Um estudo para investigar diferentes doses de lonapegsomatropina em comparação com a somatropina em indivíduos com síndrome de Turner

Critério de inclusão:

1. Idade entre 1 e 10 anos, inclusive.
2. Diagnóstico de ST através de teste genético.
3. Estado pré-puberal.
4. Naïve à terapia com hormônio de crescimento ou secretagogo de hormônio de crescimento.

5. Apresenta crescimento prejudicado definido por pelo menos um dos seguintes:

   1. AHV < 6 cm/ano ou percentil <25ᵗʰ ao longo de um período de 6-18 meses para crianças de 2 anos ou mais.
   2. Altura (ou comprimento para indivíduos com < 2 anos de idade) < percentil 10ᵗʰ para sexo e idade de acordo com os gráficos de crescimento do CDC de 2000 para os Estados Unidos.
6. Idade óssea igual ou inferior à idade cronológica na radiografia do pulso esquerdo na Triagem.
7. Bioquimicamente eutireóideo (incluindo quando em suplementação de hormônio da tireóide).
8. Se estiver fazendo terapias de reposição hormonal para quaisquer deficiências hormonais além do hormônio do crescimento (p. adrenal, tireoide), devem estar em doses adequadas e estáveis ​​por ≥4 semanas antes e durante a triagem.
9. Fundoscopia na triagem sem sinais/sintomas de hipertensão intracraniana ou retinopatia proliferativa ou evidência de qualquer outra doença retiniana para a qual a terapia com hormônio de crescimento é contraindicada.
10. Capaz de dar consentimento informado assinado. Os participantes e/ou pais ou tutores legais dos participantes devem assinar uma declaração de consentimento informado. O consentimento deve ser obtido de todos os participantes competentes para entender o protocolo, de acordo com os requisitos do IRB.

Critério de exclusão:

1. Síndrome de Turner com presença de material cromossômico Y em teste genético e sem história de gonadectomia.
2. Diagnóstico de diabetes melito.
3. Histórico conhecido de condições clinicamente relevantes que podem afetar o crescimento, por ex. mas não limitado a doença celíaca, desnutrição, tratamento com potenciais medicamentos que influenciam o crescimento para transtorno de déficit de atenção/hiperatividade (TDAH), etc.
4. Qualquer disfunção cardíaca/cardiovascular conhecida, clinicamente significativa, congênita ou adquirida que possa interferir no crescimento conforme determinado pelo ecocardiograma transtorácico.
5. História conhecida ou presença de malignidade.

6. Indivíduos com história de tumor intracraniano ou cistos, com evidência de crescimento nos últimos 12 meses antes da Triagem.

   Observação - Indivíduos com histórico de tumor intracraniano podem ser elegíveis se não houver evidência de tumor residual conforme determinado por exames de ressonância magnética/TC realizados dentro de 6 a 12 meses antes da triagem.

7. Transaminases hepáticas (ou seja, AST ou ALT) acima de 3 vezes o limite superior do normal de acordo com o laboratório central na triagem.
8. Principais condições médicas e/ou presença de contraindicação ao tratamento com hGH.
9. Função renal anormal.
10. Doença sistêmica clinicamente relevante, doença crítica aguda e complicações após cirurgia de coração aberto, cirurgia abdominal, traumas múltiplos acidentais, insuficiência respiratória aguda ou condições semelhantes dentro de 6 meses antes da triagem.
11. Hipertensão mal controlada.
12. Receber tratamento prévio ou concomitante com qualquer agente que possa influenciar o crescimento ou interferir na secreção ou ação do GH, como, mas não limitado a, agentes anabolizantes não esteróides, esteróides sexuais, etc.
13. Corticosteróides orais/intravenosos/intramusculares dentro de 90 dias antes ou durante a triagem.
14. Hipersensibilidade conhecida ou suspeita à(s) intervenção(ões) do estudo ou produtos relacionados.
15. Participação em qualquer outro ensaio envolvendo um composto experimental dentro de 90 dias antes da Triagem ou em paralelo a este ensaio.
16. Qualquer doença ou condição que, no julgamento do investigador, possa tornar o indivíduo improvável em cumprir o protocolo ou apresentar risco indevido.
17. Mulher que está grávida, planeja engravidar ou está amamentando.