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Uno studio su TAK-861 nei partecipanti con narcolessia di tipo 1

13 dicembre 2024 aggiornato da: Takeda

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di TAK-861 per il trattamento della narcolessia con cataplessia (narcolessia di tipo 1)

Lo scopo principale di questo studio è vedere come TAK-861 agisce sui sintomi della narcolessia, inclusa l'eccessiva sonnolenza diurna e la cataplessia. Circa 100 partecipanti prenderanno parte allo studio in Nord America, Europa e Asia Pacifico.

Il trattamento (TAK-861 o placebo) verrà somministrato per 8 o 12 settimane. Dopo questo periodo di trattamento il partecipante avrà la possibilità di partecipare a uno studio di estensione a lungo termine separato durante il quale tutti i partecipanti saranno trattati con TAK-861.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco testato in questo studio si chiama TAK-861. Questo studio esaminerà l'effetto di TAK-861 sul miglioramento dei sintomi della narcolessia, inclusa l'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) e il numero di episodi di cataplessia.

Lo studio arruolerà circa 100 pazienti. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale (per caso, come lanciare una moneta) a uno dei cinque gruppi di trattamento che rimarranno segreti al partecipante e al medico dello studio durante lo studio (a meno che non vi sia un bisogno medico urgente):

  • TAK-861 Dose 1
  • TAK-861 Dose 2
  • TAK-861 Dose 3
  • TAK-861 Dose 4
  • Placebo (pillola fittizia inattiva) - questa è una compressa che assomiglia al farmaco in studio ma non ha principio attivo

Questo studio multicentrico sarà condotto in tutto il mondo. Il tempo complessivo per partecipare a questo studio è fino a 23 settimane. I partecipanti effettueranno più visite alla clinica durante il periodo di trattamento e quindi si iscriveranno a uno studio di estensione a lungo termine in cui tutti i partecipanti riceveranno TAK-861 o avranno 2 visite finali 7 e 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per seguire valutazioni al rialzo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

112

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Glebe, New South Wales, Australia, 2037
        • Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
  • Finlandia
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finlandia, 00380
        • Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31000
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Francia, 34090
        • CHU Gui de Chauliac
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Francia, 38700
        • CHU de Grenoble
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Germania, 20253
        • Klinische Forschung Hamburg
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Germania, 93053
        • Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Germania, 19053
        • Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
  • Giappone
      • Nagakute, Giappone, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Yokohama, Giappone, 222-0033
        • RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
    • Akita
      • Akita-Shi, Akita, Giappone, 010-8543
        • Akita University Hospital
    • Hukuoka
      • Kurume-Shi, Hukuoka, Giappone, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Giappone, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
    • Osaka
      • Osaka-Shi, Osaka, Giappone, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Giappone, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shibuya-Ku, Tokyo, Giappone, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
  • Italia
    • Bologna
      • Bellaria, Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00133
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italia, 86077
        • Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0450
        • University of Oslo
  • Olanda
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Olanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Noord-Holland
      • Heemstede, Noord-Holland, Olanda, 2103 SW
        • Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
      • Madrid, Spagna, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spagna, 01004
        • Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
    • Castellon
      • Castellón De La Plana, Castellon, Spagna, 12004
        • Hospital General de Castello, Sleep Unit
    • Valencia
      • Alzira, Valencia, Spagna, 46600
        • Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35213-1966
        • Sleep Disorders Center of Alabama
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063-3132
        • Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
      • Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705-8519
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80918
        • Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803-1468
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342-1743
        • NeuroTrials Research
      • Gainesville, Georgia, Stati Uniti, 30501-3883
        • Georgia Neuro Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Stati Uniti, 02459-3233
        • Neurocare Inc
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Stati Uniti, 48377
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63017-3406
        • St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Stati Uniti, 28037
        • Research Carolina Elite
      • Huntersville, North Carolina, Stati Uniti, 28078-5082
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45227-2172
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195-0001
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Stati Uniti, 43017-3521
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425-5712
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29201-2923
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2042
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229-4849
        • Sleep Therapy and Research Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510-1021
        • Children's Specialty Group
  • Svezia
    • Vastra Gotalands Lan
      • Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Svezia, 413 46
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
    • Aargau (de)
      • Barmelweid, Aargau (de), Svizzera, 5017
        • Klinik Barmelweid AG
    • Ticino (it)
      • Lugano, Ticino (it), Svizzera, 6900
        • Neurocenter of Southern Switzerland

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante ha un'età compresa tra 18 e 70 anni inclusi al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).

    Nota: in Giappone, possono essere inclusi partecipanti di età compresa tra 16 e 70 anni inclusi.

  2. Il partecipante ha un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 40 chilogrammi per metro quadrato [kg/m^2] (inclusi).
  3. Il partecipante ha una classificazione internazionale dei disturbi del sonno, 3a edizione (ICSD-3) diagnosi di narcolessia di tipo 1 (NT1) mediante polisonnografia (PSG)/Multiple Sleep Latency Test (MSLT), eseguita negli ultimi 10 anni.
  4. Il partecipante è positivo per il genotipo dell'antigene leucocitario umano (HLA) HLA-DQB1*06:02 o i risultati del test del liquido cerebrospinale (CSF) indicano che la concentrazione di orexina (OX)/ipocretina-1 nel CSF del partecipante è <110 picogrammi per millilitro ([ pg/mL] (o meno di un terzo dei valori medi ottenuti nei partecipanti normali all'interno dello stesso test standardizzato).

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha un disturbo medico attuale, diverso dalla narcolessia con cataplessia, associato a EDS.
  2. - Il partecipante ha una malattia epatica o tiroidea clinicamente significativa.
  3. Il partecipante ha una storia di cancro negli ultimi 5 anni (non si applica ai partecipanti con carcinoma in situ che è stato risolto senza ulteriore trattamento o carcinoma basocellulare).
  4. Il partecipante ha una malattia coronarica clinicamente significativa, una storia di infarto del miocardio, angina clinicamente significativa, anomalia del ritmo cardiaco clinicamente significativa o insufficienza cardiaca.
  5. Il partecipante ha una storia clinicamente significativa di trauma cranico o trauma cranico.
  6. Il partecipante ha una storia di epilessia, convulsioni o convulsioni o ha una storia familiare di disturbi ereditari associati a convulsioni (ad eccezione di un singolo attacco febbrile durante l'infanzia).

  7. Il partecipante ha uno o più dei seguenti disturbi psichiatrici:

    1. Qualsiasi disturbo psichiatrico instabile attuale.
    2. Attuale o anamnesi di episodio maniacale o ipomaniacale, schizofrenia o qualsiasi altro disturbo psicotico, incluso il disturbo schizoaffettivo, depressione maggiore con caratteristiche psicotiche, depressione bipolare con caratteristiche psicotiche, disturbo ossessivo compulsivo, disabilità intellettiva, disturbi mentali organici o disturbi mentali dovuti a un disturbo generale condizione medica come definita nel Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 5a edizione (DSM-5).
    3. Diagnosi attuale o anamnesi di disturbo da uso di sostanze come definito nel DSM-5.
    4. Episodio depressivo maggiore attivo in corso (MDE) o che hanno avuto un MDE attivo negli ultimi 6 mesi.
  8. Il partecipante ha una storia di ischemia cerebrale, attacco ischemico transitorio (<5 anni fa), aneurisma intracranico o malformazione arterovenosa.
  9. Il partecipante ha un risultato positivo del test per l'antigene di superficie dell'epatite B, l'anticorpo del virus dell'epatite C o l'anticorpo/antigene del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  10. La clearance della creatinina renale del partecipante (equazione di Cockcroft-Gault) è ≤50 ml/minuto.
  11. Il partecipante ha valori di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
  12. Il partecipante è considerato dall'investigatore a rischio imminente di suicidio o lesioni a se stesso, agli altri o alla proprietà, oppure il partecipante ha tentato il suicidio nell'ultimo anno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto compresse placebo corrispondenti a TAK-861, per via orale, due volte al giorno (BID), dal giorno 1 al giorno 56.
Droga: Placebo
Compresse orali placebo corrispondenti a TAK-861
Sperimentale: TAK-861 0,5 mg due volte al giorno
I partecipanti hanno ricevuto TAK-861 0,5 milligrammi (mg), per via orale, BID, dai giorni 1 a 56.
Droga: TAK-861
TAK-861 compresse orali
Sperimentale: TAK-861 2 mg due volte al giorno
I partecipanti hanno ricevuto TAK-861 2 mg, per via orale, BID, dai giorni 1 a 56.
Droga: TAK-861
TAK-861 compresse orali
Sperimentale: TAK-861 2 mg e 5 mg
I partecipanti hanno ricevuto TAK-861 2 mg seguito da una dose di 5 mg, per via orale, BID, dai giorni 1 a 56.
Droga: TAK-861
TAK-861 compresse orali
Sperimentale: TAK-861 7 mg una volta al giorno
I partecipanti hanno ricevuto TAK-861 7 mg, per via orale, una volta al giorno (QD), dal giorno 1 al giorno 56. Come seconda dose è stato somministrato il placebo.
Droga: Placebo
Compresse orali placebo corrispondenti a TAK-861
Droga: TAK-861
TAK-861 compresse orali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della latenza media del sonno come determinata dal MWT alla settimana 8
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 8
Il MWT è una misura oggettiva e convalidata che valuta la capacità di un partecipante di rimanere sveglio in condizioni soporifere per un periodo definito. Durante ogni sessione MWT (1 sessione = 40 minuti), ai partecipanti è stato chiesto di sedersi in silenzio e rimanere svegli il più a lungo possibile. La latenza del sonno in ciascuna sessione è stata registrata sull'EEG. Se non veniva osservato il sonno secondo queste regole, la latenza veniva definita come 40 minuti. Per l’analisi è stato utilizzato il modello lineare a effetti misti per misure ripetute (MMRM).
Riferimento, settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della Epworth Sleepiness Scale (ESS) alla settimana 8
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 8
L'ESS è una scala soggettiva, autosomministrata e validata (punteggio da 0 a 3) per rispondere a ciascuna delle 8 domande della vita quotidiana che chiede ai partecipanti quanto è probabile che si addormentino in quelle situazioni. La somma dei punteggi fornisce un punteggio complessivo compreso tra 0 e 24. Punteggi più alti indicano una sonnolenza diurna soggettiva più forte e i punteggi inferiori a 10 sono considerati nell’intervallo normale. Per l'analisi è stato utilizzato l'MMRM.
Riferimento, settimana 8
Tasso settimanale di cataplessia (WCR) alla settimana 8
Lasso di tempo: Settimana 8
I partecipanti hanno completato un diario del sonno giornaliero riferito dal paziente per registrare i sintomi di narcolessia auto-riferiti. I partecipanti hanno registrato episodi di attacchi di cataplessia nel diario. È stato riportato il numero totale di eventi calcolati in media per una settimana. WCR = (numero totale di attacchi di cataplessia su un numero di giorni del diario non mancanti per una data durata/numero di giorni del diario non mancanti in quella durata)*7. Per l'analisi è stato utilizzato il modello delle equazioni di stima generalizzate (GEE).
Settimana 8
Numero di partecipanti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a 3 mesi)
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento in studio, indipendentemente dal fatto che l'evento fosse considerato correlato o meno all'intervento in studio. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (ad esempio, un risultato di laboratorio anomalo clinicamente significativo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso di un farmaco, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al farmaco. Un TEAE è stato definito come un evento avverso verificatosi dopo la somministrazione del farmaco in studio.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a 3 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

14 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

14 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-861-2001
  • U1111-1277-4261 (Altro identificatore: WHO)
  • 2022-001654-38 (Numero EudraCT)
  • jRCT2031220644 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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