Un estudio de TAK-861 en participantes con narcolepsia tipo 1
13 de diciembre de 2024 actualizado por: Takeda
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de TAK-861 para el tratamiento de la narcolepsia con cataplejía (narcolepsia tipo 1)
El objetivo principal de este estudio es ver cómo funciona TAK-861 en los síntomas de la narcolepsia, incluida la somnolencia diurna excesiva y la cataplejía. Aproximadamente 100 participantes participarán en el estudio en América del Norte, Europa y Asia Pacífico.
El tratamiento (TAK-861 o placebo) se administrará durante 8 o 12 semanas. Después de este período de tratamiento, el participante tendrá la opción de participar en un estudio de extensión a largo plazo por separado durante el cual todos los participantes serán tratados con TAK-861.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El fármaco que se está probando en este estudio se llama TAK-861. Este estudio analizará el efecto de TAK-861 en la mejora de los síntomas de la narcolepsia, incluida la somnolencia diurna excesiva (EDS) y la cantidad de episodios de cataplexia.
El estudio inscribirá a aproximadamente 100 pacientes. Los participantes serán asignados al azar (al azar, como si se lanzara una moneda al aire) a uno de los cinco grupos de tratamiento que permanecerán ocultos al participante y al médico del estudio durante el estudio (a menos que haya una necesidad médica urgente):
- TAK-861 Dosis 1
- TAK-861 Dosis 2
- TAK-861 Dosis 3
- TAK-861 Dosis 4
- Placebo (píldora inactiva ficticia): esta es una tableta que se parece al fármaco del estudio pero no tiene ningún ingrediente activo
Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en todo el mundo. El tiempo total para participar en este estudio es de hasta 23 semanas. Los participantes harán múltiples visitas a la clínica durante el período de tratamiento y luego se inscribirán en un estudio de extensión a largo plazo en el que todos los participantes recibirán TAK-861 o tendrán 2 visitas finales 7 y 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio para seguimiento. -up evaluaciones.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
112
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, Alemania, 20253
- Klinische Forschung Hamburg
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Bayern
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Regensburg, Bayern, Alemania, 93053
- Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
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Mecklenburg-Vorpommern
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Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Alemania, 19053
- Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
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New South Wales
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Glebe, New South Wales, Australia, 2037
- Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
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Madrid, España, 28036
- Instituto de Investigaciones del Sueño
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Madrid, España, 28046
- Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
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Alava
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Vitoria, Alava, España, 01004
- Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
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Castellon
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Castellón De La Plana, Castellon, España, 12004
- Hospital General de Castello, Sleep Unit
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Valencia
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Alzira, Valencia, España, 46600
- Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35213-1966
- Sleep Disorders Center of Alabama
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063-3132
- Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
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Santa Ana, California, Estados Unidos, 92705-8519
- SDS Clinical Trials, Inc.
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80918
- Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803-1468
- Florida Pediatric Research Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342-1743
- NeuroTrials Research
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Gainesville, Georgia, Estados Unidos, 30501-3883
- Georgia Neuro Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-0001
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Massachusetts
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Newton, Massachusetts, Estados Unidos, 02459-3233
- Neurocare Inc
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Michigan
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Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
- Henry Ford Medical Center - Columbus
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, Estados Unidos, 63017-3406
- St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
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North Carolina
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Denver, North Carolina, Estados Unidos, 28037
- Research Carolina Elite
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Huntersville, North Carolina, Estados Unidos, 28078-5082
- ARSM Research, LLC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227-2172
- Intrepid Research
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195-0001
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Dublin, Ohio, Estados Unidos, 43017-3521
- Ohio Sleep Medicine Institute
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-
South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425-5712
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29201-2923
- Bogan Sleep Consultants, LLC
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2042
- Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-4849
- Sleep Therapy and Research Center
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510-1021
- Children's Specialty Group
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Uusimaa
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Helsinki, Uusimaa, Finlandia, 00380
- Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
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Paris, Francia, 75013
- Hôpital de la Pitié Salpêtrière
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31000
- Hôpital Pierre-Paul Riquet
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Herault
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Montpellier, Herault, Francia, 34090
- CHU Gui de Chauliac
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Isere
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La Tronche, Isere, Francia, 38700
- CHU de GRENOBLE
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Bologna
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Bellaria, Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00133
- Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
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Molise
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Pozzilli, Molise, Italia, 86077
- Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
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Nagakute, Japón, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
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Yokohama, Japón, 222-0033
- RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
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Akita
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Akita-Shi, Akita, Japón, 010-8543
- Akita University Hospital
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Hukuoka
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Kurume-Shi, Hukuoka, Japón, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Kumamoto
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Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japón, 862-0954
- Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
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Osaka
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Osaka-Shi, Osaka, Japón, 532-0003
- Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
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Tokyo
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Bunkyo-Ku, Tokyo, Japón, 112-0012
- Koishikawa Tokyo Hospital
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Kodaira-Shi, Tokyo, Japón, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Shibuya-Ku, Tokyo, Japón, 151-0053
- Yoyogi Sleep Disorder Center
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Oslo, Noruega, 0450
- University of Oslo
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Noord-Brabant
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Heeze, Noord-Brabant, Países Bajos, 5591 VE
- Kempenhaeghe - PPDS
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Noord-Holland
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Heemstede, Noord-Holland, Países Bajos, 2103 SW
- Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
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Vastra Gotalands Lan
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Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Suecia, 413 46
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Bern, Suiza, 3010
- Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
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Aargau (de)
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Barmelweid, Aargau (de), Suiza, 5017
- Klinik Barmelweid AG
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Ticino (it)
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Lugano, Ticino (it), Suiza, 6900
- Neurocenter of Southern Switzerland
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
El participante tiene entre 18 y 70 años, inclusive, al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF).
Nota: En Japón, se pueden incluir participantes de 16 a 70 años inclusive.
- El participante tiene un índice de masa corporal (IMC) dentro del rango de 18 a 40 kilogramos por metro cuadrado [kg/m^2] (inclusive).
- El participante tiene un diagnóstico de narcolepsia tipo 1 (NT1) de la Clasificación Internacional de Trastornos del Sueño, 3ra Edición (ICSD-3) por polisomnografía (PSG)/Prueba de Latencia Múltiple del Sueño (MSLT), realizada en los últimos 10 años.
- El participante es positivo para el genotipo HLA-DQB1*06:02 del antígeno leucocitario humano (HLA) o los resultados de las pruebas del líquido cefalorraquídeo (LCR) indican que la concentración de orexina (OX)/hipocretina-1 en el LCR del participante es <110 picogramos por mililitro ([ pg/mL] (o menos de un tercio de los valores medios obtenidos en participantes normales dentro del mismo ensayo estandarizado).
Criterio de exclusión:
- El participante tiene un trastorno médico actual, que no sea narcolepsia con cataplejía, asociado con EDS.
- El participante tiene una enfermedad hepática o tiroidea médicamente significativa.
- El participante tiene antecedentes de cáncer en los últimos 5 años (no se aplica a participantes con carcinoma in situ que se resolvió sin tratamiento adicional o cáncer de células basales).
- El participante tiene enfermedad arterial coronaria clínicamente significativa, antecedentes de infarto de miocardio, angina clínicamente significativa, anomalía del ritmo cardíaco clínicamente significativa o insuficiencia cardíaca.
- El participante tiene antecedentes clínicamente significativos de lesión o traumatismo craneal.
- El participante tiene antecedentes de epilepsia, convulsiones o convulsiones, o tiene antecedentes familiares de trastornos hereditarios asociados con convulsiones (excepto una única convulsión febril en la infancia).
El participante tiene uno o más de los siguientes trastornos psiquiátricos:
- Cualquier trastorno psiquiátrico inestable actual.
- Antecedentes o antecedentes de episodio maníaco o hipomaníaco, esquizofrenia o cualquier otro trastorno psicótico, incluido el trastorno esquizoafectivo, la depresión mayor con características psicóticas, la depresión bipolar con características psicóticas, el trastorno obsesivo compulsivo, la discapacidad intelectual, los trastornos mentales orgánicos o los trastornos mentales debidos a una enfermedad general. afección médica tal como se define en el Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales, 5.ª edición (DSM-5).
- Diagnóstico actual o antecedentes de trastorno por uso de sustancias como se define en el DSM-5.
- Episodio depresivo mayor activo actual (MDE) o que ha tenido un MDE activo en los últimos 6 meses.
- El participante tiene antecedentes de isquemia cerebral, ataque isquémico transitorio (hace menos de 5 años), aneurisma intracraneal o malformación arteriovenosa.
- El participante tiene un resultado positivo en la prueba del antígeno de superficie de la hepatitis B, el anticuerpo del virus de la hepatitis C o el anticuerpo/antígeno del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- El aclaramiento de creatinina renal del participante (ecuación de Cockcroft-Gault) es ≤50 ml/minuto.
- El participante tiene valores de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >1,5 veces el límite superior normal (LSN).
- El investigador considera que el participante está en riesgo inminente de suicidio o lesiones a sí mismo, a otros oa la propiedad, o el participante ha intentado suicidarse en el último año.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron tabletas de placebo equivalentes a TAK-861, por vía oral, dos veces al día (BID), desde los días 1 al 56.
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Tabletas orales de placebo que coinciden con TAK-861
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Experimental: TAK-861 0,5 mg dos veces al día
Los participantes recibieron TAK-861 0,5 miligramos (mg), por vía oral, dos veces al día, desde los días 1 al 56.
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TAK-861 tabletas orales
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Experimental: TAK-861 2 mg dos veces al día
Los participantes recibieron 2 mg de TAK-861, por vía oral, dos veces al día, desde los días 1 al 56.
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TAK-861 tabletas orales
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Experimental: TAK-861 2 mg y 5 mg
Los participantes recibieron 2 mg de TAK-861 seguidos de una dosis de 5 mg, por vía oral, dos veces al día, desde los días 1 al 56.
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TAK-861 tabletas orales
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Experimental: TAK-861 7 mg una vez al día
Los participantes recibieron 7 mg de TAK-861, por vía oral, una vez al día (QD), desde el día 1 al 56.
Se administró placebo como segunda dosis.
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Tabletas orales de placebo que coinciden con TAK-861
TAK-861 tabletas orales
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio con respecto al valor inicial en la latencia promedio del sueño según lo determinado a partir del MWT en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 8
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El MWT es una medida objetiva y validada que evalúa la capacidad de un participante para permanecer despierto en condiciones de sopor durante un período definido.
Durante cada sesión de MWT (1 sesión = 40 minutos), se pidió a los participantes que se sentaran en silencio y permanecieran despiertos el mayor tiempo posible.
La latencia del sueño en cada sesión se registró mediante EEG.
Si no se observaba sueño según estas reglas, la latencia se definió como 40 minutos.
Para el análisis se utilizó el modelo lineal de efectos mixtos para medidas repetidas (MMRM).
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Línea de base, semana 8
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total de la escala de somnolencia de Epworth (ESS) en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 8
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La ESS es una escala subjetiva, autoadministrada y validada (calificada de 0 a 3) para responder a cada una de las 8 preguntas de la vida diaria que pregunta a los participantes qué probabilidades hay de quedarse dormidos en esas situaciones.
Las puntuaciones se suman para dar una puntuación general de 0 a 24.
Las puntuaciones más altas indican una somnolencia diurna subjetiva más intensa y las puntuaciones inferiores a 10 se consideran dentro del rango normal.
Para el análisis se utilizó el MMRM.
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Línea de base, semana 8
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Tasa de cataplejía semanal (WCR) en la semana 8
Periodo de tiempo: Semana 8
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Los participantes completaron un diario de sueño informado por el paciente para registrar los síntomas de narcolepsia autoinformados.
Los participantes registraron episodios de ataques de cataplexia en el diario.
Se informó el número total de eventos promediados durante una semana.
WCR = (número total de ataques de cataplexia durante una cantidad de días del diario no faltantes para una duración determinada/número de días del diario no faltantes en esa duración)*7.
Para el análisis se utilizó el modelo de ecuaciones de estimación generalizadas (GEE).
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Semana 8
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Número de participantes con al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (hasta 3 meses)
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Un evento adverso (EA) se definió como cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, independientemente de que el suceso se considerara relacionado con la intervención del estudio o no.
Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (por ejemplo, un hallazgo anormal de laboratorio clínicamente significativo), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea que se considere o no relacionado con el medicamento.
Un TEAE se definió como un EA cuyo inicio ocurrió después de recibir el fármaco del estudio.
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Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (hasta 3 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de enero de 2023
Finalización primaria (Actual)
14 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
14 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de enero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de enero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de enero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TAK-861-2001
- U1111-1277-4261 (Otro identificador: WHO)
- 2022-001654-38 (Número EudraCT)
- jRCT2031220644 (Identificador de registro: jRCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .