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TAK-861 在 1 型嗜睡症参与者中的研究

2024年12月13日 更新者：Takeda

一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 TAK-861 治疗发作性睡病伴猝倒（发作性睡病 1 型）的疗效、安全性和耐受性

本研究的主要目的是了解 TAK-861 如何对发作性睡病的症状起作用，包括白天过度嗜睡和猝倒。 大约 100 名参与者将参加北美、欧洲和亚太地区的研究。

治疗（TAK-861 或安慰剂）将持续 8 或 12 周。 在此治疗期后，参与者将可以选择参加一项单独的长期扩展研究，在此期间所有参与者都将接受 TAK-861 治疗。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究中正在测试的药物称为 TAK-861。 本研究将研究 TAK-861 对改善发作性睡病症状的影响，包括白天过度嗜睡 (EDS) 和猝倒发作次数。

该研究将招募大约 100 名患者。 参与者将被随机分配（偶然，如掷硬币）到五个治疗组之一，在研究期间这些治疗组将不向参与者和研究医生公开（除非有紧急医疗需要）：

  • TAK-861 剂量 1
  • TAK-861 剂量 2
  • TAK-861 第 3 剂
  • TAK-861 剂量 4
  • 安慰剂（虚拟无活性药丸）——这是一种看起来像研究药物但不含活性成分的药片

这项多中心试验将在全球范围内进行。 参与这项研究的总时间长达 23 周。 参与者将在治疗期间多次到诊所就诊，然后将参加一项长期扩展研究，其中所有参与者都将接受 TAK-861，或者在最后一次服用研究药物后 7 天和 28 天进行 2 次最后一次就诊以进行随访-向上评估。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

112

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg、德国、20253
        • Klinische Forschung Hamburg
    • Bayern
      • Regensburg、Bayern、德国、93053
        • Universitaet Regensburg am Bezirksklinikum
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Schwerin、Mecklenburg-Vorpommern、德国、19053
        • Somni Bene Institut für Medizinische Forschung und Schlafmedizin Schwerin GmbH
  • 意大利
    • Bologna
      • Bellaria、Bologna、意大利、40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00133
        • Fondazione PTV Policlinico Tor Vergata, Centro del Sonno e del Trattamento Neurologico delle Fragilta
    • Molise
      • Pozzilli、Molise、意大利、86077
        • Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed, Centro Per La Diagnosi E la Cura Del Sonno
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0450
        • University of Oslo
  • 日本
      • Nagakute、日本、480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
      • Yokohama、日本、222-0033
        • RESM respiratory and sleep medical-care clinic, Yokoharna Building, 4Floor
    • Akita
      • Akita-Shi、Akita、日本、010-8543
        • Akita University Hospital
    • Hukuoka
      • Kurume-Shi、Hukuoka、日本、830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi、Kumamoto、日本、862-0954
        • Howakai Kuwamizu Hospital, Chuo-Ku
    • Osaka
      • Osaka-Shi、Osaka、日本、532-0003
        • Gokeikai Osaka Kaisei Hospital, Yodogawa-Ku
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku、Tokyo、日本、112-0012
        • Koishikawa Tokyo Hospital
      • Kodaira-Shi、Tokyo、日本、187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shibuya-Ku、Tokyo、日本、151-0053
        • Yoyogi Sleep Disorder Center
  • 法国
      • Paris、法国、75013
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
    • Haute-Garonne
      • Toulouse、Haute-Garonne、法国、31000
        • Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Herault
      • Montpellier、Herault、法国、34090
        • CHU Gui de Chauliac
    • Isere
      • La Tronche、Isere、法国、38700
        • CHU de GRENOBLE
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Glebe、New South Wales、澳大利亚、2037
        • Woolcock Institute of Medical Research, Sleep and Circadian Research Group
  • 瑞典
    • Vastra Gotalands Lan
      • Goteborg、Vastra Gotalands Lan、瑞典、413 46
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • 瑞士
      • Bern、瑞士、3010
        • Universitaetsspital Bern, Department of Neurology
    • Aargau (de)
      • Barmelweid、Aargau (de)、瑞士、5017
        • Klinik Barmelweid AG
    • Ticino (it)
      • Lugano、Ticino (it)、瑞士、6900
        • Neurocenter of Southern Switzerland
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35213-1966
        • Sleep Disorders Center of Alabama
    • California
      • Redwood City、California、美国、94063-3132
        • Stanford Center for Sleep Sciences and Medicine
      • Santa Ana、California、美国、92705-8519
        • SDS Clinical Trials, Inc.
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80918
        • Delta Waves LLC - Hunt - PPDS, Sleep Disorder and Research Center
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32803-1468
        • Florida Pediatric Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342-1743
        • NeuroTrials Research
      • Gainesville、Georgia、美国、30501-3883
        • Georgia Neuro Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160-0001
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Newton、Massachusetts、美国、02459-3233
        • Neurocare Inc
    • Michigan
      • Novi、Michigan、美国、48377
        • Henry Ford Medical Center - Columbus
    • Missouri
      • Chesterfield、Missouri、美国、63017-3406
        • St. Lukes Sleep Medicine and Research Center
    • North Carolina
      • Denver、North Carolina、美国、28037
        • Research Carolina Elite
      • Huntersville、North Carolina、美国、28078-5082
        • ARSM Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45227-2172
        • Intrepid Research
      • Cleveland、Ohio、美国、44195-0001
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Dublin、Ohio、美国、43017-3521
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425-5712
        • Medical University of South Carolina - PPDS
      • Columbia、South Carolina、美国、29201-2923
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030-2042
        • Comprehensive Sleep Medicine Associates - Sugar Land
      • San Antonio、Texas、美国、78229-4849
        • Sleep Therapy and Research Center
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23510-1021
        • Children's Specialty Group
  • 芬兰
    • Uusimaa
      • Helsinki、Uusimaa、芬兰、00380
        • Terveystalo Helsinki Sleep Clinic
  • 荷兰
    • Noord-Brabant
      • Heeze、Noord-Brabant、荷兰、5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Noord-Holland
      • Heemstede、Noord-Holland、荷兰、2103 SW
        • Slaap-Waakcentrum SEIN Heemstede
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Hospital Clinic de Barcelona, Neurology Service, scale 8-4th floor
      • Madrid、西班牙、28036
        • Instituto de Investigaciones del Sueño
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Vithas Madrid Arturo Soria
    • Alava
      • Vitoria、Alava、西班牙、01004
        • Hospital Universitario Araba Santiago, Unidad Funcional de Sueno
    • Castellon
      • Castellón De La Plana、Castellon、西班牙、12004
        • Hospital General de Castello, Sleep Unit
    • Valencia
      • Alzira、Valencia、西班牙、46600
        • Hospital de La Ribera, Unidad de Sueno

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 70年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在签署知情同意书 (ICF) 时，参与者年龄在 18 至 70 岁之间，包括在内。

    注：在日本，可能包括 16 至 70 岁（含）的参与者。

  2. 参与者的体重指数 (BMI) 在每平方米 18 至 40 千克 [kg/m^2]（含）范围内。
  3. 参与者在过去 10 年内通过多导睡眠图 (PSG)/多次睡眠潜伏期测试 (MSLT) 诊断为 1 型发作性睡病 (NT1) 的国际睡眠障碍分类，第 3 版 (ICSD-3)。
  4. 参与者的人类白细胞抗原 (HLA) 基因型 HLA-DQB1*06:02 呈阳性或脑脊液 (CSF) 检测结果表明参与者的 CSF orexin (OX)/hypocretin-1 浓度 <110 皮克/毫升（[ pg/mL]（或少于同一标准化测定中正常参与者获得的平均值的三分之一）。

排除标准：

  1. 参与者目前患有与 EDS 相关的疾病，而不是伴有猝倒的发作性睡病。
  2. 参与者患有医学上显着的肝脏或甲状腺疾病。
  3. 参与者在过去 5 年内有癌症病史（不适用于未经进一步治疗已解决的原位癌或基底细胞癌的参与者）。
  4. 参与者患有临床上显着的冠状动脉疾病、心肌梗塞病史、临床上显着的心绞痛、临床上显着的心律异常或心力衰竭。
  5. 参与者有头部受伤或头部外伤的临床显着病史。
  6. 参与者有癫痫、惊厥或惊厥病史，或有与癫痫相关的遗传性疾病家族史（儿童时期单次热性惊厥除外）。

  7. 参与者患有以下一种或多种精神疾病：

    1. 当前任何不稳定的精神疾病。
    2. 躁狂或轻躁狂发作、精神分裂症或任何其他精神病性障碍的当前或病史，包括分裂情感性障碍、具有精神病性特征的重度抑郁症、具有精神病性特征的双相抑郁症、强迫症、智力障碍、器质性精神障碍或由一般原因引起的精神障碍《精神疾病诊断与统计手册》第 5 版 (DSM-5) 中定义的医疗状况。
    3. DSM-5 中定义的物质使用障碍的当前诊断或病史。
    4. 当前活跃的重度抑郁发作 (MDE) 或在过去 6 个月内有过活跃的 MDE。
  8. 参与者有脑缺血、短暂性脑缺血发作（<5 年）、颅内动脉瘤或动静脉畸形病史。
  9. 参与者的乙型肝炎表面抗原、丙型肝炎病毒抗体或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体/抗原的检测结果呈阳性。
  10. 参与者的肾肌酐清除率（Cockcroft-Gault 方程）≤50 mL/分钟。
  11. 参与者的谷丙转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) 值 > 正常上限 (ULN) 的 1.5 倍。
  12. 研究者认为参与者有自杀或伤害自己、他人或财产的迫在眉睫的风险，或者参与者在过去一年内曾企图自杀。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
从第 1 天到第 56 天，参与者每天两次（BID）口服匹配 TAK-861 的安慰剂片剂。
药品：安慰剂
与 TAK-861 匹配的安慰剂口服片剂
实验性的：TAK-861 0.5 毫克 BID
参与者从第 1 天至第 56 天口服 TAK-861 0.5 毫克 (mg)，BID。
药品：TAK-861
TAK-861口服片剂
实验性的：TAK-861 2 毫克 BID
参与者从第 1 天到第 56 天口服 TAK-861 2 mg，BID。
药品：TAK-861
TAK-861口服片剂
实验性的：TAK-861 2 毫克和 5 毫克
从第 1 天到第 56 天，参与者接受 2 mg TAK-861，随后口服 5 mg 剂量，BID。
药品：TAK-861
TAK-861口服片剂
实验性的：TAK-861 7 毫克每日一次
从第 1 天到第 56 天，参与者每天一次 (QD) 口服 7 毫克 TAK-861。 安慰剂作为第二剂。
药品：安慰剂
与 TAK-861 匹配的安慰剂口服片剂
药品：TAK-861
TAK-861口服片剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据第 8 周 MWT 确定的平均睡眠潜伏期相对于基线的变化
大体时间：基线，第 8 周
MWT 是一项经过验证的客观测量方法，用于评估参与者在规定时间内在催眠条件下保持清醒的能力。 在每次 MWT 会议期间（1 次会议 = 40 分钟），参与者被要求安静地坐着并尽可能长时间保持清醒。 在脑电图上记录每次睡眠潜伏期。 如果根据这些规则没有观察到睡眠，则潜伏期定义为 40 分钟。 使用重复测量的线性混合效应模型（MMRM）进行分析。
基线，第 8 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 8 周 Epworth 嗜睡量表 (ESS) 总分较基线的变化
大体时间：基线，第 8 周
ESS 是一个主观的、自我管理的、经过验证的量表（评分为 0 到 3），用于回答日常生活中的 8 个问题，询问参与者在这些情况下入睡的可能性有多大。 将分数相加得出 0 到 24 分的总分。 分数越高表明白天主观嗜睡程度越强，分数低于 10 被认为在正常范围内。 MMRM 用于分析。
基线，第 8 周
第 8 周的每周猝倒率 (WCR)
大体时间：第 8 周
参与者完成患者每日报告的睡眠日记，以记录自我报告的发作性睡病症状。 参与者在日记中记录了猝倒发作的情况。 报告了一周平均事件总数。 WCR =（给定持续时间内非缺失日记天数内的猝倒发作总数/该持续时间内非缺失日记天数）*7。 采用广义估计方程（GEE）模型进行分析。
第 8 周
至少发生一种治疗引起的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从首次服用研究药物到研究结束（最多 3 个月）
不良事件（AE）被定义为临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论该事件是否被认为与研究干预相关。 因此，AE 可以是与药物使用暂时相关的任何不利和非预期体征（例如，临床上显着的异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否被认为与药物相关。 TEAE 被定义为在接受研究药物后发生的 AE。
从首次服用研究药物到研究结束（最多 3 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月9日

初级完成 (实际的)

2023年12月14日

研究完成 (实际的)

2023年12月14日

研究注册日期

首次提交

2023年1月9日

首先提交符合 QC 标准的

2023年1月9日

首次发布 (实际的)

2023年1月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年12月13日

最后验证

2024年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-861-2001
  • U1111-1277-4261 (其他标识符：WHO)
  • 2022-001654-38 (EudraCT编号)
  • jRCT2031220644 (注册表标识符：jRCT)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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