Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TAK-861 u účastníků s narkolepsií typu 1

13. prosince 2024 aktualizováno: Takeda

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti TAK-861 pro léčbu narkolepsie s kataplexií (narkolepsie typu 1)

Hlavním cílem této studie je zjistit, jak TAK-861 působí na příznaky narkolepsie, včetně nadměrné denní ospalosti a kataplexie. Studie se zúčastní přibližně 100 účastníků v Severní Americe, Evropě a Asii a Tichomoří.

Léčba (TAK-861 nebo placebo) bude podávána po dobu 8 nebo 12 týdnů. Po tomto léčebném období bude mít účastník možnost zúčastnit se samostatné, dlouhodobé prodloužené studie, během níž budou všichni účastníci léčeni TAK-861.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá TAK-861. Tato studie se zaměří na účinek TAK-861 na zlepšení symptomů narkolepsie, včetně nadměrné denní ospalosti (EDS) a počtu epizod kataplexie.

Do studie bude zařazeno přibližně 100 pacientů. Účastníci budou náhodně rozděleni (náhodou, jako když si hodíte mincí) do jedné z pěti léčebných skupin, které zůstanou účastníkům a studujícímu lékaři během studie nezveřejněny (pokud neexistuje naléhavá lékařská potřeba):

  • TAK-861 Dávka 1
  • TAK-861 dávka 2
  • TAK-861 dávka 3
  • TAK-861 dávka 4
  • Placebo (umělá neaktivní pilulka) – jedná se o tabletu, která vypadá jako zkoumaný lék, ale neobsahuje žádnou účinnou látku

Tato multicentrická zkouška bude probíhat po celém světě. Celková doba účasti v této studii je až 23 týdnů. Účastníci během léčebného období absolvují více návštěv na klinice a poté se buď zapíší do dlouhodobé prodloužené studie, ve které budou všichni účastníci dostávat TAK-861, nebo budou mít 2 poslední návštěvy 7 a 28 dní po poslední dávce studovaného léku za účelem sledování. -up hodnocení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

112

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Glebe, New South Wales, Austrálie, 2037
        • Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
  • Finsko
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finsko, 00380
        • Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francie, 31000
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francie, 34090
        • CHU Gui de Chauliac
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Francie, 38700
        • CHU de Grenoble
  • Holandsko
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Holandsko, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Noord-Holland
      • Heemstede, Noord-Holland, Holandsko, 2103 SW
        • Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
  • Itálie
    • Bologna
      • Bellaria, Bologna, Itálie, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00133
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Itálie, 86077
        • Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
  • Japonsko
      • Nagakute, Japonsko, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Yokohama, Japonsko, 222-0033
        • RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
    • Akita
      • Akita-Shi, Akita, Japonsko, 010-8543
        • Akita University Hospital
    • Hukuoka
      • Kurume-Shi, Hukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japonsko, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
    • Osaka
      • Osaka-Shi, Osaka, Japonsko, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Japonsko, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shibuya-Ku, Tokyo, Japonsko, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0450
        • University of Oslo
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Německo, 20253
        • Klinische Forschung Hamburg
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Německo, 93053
        • Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Německo, 19053
        • Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35213-1966
        • Sleep Disorders Center of Alabama
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063-3132
        • Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
      • Santa Ana, California, Spojené státy, 92705-8519
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80918
        • Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803-1468
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342-1743
        • NeuroTrials Research
      • Gainesville, Georgia, Spojené státy, 30501-3883
        • Georgia Neuro Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Spojené státy, 02459-3233
        • Neurocare Inc
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Spojené státy, 48377
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63017-3406
        • St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Spojené státy, 28037
        • Research Carolina Elite
      • Huntersville, North Carolina, Spojené státy, 28078-5082
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227-2172
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195-0001
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Spojené státy, 43017-3521
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-5712
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29201-2923
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2042
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229-4849
        • Sleep Therapy and Research Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510-1021
        • Children's Specialty Group
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
      • Madrid, Španělsko, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Španělsko, 01004
        • Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
    • Castellon
      • Castellón De La Plana, Castellon, Španělsko, 12004
        • Hospital General de Castello, Sleep Unit
    • Valencia
      • Alzira, Valencia, Španělsko, 46600
        • Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
  • Švédsko
    • Vastra Gotalands Lan
      • Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Švédsko, 413 46
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
    • Aargau (de)
      • Barmelweid, Aargau (de), Švýcarsko, 5017
        • Klinik Barmelweid AG
    • Ticino (it)
      • Lugano, Ticino (it), Švýcarsko, 6900
        • Neurocenter of Southern Switzerland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník je ve věku 18 až 70 let včetně v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).

    Poznámka: V Japonsku mohou být zahrnuti účastníci ve věku 16 až 70 let včetně.

  2. Účastník má index tělesné hmotnosti (BMI) v rozmezí 18 až 40 kilogramů na metr čtvereční [kg/m^2] (včetně).
  3. Účastník má mezinárodní klasifikaci poruch spánku, 3. vydání (ICSD-3) diagnostiku narkolepsie typu 1 (NT1) pomocí polysomnografie (PSG)/testu vícenásobné latence spánku (MSLT), provedené za posledních 10 let.
  4. Účastník je pozitivní na genotyp lidského leukocytárního antigenu (HLA) HLA-DQB1*06:02 nebo výsledky vyšetření mozkomíšního moku (CSF) naznačují, že koncentrace orexinu (OX)/hypokretinu-1 účastníka v CSF je <110 pikogramů na mililitr ([ pg/ml] (nebo méně než jedna třetina středních hodnot získaných u normálních účastníků v rámci stejného standardizovaného testu).

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník má současnou zdravotní poruchu, jinou než narkolepsii s kataplexií, spojenou s EDS.
  2. Účastník má lékařsky významné onemocnění jater nebo štítné žlázy.
  3. Účastník má za posledních 5 let v anamnéze rakovinu (nevztahuje se na účastníky s karcinomem in situ, který se vyřešil bez další léčby, nebo s karcinomem bazálních buněk).
  4. Účastník má klinicky významné onemocnění koronárních tepen, v anamnéze infarkt myokardu, klinicky významnou anginu pectoris, klinicky významnou abnormalitu srdečního rytmu nebo srdeční selhání.
  5. Účastník má klinicky významnou anamnézu poranění hlavy nebo traumatu hlavy.
  6. Účastník má v anamnéze epilepsii, záchvaty nebo křeče nebo má v rodinné anamnéze dědičné poruchy spojené se záchvaty (s výjimkou jednoho febrilního záchvatu v dětství).

  7. Účastník má jednu nebo více z následujících psychiatrických poruch:

    1. Jakákoli současná nestabilní psychiatrická porucha.
    2. Současná nebo anamnéza manické nebo hypomanické epizody, schizofrenie nebo jakékoli jiné psychotické poruchy, včetně schizoafektivní poruchy, velké deprese s psychotickými rysy, bipolární deprese s psychotickými rysy, obsedantně kompulzivní poruchy, mentálního postižení, organických duševních poruch nebo duševních poruch způsobených obecným zdravotní stav, jak je definován v Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. vydání (DSM-5).
    3. Současná diagnóza nebo historie poruchy užívání návykových látek, jak je definováno v DSM-5.
    4. Současná aktivní velká depresivní epizoda (MDE) nebo kteří měli aktivní MDE v posledních 6 měsících.
  8. Účastník má v anamnéze cerebrální ischemii, tranzitorní ischemickou ataku (před < 5 lety), intrakraniální aneuryzma nebo arteriovenózní malformaci.
  9. Účastník má pozitivní výsledek testu na povrchový antigen hepatitidy B, protilátku proti viru hepatitidy C nebo protilátku/antigen viru lidské imunodeficience (HIV).
  10. Renální clearance kreatininu účastníka (Cockcroft-Gaultova rovnice) je ≤50 ml/min.
  11. Účastník má hodnoty alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) >1,5násobek horní hranice normálu (ULN).
  12. Vyšetřovatel má za to, že účastník je v bezprostředním riziku sebevraždy nebo zranění sebe, ostatních nebo majetku, nebo se účastník v uplynulém roce pokusil o sebevraždu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo tablety odpovídající TAK-861, perorálně, dvakrát denně (BID), od 1. do 56. dne.
Lék: Placebo
Placebo perorální tablety odpovídající TAK-861
Experimentální: TAK-861 0,5 mg BID
Účastníci dostávali TAK-861 0,5 miligramu (mg), orálně, BID, od 1. do 56. dne.
Lék: TAK-861
TAK-861 perorální tablety
Experimentální: TAK-861 2 mg BID
Účastníci dostávali TAK-861 2 mg orálně, BID, od 1. do 56. dne.
Lék: TAK-861
TAK-861 perorální tablety
Experimentální: TAK-861 2 mg a 5 mg
Účastníci dostávali TAK-861 2 mg následované dávkou 5 mg orálně, BID, od 1. do 56. dne.
Lék: TAK-861
TAK-861 perorální tablety
Experimentální: TAK-861 7 mg QD
Účastníci dostávali TAK-861 7 mg orálně, jednou denně (QD), od 1. do 56. dne. Jako druhá dávka bylo podáno placebo.
Lék: Placebo
Placebo perorální tablety odpovídající TAK-861
Lék: TAK-861
TAK-861 perorální tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrné spánkové latence od výchozí hodnoty, jak je určena z MWT v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
MWT je ověřené, objektivní měřítko, které hodnotí schopnost účastníka zůstat vzhůru za uspávacích podmínek po definovanou dobu. Během každého sezení MWT (1 sezení = 40 minut) byli účastníci instruováni, aby tiše seděli a zůstali vzhůru co nejdéle. Spánková latence v každém sezení byla zaznamenána na EEG. Pokud nebyl podle těchto pravidel pozorován žádný spánek, pak byla latence definována jako 40 minut. Pro analýzu byl použit model lineárních smíšených efektů pro opakovaná měření (MMRM).
Výchozí stav, týden 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre Epworthské stupnice ospalosti (ESS) od výchozí hodnoty v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8
ESS je subjektivní, samostatně spravovaná, ověřená škála (s hodnocením 0 až 3), která odpovídá na každou z 8 otázek každodenního života, která se účastníků ptá, jak je pravděpodobné, že v těchto situacích usnou. Skóre se sečte, aby bylo dosaženo celkového skóre 0 až 24. Vyšší skóre značí silnější subjektivní denní ospalost a skóre pod 10 se považuje za normální. Pro analýzu byl použit MMRM.
Výchozí stav, týden 8
Weekly Cataplexy Rate (WCR) v týdnu 8
Časové okno: 8. týden
Účastníci vyplnili denní spánkový deník hlášený pacientem, aby zaznamenali symptomy narkolepsie, které sami uvedli. Účastníci zaznamenali epizody kataplexických útoků do deníku. Byl hlášen celkový počet událostí zprůměrovaný za týden. WCR = (celkový počet útoků kataplexie za určitý počet dní v deníku za danou dobu trvání/počet dní v deníku, které se nezmeškaly v tomto trvání)*7. Pro analýzu byl použit model zobecněných odhadních rovnic (GEE).
8. týden
Počet účastníků s alespoň jedním nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do konce studie (až 3 měsíce)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka klinické studie, dočasně spojený s použitím studijní intervence, bez ohledu na to, zda výskyt byl či nebyl považován za související s intervencí studie. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (příklad klinicky významný abnormální laboratorní nález), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léku, ať už je nebo není považováno za související s lékem. TEAE byla definována jako AE s nástupem, ke kterému došlo po podání studovaného léku.
Od první dávky studovaného léku do konce studie (až 3 měsíce)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

14. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

14. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-861-2001
  • U1111-1277-4261 (Jiný identifikátor: WHO)
  • 2022-001654-38 (Číslo EudraCT)
  • jRCT2031220644 (Identifikátor registru: jRCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Narkolepsie typu 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit