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Une étude du TAK-861 chez des participants atteints de narcolepsie de type 1

13 décembre 2024 mis à jour par: Takeda

Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du TAK-861 pour le traitement de la narcolepsie avec cataplexie (narcolepsie de type 1)

L'objectif principal de cette étude est de voir comment le TAK-861 agit sur les symptômes de la narcolepsie, y compris la somnolence diurne excessive et la cataplexie. Environ 100 participants prendront part à l'étude en Amérique du Nord, en Europe et en Asie-Pacifique.

Le traitement (TAK-861 ou placebo) sera administré pendant 8 ou 12 semaines. Après cette période de traitement, le participant aura la possibilité de participer à une étude d'extension à long terme distincte au cours de laquelle tous les participants seront traités avec TAK-861.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude s'appelle TAK-861. Cette étude examinera l'effet du TAK-861 sur l'amélioration des symptômes de la narcolepsie, y compris la somnolence diurne excessive (EDS) et le nombre d'épisodes de cataplexie.

L'étude recrutera environ 100 patients. Les participants seront assignés au hasard (par hasard, comme à pile ou face) à l'un des cinq groupes de traitement qui ne sera pas divulgué au participant et au médecin de l'étude pendant l'étude (sauf en cas de besoin médical urgent) :

  • TAK-861 Dosage 1
  • TAK-861 Dose 2
  • TAK-861 Dose 3
  • TAK-861 Dose 4
  • Placebo (pilule factice inactive) - il s'agit d'un comprimé qui ressemble au médicament à l'étude mais qui ne contient aucun ingrédient actif

Cet essai multicentrique sera mené dans le monde entier. La durée totale de participation à cette étude est de 23 semaines maximum. Les participants effectueront plusieurs visites à la clinique pendant la période de traitement, puis s'inscriront soit à une étude d'extension à long terme dans laquelle tous les participants recevront le TAK-861, soit auront 2 dernières visites 7 et 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude pour suivre -up évaluations.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

112

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Allemagne, 20253
        • Klinische Forschung Hamburg
    • Bayern
      • Regensburg, Bayern, Allemagne, 93053
        • Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin, Mecklenburg-Vorpommern, Allemagne, 19053
        • Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
  • Australie
    • New South Wales
      • Glebe, New South Wales, Australie, 2037
        • Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
      • Madrid, Espagne, 28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
    • Alava
      • Vitoria, Alava, Espagne, 01004
        • Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
    • Castellon
      • Castellón De La Plana, Castellon, Espagne, 12004
        • Hospital General de Castello, Sleep Unit
    • Valencia
      • Alzira, Valencia, Espagne, 46600
        • Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno
  • Finlande
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finlande, 00380
        • Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
  • France
      • Paris, France, 75013
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, France, 31000
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Herault
      • Montpellier, Herault, France, 34090
        • CHU Gui de Chauliac
    • Isere
      • La Tronche, Isere, France, 38700
        • CHU de GRENOBLE
  • Italie
    • Bologna
      • Bellaria, Bologna, Italie, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00133
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italie, 86077
        • Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
  • Japon
      • Nagakute, Japon, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Yokohama, Japon, 222-0033
        • RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
    • Akita
      • Akita-Shi, Akita, Japon, 010-8543
        • Akita University Hospital
    • Hukuoka
      • Kurume-Shi, Hukuoka, Japon, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japon, 862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
    • Osaka
      • Osaka-Shi, Osaka, Japon, 532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Japon, 112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japon, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shibuya-Ku, Tokyo, Japon, 151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0450
        • University of Oslo
  • Pays-Bas
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Pays-Bas, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Noord-Holland
      • Heemstede, Noord-Holland, Pays-Bas, 2103 SW
        • Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
  • Suisse
      • Bern, Suisse, 3010
        • Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
    • Aargau (de)
      • Barmelweid, Aargau (de), Suisse, 5017
        • Klinik Barmelweid AG
    • Ticino (it)
      • Lugano, Ticino (it), Suisse, 6900
        • Neurocenter of Southern Switzerland
  • Suède
    • Vastra Gotalands Lan
      • Goteborg, Vastra Gotalands Lan, Suède, 413 46
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35213-1966
        • Sleep Disorders Center of Alabama
    • California
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063-3132
        • Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
      • Santa Ana, California, États-Unis, 92705-8519
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80918
        • Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803-1468
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342-1743
        • NeuroTrials Research
      • Gainesville, Georgia, États-Unis, 30501-3883
        • Georgia Neuro Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, États-Unis, 02459-3233
        • Neurocare Inc
    • Michigan
      • Novi, Michigan, États-Unis, 48377
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, États-Unis, 63017-3406
        • St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
    • North Carolina
      • Denver, North Carolina, États-Unis, 28037
        • Research Carolina Elite
      • Huntersville, North Carolina, États-Unis, 28078-5082
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45227-2172
        • Intrepid Research
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195-0001
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin, Ohio, États-Unis, 43017-3521
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425-5712
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29201-2923
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030-2042
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229-4849
        • Sleep Therapy and Research Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510-1021
        • Children's Specialty Group

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant est âgé de 18 à 70 ans inclus au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF).

    Remarque : Au Japon, les participants âgés de 16 à 70 ans inclus peuvent être inclus.

  2. Le participant a un indice de masse corporelle (IMC) compris entre 18 et 40 kilogrammes par mètre carré [kg/m^2] (inclus).
  3. Le participant a un diagnostic de narcolepsie de type 1 (NT1) de la classification internationale des troubles du sommeil, 3e édition (ICSD-3) par polysomnographie (PSG)/test de latence d'endormissement multiple (MSLT), effectué au cours des 10 dernières années.
  4. Le participant est positif pour le génotype de l'antigène leucocytaire humain (HLA) HLA-DQB1 * 06:02 ou les résultats des tests de liquide céphalo-rachidien (LCR) indiquent que la concentration d'orexine (OX) / hypocrétine-1 du participant est <110 picogrammes par millilitre ([ pg/mL] (ou moins d'un tiers des valeurs moyennes obtenues chez les participants normaux dans le même test standardisé).

Critère d'exclusion:

  1. Le participant a un trouble médical actuel, autre que la narcolepsie avec cataplexie, associé à l'EDS.
  2. Le participant a une maladie hépatique ou thyroïdienne médicalement significative.
  3. Le participant a des antécédents de cancer au cours des 5 dernières années (ne s'applique pas aux participants atteints d'un carcinome in situ qui a été résolu sans autre traitement ou d'un cancer basocellulaire).
  4. Le participant a une maladie coronarienne cliniquement significative, des antécédents d'infarctus du myocarde, une angine de poitrine cliniquement significative, une anomalie du rythme cardiaque cliniquement significative ou une insuffisance cardiaque.
  5. Le participant a des antécédents cliniquement significatifs de traumatisme crânien ou de traumatisme crânien.
  6. Le participant a des antécédents d'épilepsie, de convulsions ou de convulsions, ou a des antécédents familiaux de troubles héréditaires associés à des convulsions (à l'exception d'une seule convulsion fébrile dans l'enfance).

  7. Le participant a un ou plusieurs des troubles psychiatriques suivants :

    1. Tout trouble psychiatrique instable actuel.
    2. Actuel ou antécédent d'épisode maniaque ou hypomaniaque, de schizophrénie ou de tout autre trouble psychotique, y compris le trouble schizo-affectif, la dépression majeure avec des caractéristiques psychotiques, la dépression bipolaire avec des caractéristiques psychotiques, le trouble obsessionnel compulsif, la déficience intellectuelle, les troubles mentaux organiques ou les troubles mentaux dus à une condition médicale telle que définie dans le Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, 5e édition (DSM-5).
    3. Diagnostic actuel ou antécédents de trouble lié à l'utilisation de substances tel que défini dans le DSM-5.
    4. Épisode dépressif majeur (MDE) actif actuel ou ayant eu un MDE actif au cours des 6 derniers mois.
  8. Le participant a des antécédents d'ischémie cérébrale, d'accident ischémique transitoire (il y a moins de 5 ans), d'anévrisme intracrânien ou de malformation artério-veineuse.
  9. Le participant a un résultat de test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B, l'anticorps du virus de l'hépatite C ou l'anticorps/antigène du virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  10. La clairance de la créatinine rénale du participant (équation de Cockcroft-Gault) est ≤ 50 mL/minute.
  11. Le participant a des valeurs d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST) > 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
  12. Le participant est considéré par l'investigateur comme étant à risque imminent de suicide ou de blessure à soi-même, à autrui ou à des biens, ou le participant a tenté de se suicider au cours de la dernière année.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu des comprimés placebo correspondant au TAK-861, par voie orale, deux fois par jour (BID), du jour 1 au jour 56.
Médicament: Placebo
Comprimés oraux placebo correspondant au TAK-861
Expérimental: TAK-861 0,5 mg deux fois par jour
Les participants ont reçu 0,5 milligrammes (mg) de TAK-861, par voie orale, deux fois par jour, du jour 1 au jour 56.
Médicament: TAK-861
Comprimés oraux TAK-861
Expérimental: TAK-861 2 mg deux fois par jour
Les participants ont reçu 2 mg de TAK-861, par voie orale, deux fois par jour, du jour 1 au jour 56.
Médicament: TAK-861
Comprimés oraux TAK-861
Expérimental: TAK-861 2 mg et 5 mg
Les participants ont reçu 2 mg de TAK-861 suivis d'une dose de 5 mg, par voie orale, deux fois par jour, du jour 1 au jour 56.
Médicament: TAK-861
Comprimés oraux TAK-861
Expérimental: TAK-861 7 mg une fois par jour
Les participants ont reçu 7 mg de TAK-861, par voie orale, une fois par jour (QD), du jour 1 au jour 56. Un placebo a été administré comme deuxième dose.
Médicament: Placebo
Comprimés oraux placebo correspondant au TAK-861
Médicament: TAK-861
Comprimés oraux TAK-861

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la latence moyenne du sommeil, telle que déterminée à partir du MWT à la semaine 8
Délai: Référence, semaine 8
Le MWT est une mesure objective et validée qui évalue la capacité d'un participant à rester éveillé dans des conditions somnifères pendant une période définie. Au cours de chaque séance MWT (1 séance = 40 minutes), les participants devaient s'asseoir tranquillement et rester éveillés le plus longtemps possible. La latence du sommeil à chaque séance a été enregistrée sur EEG. Si aucun sommeil n'était observé selon ces règles, alors la latence était définie à 40 minutes. Le modèle linéaire à effets mixtes pour mesures répétées (MMRM) a été utilisé pour l’analyse.
Référence, semaine 8

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale du score total sur l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) à la semaine 8
Délai: Référence, semaine 8
L'ESS est une échelle subjective, auto-administrée et validée (notée de 0 à 3) pour répondre à chacune des 8 questions de la vie quotidienne qui demande aux participants quelle est leur probabilité de s'endormir dans ces situations. Les scores sont additionnés pour donner une note globale de 0 à 24. Des scores plus élevés indiquent une somnolence diurne subjective plus forte, et des scores inférieurs à 10 sont considérés comme étant dans la plage normale. Le MMRM a été utilisé pour l’analyse.
Référence, semaine 8
Taux de cataplexie hebdomadaire (WCR) à la semaine 8
Délai: Semaine 8
Les participants ont rempli un journal de sommeil quotidien déclaré par les patients pour enregistrer les symptômes de narcolepsie autodéclarés. Les participants ont enregistré les épisodes de crises de cataplexie dans le journal. Le nombre total d'événements en moyenne sur une semaine a été rapporté. WCR = (nombre total de crises de cataplexie sur un nombre de jours non manquants dans le journal pour une durée donnée/nombre de jours non manquants dans le journal pendant cette durée)*7. Le modèle d’équations d’estimation généralisées (GEE) a été utilisé pour l’analyse.
Semaine 8
Nombre de participants présentant au moins un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 3 mois)
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant à l'étude clinique, temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, que l'événement ait été considéré ou non lié à l'intervention de l'étude. Un EI peut donc être tout signe défavorable et involontaire (par exemple, un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'utilisation d'un médicament, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament. Un TEAE a été défini comme un EI apparaissant après la réception du médicament à l’étude.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 3 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 janvier 2023

Achèvement primaire (Réel)

14 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

14 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2023

Première publication (Réel)

18 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-861-2001
  • U1111-1277-4261 (Autre identifiant: WHO)
  • 2022-001654-38 (Numéro EudraCT)
  • jRCT2031220644 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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