Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TAK-861 u uczestników z narkolepsją typu 1

13 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Takeda

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję TAK-861 w leczeniu narkolepsji z katapleksją (narkolepsja typu 1)

Głównym celem tego badania jest sprawdzenie, jak TAK-861 działa na objawy narkolepsji, w tym nadmierną senność w ciągu dnia i katapleksję. W badaniu weźmie udział około 100 uczestników z Ameryki Północnej, Europy i regionu Azji i Pacyfiku.

Leczenie (TAK-861 lub placebo) będzie stosowane przez 8 lub 12 tygodni. Po tym okresie leczenia uczestnik będzie miał możliwość wzięcia udziału w oddzielnym, długoterminowym badaniu przedłużającym, podczas którego wszyscy uczestnicy będą leczeni TAK-861.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nosi nazwę TAK-861. To badanie przyjrzy się wpływowi TAK-861 na poprawę objawów narkolepsji, w tym nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) i liczby epizodów katapleksji.

Do badania zostanie włączonych około 100 pacjentów. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (przypadkowo, jak rzut monetą) do jednej z pięciu grup leczenia, która pozostanie nieujawniona uczestnikowi i lekarzowi badania podczas badania (chyba że zaistnieje pilna potrzeba medyczna):

  • TAK-861 Dawka 1
  • TAK-861 Dawka 2
  • TAK-861 Dawka 3
  • TAK-861 Dawka 4
  • Placebo (nieaktywna pigułka obojętna) – jest to tabletka, która wygląda jak badany lek, ale nie zawiera substancji czynnej

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone na całym świecie. Całkowity czas na udział w tym badaniu wynosi do 23 tygodni. Uczestnicy będą wielokrotnie odwiedzać klinikę w okresie leczenia, a następnie albo zapiszą się do długoterminowego przedłużenia badania, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają TAK-861, albo odbędą 2 wizyty końcowe 7 i 28 dni po ostatniej dawce badanego leku w celu dalszego -do góry oceny.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

112

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Glebe, New South Wales, Australia, 2037
        • Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
  • Finlandia
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finlandia, 00380
        • Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francja, 31000
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francja, 34090
        • CHU Gui de Chauliac
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Francja, 38700
        • CHU de Grenoble
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
      • Madrid, Hiszpania, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueno
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Hiszpania, 01004
        • Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
    • Castellon
      • Castellón De La Plana, Castellon, Hiszpania, 12004
        • Hospital General de Castello, Sleep Unit
    • Valencia
      • Alzira, Valencia, Hiszpania, 46600
        • Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
  • Holandia
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Holandia, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Noord-Holland
      • Heemstede, Noord-Holland, Holandia, 2103 SW
        • Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
  • Japonia
      • Nagakute, Japonia, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Yokohama, Japonia, 222-0033
        • RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
    • Akita
      • Akita-Shi, Akita, Japonia, 010-8543
        • Akita University Hospital
    • Hukuoka
      • Kurume-Shi, Hukuoka, Japonia, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japonia, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
    • Osaka
      • Osaka-Shi, Osaka, Japonia, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Japonia, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shibuya-Ku, Tokyo, Japonia, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Niemcy, 20253
        • Klinische Forschung Hamburg
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Niemcy, 93053
        • Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Niemcy, 19053
        • Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0450
        • University of Oslo
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35213-1966
        • Sleep Disorders Center of Alabama
    • California
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063-3132
        • Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
      • Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92705-8519
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80918
        • Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803-1468
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342-1743
        • NeuroTrials Research
      • Gainesville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30501-3883
        • Georgia Neuro Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02459-3233
        • Neurocare Inc
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Stany Zjednoczone, 48377
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stany Zjednoczone, 63017-3406
        • St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28037
        • Research Carolina Elite
      • Huntersville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28078-5082
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45227-2172
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195-0001
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Stany Zjednoczone, 43017-3521
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425-5712
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29201-2923
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2042
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229-4849
        • Sleep Therapy and Research Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510-1021
        • Children's Specialty Group
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
    • Aargau (de)
      • Barmelweid, Aargau (de), Szwajcaria, 5017
        • Klinik Barmelweid AG
    • Ticino (it)
      • Lugano, Ticino (it), Szwajcaria, 6900
        • Neurocenter of Southern Switzerland
  • Szwecja
    • Vastra Gotalands Lan
      • Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Szwecja, 413 46
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Włochy
    • Bologna
      • Bellaria, Bologna, Włochy, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00133
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Włochy, 86077
        • Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik jest w wieku od 18 do 70 lat włącznie, w chwili podpisania formularza świadomej zgody (ICF).

    Uwaga: w Japonii mogą zostać uwzględnieni uczestnicy w wieku od 16 do 70 lat włącznie.

  2. Uczestnik ma wskaźnik masy ciała (BMI) w przedziale od 18 do 40 kilogramów na metr kwadratowy [kg/m^2] (włącznie).
  3. Uczestnik posiada rozpoznanie narkolepsji typu 1 (NT1) wg Międzynarodowej Klasyfikacji Zaburzeń Snu, wydanie 3 (ICSD-3) za pomocą polisomnografii (PSG)/testu wielokrotnego latencji snu (MSLT), wykonane w ciągu ostatnich 10 lat.
  4. U uczestnika stwierdzono genotyp ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA) HLA-DQB1*06:02 lub wyniki badania płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) wskazują, że stężenie oreksyny (OX)/hipokretyny-1 w płynie mózgowo-rdzeniowym uczestnika wynosi <110 pikogramów na mililitr ([ pg/mL] (lub mniej niż jedna trzecia średnich wartości uzyskanych u zdrowych uczestników w tym samym standaryzowanym teście).

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik ma aktualne zaburzenie medyczne, inne niż narkolepsja z katapleksją, związane z EDS.
  2. Uczestnik ma medycznie istotną chorobę wątroby lub tarczycy.
  3. Uczestnik ma historię raka w ciągu ostatnich 5 lat (nie dotyczy uczestników z rakiem in situ, który został rozwiązany bez dalszego leczenia lub rakiem podstawnokomórkowym).
  4. Uczestnik ma klinicznie istotną chorobę wieńcową, zawał mięśnia sercowego w wywiadzie, klinicznie istotną dusznicę bolesną, klinicznie istotne zaburzenia rytmu serca lub niewydolność serca.
  5. Uczestnik ma klinicznie istotną historię urazu głowy lub urazu głowy.
  6. Uczestnik ma padaczkę, drgawki lub konwulsje w wywiadzie lub w rodzinie występowały dziedziczne zaburzenia związane z napadami (z wyjątkiem pojedynczego napadu drgawek gorączkowych w dzieciństwie).

  7. Uczestnik ma jedno lub więcej z następujących zaburzeń psychicznych:

    1. Jakiekolwiek obecne niestabilne zaburzenie psychiczne.
    2. Aktualne lub przebyte epizody maniakalne lub hipomaniakalne, schizofrenia lub jakiekolwiek inne zaburzenie psychotyczne, w tym zaburzenie schizoafektywne, duża depresja z cechami psychotycznymi, depresja afektywna dwubiegunowa z cechami psychotycznymi, zaburzenie obsesyjno-kompulsyjne, niepełnosprawność intelektualna, organiczne zaburzenia psychiczne lub zaburzenia psychiczne spowodowane ogólnym stan chorobowy określony w Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, wydanie 5 (DSM-5).
    3. Obecna diagnoza lub historia zaburzeń związanych z używaniem substancji zgodnie z definicją w DSM-5.
    4. Aktualny aktywny epizod dużej depresji (MDE) lub osoby, które miały aktywny MDE w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  8. Uczestnik ma historię niedokrwienia mózgu, przemijającego ataku niedokrwiennego (<5 lat temu), tętniaka wewnątrzczaszkowego lub malformacji tętniczo-żylnej.
  9. Uczestnik ma pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub przeciwciała/antygenu ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  10. Nerkowy klirens kreatyniny uczestnika (równanie Cockcrofta-Gaulta) wynosi ≤50 ml/minutę.
  11. Uczestnik ma wartości aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) >1,5 razy powyżej górnej granicy normy (GGN).
  12. Badacz uważa, że ​​uczestnikowi grozi bezpośrednie ryzyko samobójstwa lub zranienia siebie, innych osób lub mienia, albo uczestnik próbował popełnić samobójstwo w ciągu ostatniego roku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali tabletki placebo odpowiadające TAK-861, doustnie, dwa razy dziennie (BID) od dnia 1 do 56.
Lek: Placebo
Tabletki doustne placebo pasujące do TAK-861
Eksperymentalny: TAK-861 0,5 mg BID
Uczestnicy otrzymywali TAK-861 0,5 miligrama (mg) doustnie, BID, od dnia 1 do 56.
Lek: TAK-861
TAK-861 tabletki doustne
Eksperymentalny: TAK-861 2 mg BID
Uczestnicy otrzymywali TAK-861 2 mg doustnie, BID, od dnia 1 do 56.
Lek: TAK-861
TAK-861 tabletki doustne
Eksperymentalny: TAK-861 2 mg i 5 mg
Uczestnicy otrzymywali TAK-861 w dawce 2 mg, a następnie w dawce 5 mg, doustnie, BID, od dni 1 do 56.
Lek: TAK-861
TAK-861 tabletki doustne
Eksperymentalny: TAK-861 7 mg raz na dobę
Uczestnicy otrzymywali TAK-861 w dawce 7 mg doustnie raz dziennie (QD) od dnia 1 do 56. Jako drugą dawkę podano placebo.
Lek: Placebo
Tabletki doustne placebo pasujące do TAK-861
Lek: TAK-861
TAK-861 tabletki doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniego opóźnienia snu w stosunku do wartości wyjściowych określona na podstawie MWT w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8
MWT to potwierdzona, obiektywna miara, która ocenia zdolność uczestnika do pozostania przytomnym w warunkach usypiających przez określony czas. Podczas każdej sesji MWT (1 sesja = 40 minut) uczestnikom polecono siedzieć cicho i nie spać tak długo, jak to możliwe. Opóźnienie snu w każdej sesji rejestrowano w EEG. Jeżeli zgodnie z tymi zasadami nie zaobserwowano snu, wówczas opóźnienie określano jako 40 minut. Do analizy wykorzystano liniowy model efektów mieszanych dla pomiarów powtarzanych (MMRM).
Wartość wyjściowa, tydzień 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku w skali senności Epworth (ESS) w stosunku do wartości wyjściowych w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8
ESS jest subiektywną, samodzielnie przygotowaną i zatwierdzoną skalą (ocenianą od 0 do 3), która odpowiada na każde z 8 pytań dotyczących codziennego życia, które zadają uczestnikom pytanie, jak prawdopodobne jest, że zasną w takich sytuacjach. Wyniki są sumowane i dają ogólny wynik od 0 do 24. Wyższe wyniki wskazują na silniejszą subiektywną senność w ciągu dnia, a wyniki poniżej 10 uważa się za mieszczące się w normalnym zakresie. Do analizy wykorzystano MMRM.
Wartość wyjściowa, tydzień 8
Tygodniowy współczynnik katapleksji (WCR) w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 8
Uczestnicy wypełniali codzienny dziennik snu prowadzony przez pacjenta, w którym rejestrowali zgłaszane przez siebie objawy narkolepsji. Uczestnicy rejestrowali w dzienniczku epizody ataków katapleksji. Zgłaszano całkowitą liczbę zdarzeń uśrednioną w ciągu tygodnia. WCR = (całkowita liczba ataków katapleksji w ciągu liczby dni kalendarzowych, w których nie brakuje danych w danym okresie/liczba dni kalendarzowych, w których nie brakuje danych w tym okresie)*7. Do analizy wykorzystano model uogólnionych równań estymujących (GEE).
Tydzień 8
Liczba uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym powstałym podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do 3 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji objętej badaniem, niezależnie od tego, czy zdarzenie to uznano za związane z interwencją badaną. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (na przykład klinicznie istotnym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą czasowo związaną ze stosowaniem leku, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z lekiem, czy nie. TEAE zdefiniowano jako AE o początku, który wystąpił po otrzymaniu badanego leku.
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do 3 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-861-2001
  • U1111-1277-4261 (Inny identyfikator: WHO)
  • 2022-001654-38 (Numer EudraCT)
  • jRCT2031220644 (Identyfikator rejestru: jRCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj