Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef om verschillende doses lonapegsomatropine te onderzoeken in vergelijking met somatropine bij personen met het syndroom van Turner

12 mei 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Nieuwe inzichten: een multicenter, fase 2, gerandomiseerde, open-label, actief gecontroleerde, parallelle groep klinische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van verschillende dosisniveaus van eenmaal per week Lonapegsomatropine te onderzoeken in vergelijking met dagelijkse somatropine bij prepuberale personen met Turner Syndroom

Een 104 weken durende dosisbepalende open-label studie van lonapegsomatropine, een langwerkend groeihormoonproduct, eenmaal per week toegediend versus dagelijks somatropineproduct bij prepuberale personen met het syndroom van Turner. Ongeveer 48 personen (12 personen per arm) zullen worden gerandomiseerd om één van de drie doses lonapegsomatropine of een dagelijkse injectie met somatropine te krijgen. Dit is een proef die zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

48

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Verenigde Staten, 83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd tussen 1 en 10 jaar, inclusief.
  2. TS-diagnose via genetische test.
  3. Prepuberale status.
  4. Naïef voor groeihormoontherapie of groeihormoonsecretagoog.

  5. Een verminderde groei vertonen gedefinieerd door ten minste een van de volgende:

    1. AHV< 6 cm/jaar of <25ᵗʰ percentiel over een tijdspanne van 6-18 maanden voor kinderen van 2 jaar en ouder.
    2. Lengte (of lengte voor personen < 2 jaar oud) <10ᵗʰ percentiel voor geslacht en leeftijd volgens de CDC Growth Charts 2000 voor de Verenigde Staten.
  6. Botleeftijd op of onder chronologische leeftijd op röntgenfoto van linkerpols bij screening.
  7. Biochemisch euthyroïde (ook bij suppletie met schildklierhormoon).
  8. Als u hormoonvervangende therapieën krijgt voor andere hormoondeficiënties dan groeihormoon (bijv. bijnier, schildklier), moeten gedurende ≥ 4 weken voorafgaand aan en tijdens de screening adequate en stabiele doses krijgen.
  9. Fundoscopie bij screening zonder tekenen/symptomen van intracraniale hypertensie of proliferatieve retinopathie of bewijs van enige andere netvliesaandoening waarvoor groeihormoontherapie gecontra-indiceerd is.
  10. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven. Deelnemers en/of ouders of wettelijke voogden van deelnemers dienen een geïnformeerde toestemmingsverklaring te ondertekenen. Instemming moet worden verkregen van alle deelnemers die bekwaam zijn om het protocol te begrijpen, volgens de IRB-vereisten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Syndroom van Turner met aanwezigheid van Y-chromosomaal materiaal bij genetisch testen en zonder voorgeschiedenis van gonadectomie.
  2. Diagnose van diabetes mellitus.
  3. Bekende geschiedenis van klinisch relevante aandoeningen die een effect kunnen hebben op de groei, b.v. maar niet beperkt tot coeliakie, ondervoeding, behandeling met mogelijke groeibeïnvloedende medicijnen voor aandachtstekortstoornis/hyperactiviteitsstoornis (ADHD), enz.
  4. Elke bekende, klinisch significante, congenitale of verworven cardiale/cardiovasculaire disfunctie die de groei zou kunnen verstoren zoals bepaald door middel van een transthoracaal echocardiogram.
  5. Bekende geschiedenis of aanwezigheid van maligniteit.

  6. Personen met een voorgeschiedenis van intracraniale tumoren of cysten, met tekenen van groei in de laatste 12 maanden voorafgaand aan de screening.

    NB - Personen met een voorgeschiedenis van intracraniale tumoren kunnen in aanmerking komen als er geen bewijs is van resterende tumor zoals bepaald door MRI/CT-scan(s) uitgevoerd binnen 6 tot 12 maanden voorafgaand aan de screening.

  7. Levertransaminasen (d.w.z. ASAT of ALAT) hoger dan 3 keer de bovengrens van normaal volgens het centrale laboratorium bij screening.
  8. Ernstige medische aandoeningen en/of aanwezigheid van een contra-indicatie voor hGH-behandeling.
  9. Abnormale nierfunctie.
  10. Klinisch relevante systemische ziekte, acute kritieke ziekte en complicaties na openhartoperaties, buikoperaties, meervoudige accidentele trauma's, acute respiratoire insufficiëntie of vergelijkbare aandoeningen binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
  11. Slecht gecontroleerde hypertensie.
  12. Voorafgaande of gelijktijdige behandeling ondergaan met een middel dat de groei kan beïnvloeden of de GH-secretie of werking kan verstoren, zoals, maar niet beperkt tot, niet-steroïde anabole middelen, geslachtshormonen, enz.
  13. Orale/intraveneuze/intramusculaire corticosteroïden binnen 90 dagen voorafgaand aan of tijdens de screening.
  14. Bekende of vermoede overgevoeligheid voor onderzoeksinterventie(s) of aanverwante producten.
  15. Deelname aan enig ander onderzoek met een onderzoeksstof binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening of parallel aan dit onderzoek.
  16. Elke ziekte of aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, het onwaarschijnlijk maakt dat de persoon zich aan het protocol houdt of een onnodig risico vormt.
  17. Vrouw die zwanger is, van plan is zwanger te worden of borstvoeding geeft.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lonapegsomatropine bij 0,24 mg hGH/kg/week
Lonapegsomatropine bij 0,24 mg hGH/kg/week eenmaal per week toegediend via subcutane injectie
Biologisch: Lonapegsomatropine
Eenmaal per week subcutane injectie van Lonapegsomatropin
Experimenteel: Lonapegsomatropine bij 0,30 mg hGH/kg/week
Lonapegsomatropine bij 0,30 mg hGH/kg/week eenmaal per week toegediend via subcutane injectie
Biologisch: Lonapegsomatropine
Eenmaal per week subcutane injectie van Lonapegsomatropin
Experimenteel: Lonapegsomatropine bij 0,36 mg hGH/kg/week
Lonapegsomatropine bij 0,36 mg hGH/kg/week eenmaal per week toegediend via subcutane injectie
Biologisch: Lonapegsomatropine
Eenmaal per week subcutane injectie van Lonapegsomatropin
Actieve vergelijker: Somatropine bij 0,05 mg/kg/dag
Somatropine in een dosering van 0,05 mg/kg/dag eenmaal daags toegediend via subcutane injectie
Geneesmiddel: Somatropine
Eenmaal daagse subcutane injectie van Somatropin

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogtesnelheid op jaarbasis (AHV) (cm/jaar)
Tijdsspanne: 26 weken
Berekend op basis van het verschil tussen de AHV na 6 maanden en baseline
26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse hoogtesnelheid (AHV) (cm/jaar)
Tijdsspanne: 52 weken, 104 weken, 156 weken en 182 weken
Berekend op basis van het verschil tussen de AHV’s op 12, 24, 36 en 42 maanden en baseline
52 weken, 104 weken, 156 weken en 182 weken
Verandering ten opzichte van de basislijn in de standaarddeviatiescore voor lengte (SDS)
Tijdsspanne: 26 weken, 52 weken, 104 weken, 156 weken en 182 weken
Berekend op basis van het verschil tussen de hoogtes SDS op 6, 12, 24, 36 en 42 maanden en baseline
26 weken, 52 weken, 104 weken, 156 weken en 182 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in botleeftijd (berekende jaren)
Tijdsspanne: 52 weken, 104 weken en 156 weken
Jaarlijkse verandering in botleeftijdsmetingen volgens de Gruelich-Pyle-methode
52 weken, 104 weken en 156 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de verhouding botleeftijd/chronologische leeftijd
Tijdsspanne: 52 weken, 104 weken en 156 weken
Berekend als een verhouding
52 weken, 104 weken en 156 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-1) standaardafwijkingsscore (SDS)
Tijdsspanne: 26 weken, 52 weken, 104 weken, 156 weken en 182 weken
Via Central Lab-analyse
26 weken, 52 weken, 104 weken, 156 weken en 182 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 februari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASND0034

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren