ターナー症候群患者におけるソマトロピンと比較したロナペグソマトロピンの異なる用量を調査する試験
2026年5月12日 更新者：Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
新しいInsiGHTS：思春期前のターナー患者における毎日のソマトロピンと比較した週1回のロナペグソマトロピンの異なる用量レベルの安全性、忍容性、および有効性を調査するための多施設、第2相、無作為化、非盲検、実薬対照、並行群間臨床試験症候群
ターナー症候群の思春期前の個人を対象に、長時間作用型成長ホルモン製品であるロナペグソマトロピンを週 1 回投与するか、ソマトロピン製品を毎日投与するかを調べる 104 週間の用量非盲検試験。
約 48 人 (腕あたり 12 人) が無作為に割り付けられ、ロナペグソマトロピンの 3 回投与のいずれかまたはソマトロピンの毎日の注射を受けます。
これは、米国で実施される試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
48
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Ascendis Pharma Investigational Site
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Ascendis Pharma Investigational Site
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St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701-4804
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Idaho
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Idaho Falls、Idaho、アメリカ、83404
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89113
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New York
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Lake Success、New York、アメリカ、11042
- Ascendis Pharma Investigational Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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El Paso、Texas、アメリカ、79902
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 1 歳から 10 歳までの年齢。
- 遺伝子検査によるTS診断。
- 思春期前の状態。
- -成長ホルモン療法または成長ホルモン分泌促進薬の経験がない。
以下の少なくとも1つによって定義される成長障害を示す：
- AHV < 6 cm/年または <25ᵗʰ パーセンタイル 2 歳以上の子供の 6 ～ 18 か月の期間。
- 米国の 2000 年 CDC 成長チャートによると、身長 (または 2 歳未満の個人の身長) は、性別と年齢の 10ᵗʰ パーセンタイル未満です。
- -スクリーニング時の左手首のX線写真の骨年齢が実年齢以下。
- 生化学的に正常な甲状腺（甲状腺ホルモン補充中を含む）。
- 成長ホルモン以外のホルモン欠乏症のホルモン補充療法を受けている場合（例： 副腎、甲状腺）、スクリーニング前およびスクリーニング中の4週間以上、適切で安定した用量でなければなりません。
- -頭蓋内圧亢進症または増殖性網膜症の徴候/症状のないスクリーニング時の眼底検査、または成長ホルモン療法が禁忌である他の網膜疾患の証拠。
- -署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。 参加者および/または参加者の両親または法定後見人は、インフォームド コンセント ステートメントに署名する必要があります。 IRB の要件に従って、プロトコルを理解できるすべての参加者から同意を得る必要があります。
除外基準:
- -遺伝子検査でY染色体物質が存在し、性腺切除術の病歴がないターナー症候群。
- 糖尿病の診断。
- -成長に影響を与える可能性のある臨床的に関連する状態の既知の履歴。ただし、セリアック病、栄養失調、注意欠陥/多動性障害 (ADHD) の成長に影響を与える可能性のある薬物による治療などに限定されません。
- -経胸壁心エコー図で決定されるように、成長を妨げる可能性のある既知の、臨床的に重要な、先天性または後天性の心臓/心血管機能障害。
- -既知の病歴または悪性腫瘍の存在。
-頭蓋内腫瘍または嚢胞の病歴があり、スクリーニング前の過去12か月以内に成長の証拠がある個人。
注 - 頭蓋内腫瘍の病歴のある個人は、スクリーニング前の 6 ～ 12 か月以内に実施された MRI/CT スキャンで決定された残存腫瘍の証拠がない場合、適格となる可能性があります。
- -スクリーニング時の中央検査室によると、正常上限の3倍を超える肝臓トランスアミナーゼ（すなわち、ASTまたはALT）。
- -主要な病状および/またはhGH治療に対する禁忌の存在。
- 異常な腎機能。
- -臨床的に関連する全身性疾患、急性重篤な疾患、および心臓切開手術後の合併症、腹部手術、複数の偶発的な外傷、急性呼吸不全、またはスクリーニング前の6か月以内の同様の状態。
- コントロール不良の高血圧。
- -成長に影響を与える可能性があるか、GHの分泌または作用を妨げる可能性のある薬剤による事前または同時治療を受けている.
- -スクリーニング前またはスクリーニング中の90日以内の経口/静脈内/筋肉内コルチコステロイド。
- -介入または関連製品を研究するための既知または疑われる過敏症。
- -スクリーニング前の90日以内に、またはこの試験と並行して、治験化合物を含む他の試験への参加。
- -研究者の判断で、個人がプロトコルを遵守する可能性が低くなる可能性がある、または過度のリスクをもたらす可能性のある疾患または状態。
- 妊娠中、妊娠予定、授乳中の女性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ロナペグソマトロピン 0.24 mg hGH/kg/週
ロナペグソマトロピン 0.24 mg hGH/kg/週の皮下注射による週 1 回投与
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ロナペグソマトロピンの週1回皮下注射
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実験的：ロナペグソマトロピン 0.30 mg hGH/kg/週
ロナペグソマトロピン 0.30 mg hGH/kg/週を皮下注射で週 1 回投与
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ロナペグソマトロピンの週1回皮下注射
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実験的：ロナペグソマトロピン 0.36 mg hGH/kg/週
ロナペグソマトロピン 0.36 mg hGH/kg/週の皮下注射による週 1 回投与
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ロナペグソマトロピンの週1回皮下注射
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アクティブコンパレータ：0.05 mg/kg/日のソマトロピン
ソマトロピン 0.05 mg/kg/日を 1 日 1 回皮下注射で投与
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ソマトロピンの1日1回皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年換算高度速度 (AHV) (cm/年)
時間枠：26週間
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6 か月の AHV とベースラインの差に基づいて計算
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26週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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年間高度速度 (AHV) (cm/年)
時間枠：52週間、104週間、156週間、182週間
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12、24、36、42 か月後の AHV とベースラインとの差に基づいて計算
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52週間、104週間、156週間、182週間
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身長標準偏差スコア (SDS) のベースラインからの変化
時間枠：26週間、52週間、104週間、156週間、182週間
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6、12、24、36、42ヵ月時の身長SDSとベースラインとの差に基づいて計算
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26週間、52週間、104週間、156週間、182週間
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骨年齢のベースラインからの変化（計算年数）
時間枠：52週間、104週間、156週間
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グリューリッヒ・パイル法による骨年齢測定値の年次変化
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52週間、104週間、156週間
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骨年齢/暦年齢の比率のベースラインからの変化
時間枠：52週間、104週間、156週間
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比率として計算
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52週間、104週間、156週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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インスリン様成長因子 1 (IGF-1) 標準偏差スコア (SDS)
時間枠：26週間、52週間、104週間、156週間、182週間
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中央研究所分析による
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26週間、52週間、104週間、156週間、182週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月15日
一次修了 (実際)
2024年10月18日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年1月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月10日
最初の投稿 (実際)
2023年1月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月12日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ASND0034
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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