt.
  5. Deltagaren har en kliniskt signifikant historia av huvudskada eller huvudtrauma.
  6. Deltagaren har en historia av epilepsi, anfall eller kramper, eller har en familjehistoria med ärftliga sjukdomar associerade med anfall (förutom ett enstaka feberkramper i barndomen).

  7. Deltagaren har en eller flera av följande psykiatriska störningar:

    1. Någon nuvarande instabil psykiatrisk störning.
    2. Aktuell eller historia av manisk eller hypoman episod, schizofreni eller någon annan psykotisk störning, inklusive schizoaffektiv störning, egentlig depression med psykotiska drag, bipolär depression med psykotiska drag, tvångssyndrom, intellektuell funktionsnedsättning, organiska psykiska störningar eller psykiska störningar på grund av en allmän medicinskt tillstånd enligt definitionen i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5:e upplagan (DSM-5).
    3. Aktuell diagnos eller historia av missbruksstörning enligt definitionen i DSM-5.
    4. Aktuell aktiv major depressiv episod (MDE) eller som har haft en aktiv MDE under de senaste 6 månaderna.
  8. Deltagaren har en historia av cerebral ischemi, övergående ischemisk attack (<5 år sedan), intrakraniell aneurysm eller arteriovenös missbildning.
  9. Deltagaren har ett positivt testresultat för hepatit B ytantigen, hepatit C virus antikropp eller humant immunbristvirus (HIV) antikropp/antigen.
  10. Deltagarens renala kreatininclearance (Cockcroft-Gault Equation) är ≤50 ml/minut.
  11. Deltagaren har värden för alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) >1,5 gånger den övre normalgränsen (ULN).
  12. Deltagaren anses av utredaren ha en överhängande risk för självmord eller skada på sig själv, andra eller egendom, eller så har deltagaren försökt begå självmord under det senaste året.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick placebotabletter som matchade TAK-861, oralt, två gånger dagligen (BID), från dag 1 till 56.
Läkemedel: Placebo
Placebo orala tabletter som matchar TAK-861
Experimentell: TAK-861 0,5 mg två gånger dagligen
Deltagarna fick TAK-861 0,5 milligram (mg), oralt, två gånger dagligen, från dag 1 till 56.
Läkemedel: TAK-861
TAK-861 orala tabletter
Experimentell: TAK-861 2 mg två gånger dagligen
Deltagarna fick TAK-861 2 mg, oralt, två gånger dagligen, från dag 1 till 56.
Läkemedel: TAK-861
TAK-861 orala tabletter
Experimentell: TAK-861 2 mg och 5 mg
Deltagarna fick TAK-861 2 mg följt av 5 mg dos, oralt, två gånger dagligen, från dag 1 till 56.
Läkemedel: TAK-861
TAK-861 orala tabletter
Experimentell: TAK-861 7 mg QD
Deltagarna fick TAK-861 7 mg, oralt, en gång dagligen (QD), från dag 1 till 56. Placebo gavs som den andra dosen.
Läkemedel: Placebo
Placebo orala tabletter som matchar TAK-861
Läkemedel: TAK-861
TAK-861 orala tabletter

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i den genomsnittliga sömnlatensen som fastställts från MWT vid vecka 8
Tidsram: Baslinje, vecka 8
MWT är ett validerat, objektivt mått som utvärderar en deltagares förmåga att förbli vaken under sövande förhållanden under en definierad period. Under varje MWT-session (1 session = 40 minuter) instruerades deltagarna att sitta tyst och vara vakna så länge som möjligt. Sömnlatens i varje session registrerades på EEG. Om ingen sömn observerades enligt dessa regler, definierades latensen som 40 minuter. Den linjära mixed effects-modellen för upprepade åtgärder (MMRM) användes för analys.
Baslinje, vecka 8

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalpoäng vid vecka 8
Tidsram: Baslinje, vecka 8
ESS är en subjektiv, självadministrerad, validerad skala (betygsatt 0 till 3) för att svara på var och en av de 8 frågorna i det dagliga livet som frågar deltagarna hur sannolikt de är att somna i dessa situationer. Poängen summeras för att ge ett totalpoäng på 0 till 24. Högre poäng indikerar starkare subjektiv sömnighet under dagen, och poäng under 10 anses ligga inom det normala intervallet. MMRM användes för analys.
Baslinje, vecka 8
Weekly Cataplexy Rate (WCR) vid vecka 8
Tidsram: Vecka 8
Deltagarna fyllde i en daglig patientrapporterad sömndagbok för att registrera självrapporterade narkolepsisymtom. Deltagarna registrerade episoder av kataplexiattacker i dagboken. Det totala antalet händelser i genomsnitt för en vecka rapporterades. WCR = (totalt antal kataplexiattacker under ett antal icke-saknade dagboksdagar under en given varaktighet/antal icke-saknade dagboksdagar under den varaktigheten)*7. Den generaliserade skattningsekvationsmodellen (GEE) användes för analys.
Vecka 8
Antal deltagare med minst en behandlingsuppkommen biverkning (TEAE)
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till slutet av studien (upp till 3 månader)
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser hos en klinisk studiedeltagare, tidsmässigt förknippade med användningen av studieinterventionen, oavsett om händelsen ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (exempelvis ett kliniskt signifikant onormalt laboratoriefynd), symptom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det anses relaterat till läkemedlet eller inte. En TEAE definierades som en AE med en debut som inträffade efter att ha mottagit studieläkemedlet.
Från den första dosen av studieläkemedlet till slutet av studien (upp till 3 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 januari 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

14 december 2023

Avslutad studie (Faktisk)

14 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2023

Första postat (Faktisk)

18 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2024

Senast verifierad

1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-861-2001
  • U1111-1277-4261 (Annan identifierare: WHO)
  • 2022-001654-38 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2031220644 (Registeridentifierare: jRCT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera