Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af TAK-861 hos deltagere med narkolepsi type 1

13. december 2024 opdateret af: Takeda

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TAK-861 til behandling af narkolepsi med katapleksi (narkolepsi type 1)

Hovedformålet med denne undersøgelse er at se, hvordan TAK-861 virker på symptomer på narkolepsi, herunder overdreven søvnighed i dagtimerne og katapleksi. Cirka 100 deltagere vil deltage i undersøgelsen på tværs af Nordamerika, Europa og Asien og Stillehavsområdet.

Behandlingen (TAK-861 eller placebo) vil blive administreret i 8 eller 12 uger. Efter denne behandlingsperiode vil deltageren have mulighed for at deltage i et separat, længerevarende forlængelsesstudie, hvor alle deltagere vil blive behandlet med TAK-861.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, hedder TAK-861. Denne undersøgelse vil se på effekten af ​​TAK-861 på forbedring af narkolepsisymptomer, herunder overdreven søvnighed i dagtimerne (EDS) og antallet af katapleksiepisoder.

Undersøgelsen vil omfatte cirka 100 patienter. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt (tilfældigt, som at vende en mønt) til en af ​​de fem behandlingsgrupper, som vil forblive uoplyst for deltageren og undersøgelseslægen under undersøgelsen (medmindre der er et akut medicinsk behov):

  • TAK-861 Dosis 1
  • TAK-861 Dosis 2
  • TAK-861 Dosis 3
  • TAK-861 Dosis 4
  • Placebo (dummy inaktiv pille) - dette er en tablet, der ligner undersøgelseslægemidlet, men har ingen aktiv ingrediens

Dette multicenterforsøg vil blive gennemført over hele verden. Den samlede tid til at deltage i denne undersøgelse er op til 23 uger. Deltagerne vil aflægge flere besøg på klinikken i løbet af behandlingsperioden og vil derefter enten tilmelde sig et langtidsforlængelsestudie, hvor alle deltagere vil modtage TAK-861 eller have 2 sidste besøg 7 og 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet til opfølgning -up vurderinger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

112

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Glebe, New South Wales, Australien, 2037
        • Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
  • Finland
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finland, 00380
        • Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35213-1966
        • Sleep Disorders Center of Alabama
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063-3132
        • Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
      • Santa Ana, California, Forenede Stater, 92705-8519
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80918
        • Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803-1468
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342-1743
        • NeuroTrials Research
      • Gainesville, Georgia, Forenede Stater, 30501-3883
        • Georgia Neuro Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Forenede Stater, 02459-3233
        • Neurocare Inc
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forenede Stater, 48377
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater, 63017-3406
        • St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, Forenede Stater, 28037
        • Research Carolina Elite
      • Huntersville, North Carolina, Forenede Stater, 28078-5082
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45227-2172
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195-0001
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, Forenede Stater, 43017-3521
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425-5712
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29201-2923
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2042
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229-4849
        • Sleep Therapy and Research Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510-1021
        • Children's Specialty Group
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Frankrig, 31000
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Herault
      • Montpellier, Herault, Frankrig, 34090
        • CHU Gui de Chauliac
    • Isere
      • La Tronche, Isere, Frankrig, 38700
        • CHU de Grenoble
  • Holland
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Holland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Noord-Holland
      • Heemstede, Noord-Holland, Holland, 2103 SW
        • Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
  • Italien
    • Bologna
      • Bellaria, Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00133
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italien, 86077
        • Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
  • Japan
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Yokohama, Japan, 222-0033
        • RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
    • Akita
      • Akita-Shi, Akita, Japan, 010-8543
        • Akita University Hospital
    • Hukuoka
      • Kurume-Shi, Hukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
    • Osaka
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Japan, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shibuya-Ku, Tokyo, Japan, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • University of Oslo
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
    • Aargau (de)
      • Barmelweid, Aargau (de), Schweiz, 5017
        • Klinik Barmelweid AG
    • Ticino (it)
      • Lugano, Ticino (it), Schweiz, 6900
        • Neurocenter of Southern Switzerland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
      • Madrid, Spanien, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Spanien, 01004
        • Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
    • Castellon
      • Castellón De La Plana, Castellon, Spanien, 12004
        • Hospital General de Castello, Sleep Unit
    • Valencia
      • Alzira, Valencia, Spanien, 46600
        • Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
  • Sverige
    • Vastra Gotalands Lan
      • Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Sverige, 413 46
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Tyskland, 20253
        • Klinische Forschung Hamburg
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
        • Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Tyskland, 19053
        • Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren er i alderen 18 til 70 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF).

    Bemærk: I Japan kan deltagere i alderen 16 til 70 år inkluderet.

  2. Deltageren har kropsmasseindeks (BMI) inden for intervallet 18 til 40 kilogram pr. kvadratmeter [kg/m^2] (inklusive).
  3. Deltageren har en International Classification of Sleep Disorders, 3rd Edition (ICSD-3) diagnose af narkolepsi type 1 (NT1) ved polysomnografi (PSG)/Multiple Sleep Latency Test (MSLT), udført inden for de seneste 10 år.
  4. Deltageren er positiv for det humane leukocytantigen (HLA) genotypen HLA-DQB1*06:02, eller resultater fra cerebrospinalvæske (CSF) test indikerer, at deltagerens CSF orexin (OX)/hypocretin-1 koncentration er <110 picogram pr. milliliter ([ pg/ml] (eller mindre end en tredjedel af middelværdierne opnået hos normale deltagere inden for det samme standardiserede assay).

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har en aktuel medicinsk lidelse, bortset fra narkolepsi med katapleksi, forbundet med EDS.
  2. Deltageren har medicinsk signifikant lever- eller skjoldbruskkirtelsygdom.
  3. Deltageren har haft kræft i de seneste 5 år (gælder ikke deltagere med carcinoma in situ, der er løst uden yderligere behandling eller basalcellekræft).
  4. Deltageren har klinisk signifikant koronararteriesygdom, en historie med myokardieinfarkt, klinisk signifikant angina, klinisk signifikant hjerterytmeabnormitet eller hjertesvigt.
  5. Deltageren har en klinisk signifikant historie med hovedskade eller hovedtraume.
  6. Deltageren har tidligere haft epilepsi, krampeanfald eller kramper, eller har en familiehistorie med arvelige lidelser forbundet med anfald (bortset fra et enkelt feberanfald i barndommen).

  7. Deltageren har en eller flere af følgende psykiatriske lidelser:

    1. Enhver nuværende ustabil psykiatrisk lidelse.
    2. Aktuel eller historie med manisk eller hypoman episode, skizofreni eller enhver anden psykotisk lidelse, herunder skizoaffektiv lidelse, svær depression med psykotiske træk, bipolar depression med psykotiske træk, obsessiv-kompulsiv lidelse, intellektuelle handicap, organiske psykiske lidelser eller psykiske lidelser på grund af en generel medicinsk tilstand som defineret i Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave (DSM-5).
    3. Aktuel diagnose eller historie med stofbrugsforstyrrelse som defineret i DSM-5.
    4. Aktuel aktiv svær depressiv episode (MDE) eller som har haft en aktiv MDE inden for de seneste 6 måneder.
  8. Deltageren har en historie med cerebral iskæmi, forbigående iskæmisk anfald (<5 år siden), intrakraniel aneurisme eller arteriovenøs misdannelse.
  9. Deltageren har et positivt testresultat for hepatitis B overfladeantigen, hepatitis C virus antistof eller humant immundefekt virus (HIV) antistof/antigen.
  10. Deltagerens renale kreatininclearance (Cockcroft-Gault-ligning) er ≤50 ml/minut.
  11. Deltageren har alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) værdier >1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN).
  12. Deltageren anses af efterforskeren for at være i overhængende risiko for selvmord eller skade på sig selv, andre eller ejendom, eller deltageren har forsøgt selvmord inden for det seneste år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog placebotabletter, der matchede TAK-861, oralt, to gange dagligt (BID), fra dag 1 til 56.
Medicin: Placebo
Placebo orale tabletter, der matcher TAK-861
Eksperimentel: TAK-861 0,5 mg BID
Deltagerne modtog TAK-861 0,5 milligram (mg), oralt, BID, fra dag 1 til 56.
Medicin: TAK-861
TAK-861 orale tabletter
Eksperimentel: TAK-861 2 mg BID
Deltagerne modtog TAK-861 2 mg oralt, BID, fra dag 1 til 56.
Medicin: TAK-861
TAK-861 orale tabletter
Eksperimentel: TAK-861 2 mg og 5 mg
Deltagerne modtog TAK-861 2 mg efterfulgt af 5 mg dosis, oralt, BID, fra dag 1 til 56.
Medicin: TAK-861
TAK-861 orale tabletter
Eksperimentel: TAK-861 7 mg QD
Deltagerne modtog TAK-861 7 mg, oralt, én gang dagligt (QD), fra dag 1 til 56. Placebo blev givet som anden dosis.
Medicin: Placebo
Placebo orale tabletter, der matcher TAK-861
Medicin: TAK-861
TAK-861 orale tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i den gennemsnitlige søvnlatens som bestemt ud fra MWT i uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
MWT er et valideret, objektivt mål, der evaluerer en deltagers evne til at forblive vågen under søvndyssende forhold i en defineret periode. Under hver MWT-session (1 session = 40 minutter) blev deltagerne instrueret i at sidde stille og forblive vågne så længe som muligt. Søvnlatens i hver session blev registreret på EEG. Hvis der ikke blev observeret søvn i henhold til disse regler, blev latensen defineret som 40 minutter. Den lineære mixed effects model for repeated measurements (MMRM) blev brugt til analyse.
Baseline, uge ​​8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS) totalscore i uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
ESS er en subjektiv, selvadministreret, valideret skala (bedømt fra 0 til 3) til at svare på hvert af de 8 spørgsmål i dagligdagen, der spørger deltagerne, hvor sandsynligt de er for at falde i søvn i disse situationer. Resultaterne summeres til at give en samlet score på 0 til 24. Højere score indikerer stærkere subjektiv søvnighed i dagtimerne, og score under 10 anses for at være inden for normalområdet. MMRM blev brugt til analyse.
Baseline, uge ​​8
Weekly Cataplexy Rate (WCR) i uge 8
Tidsramme: Uge 8
Deltagerne udfyldte en daglig patientrapporteret søvndagbog for at registrere selvrapporterede narkolepsisymptomer. Deltagerne registrerede episoder af katapleksianfald i dagbogen. Det samlede antal hændelser i gennemsnit for en uge blev rapporteret. WCR = (samlet antal katapleksianfald over et antal ikke-manglende dagbogsdage i en given varighed/antal ikke-manglende dagbogsdage i denne varighed)*7. Den generaliserede estimering af ligninger (GEE) model blev brugt til analyse.
Uge 8
Antal deltagere med mindst én behandlingsudløst bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 3 måneder)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesinterventionen, uanset om hændelsen blev anset for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (eksempel et klinisk signifikant abnormt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. En TEAE blev defineret som en AE med en indtræden, der opstod efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (op til 3 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

14. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

18. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-861-2001
  • U1111-1277-4261 (Anden identifikator: WHO)
  • 2022-001654-38 (EudraCT nummer)
  • jRCT2031220644 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Narkolepsi type 1

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner