Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba zbadania różnych dawek lonapegsomatropiny w porównaniu z somatropiną u osób z zespołem Turnera

12 maja 2026 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

NOWE INSPEKTYWY: Wieloośrodkowe, fazy 2, randomizowane, otwarte badanie kliniczne z aktywną kontrolą w równoległych grupach, mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności różnych poziomów dawek lonapegsomatropiny podawanej raz w tygodniu w porównaniu z codzienną somatropiną u osób przed okresem dojrzewania z Turnerem Zespół

104-tygodniowa otwarta próba ustalenia dawki lonapegsomatropiny, długo działającego hormonu wzrostu, podawanego raz w tygodniu w porównaniu z codziennym produktem somatropiny u osób przed okresem dojrzewania z zespołem Turnera. Około 48 osób (12 osób na ramię) zostanie losowo przydzielonych do jednej z trzech dawek lonapegsomatropiny lub codziennego wstrzyknięcia somatropiny. Jest to proces, który zostanie przeprowadzony w Stanach Zjednoczonych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stany Zjednoczone, 83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 1 do 10 lat włącznie.
  2. Diagnoza ZT za pomocą testu genetycznego.
  3. Stan przedpokwitaniowy.
  4. Naiwny na terapię hormonem wzrostu lub pobudzanie wydzielania hormonu wzrostu.

  5. Wykazują zaburzenia wzrostu określone przez co najmniej jedno z poniższych:

    1. AHV < 6 cm/rok lub <25ᵗʰ percentyla w okresie 6-18 miesięcy dla dzieci w wieku 2 lat i starszych.
    2. Wzrost (lub długość dla osób w wieku < 2 lat) <10ᵗʰ percentyla dla płci i wieku zgodnie z wykresami wzrostu CDC z 2000 r. dla Stanów Zjednoczonych.
  6. Wiek kostny równy lub niższy od wieku chronologicznego na radiogramie lewego nadgarstka podczas badania przesiewowego.
  7. Biochemicznie eutyreoza (w tym podczas suplementacji hormonami tarczycy).
  8. W przypadku stosowania hormonalnej terapii zastępczej z powodu jakichkolwiek niedoborów hormonów innych niż hormon wzrostu (np. nadnercza, tarczyca) muszą otrzymywać odpowiednie i stabilne dawki przez ≥4 tygodnie przed badaniem przesiewowym iw jego trakcie.
  9. Badanie dna oka podczas badania przesiewowego bez objawów przedmiotowych/podmiotowych nadciśnienia wewnątrzczaszkowego lub retinopatii proliferacyjnej lub dowodów na jakąkolwiek inną chorobę siatkówki, w przypadku której terapia hormonem wzrostu jest przeciwwskazana.
  10. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej. Uczestnicy i/lub rodzice lub opiekunowie prawni uczestników muszą podpisać oświadczenie o świadomej zgodzie. Należy uzyskać zgodę wszystkich uczestników kompetentnych do zrozumienia protokołu, zgodnie z wymogami IRB.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zespół Turnera z obecnością materiału chromosomu Y w badaniach genetycznych i bez historii gonadektomii.
  2. Rozpoznanie cukrzycy.
  3. Znana historia istotnych klinicznie stanów, które mogą mieć wpływ na wzrost, np. ale nie ograniczając się do celiakii, niedożywienia, leczenia potencjalnymi lekami wpływającymi na wzrost w przypadku zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD) itp.
  4. Każda znana, klinicznie istotna, wrodzona lub nabyta dysfunkcja serca/układu sercowo-naczyniowego, która może zakłócać wzrost, stwierdzona za pomocą echokardiogramu przezklatkowego.
  5. Znana historia lub obecność nowotworu złośliwego.

  6. Osoby z historią guza wewnątrzczaszkowego lub torbieli, z objawami wzrostu w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

    Uwaga: Osoby z guzem wewnątrzczaszkowym w wywiadzie mogą się kwalifikować, jeśli nie ma dowodów na obecność guza resztkowego, co stwierdzono na podstawie badania MRI/CT wykonanego w ciągu 6 do 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

  7. Transaminazy wątrobowe (tj. AST lub ALT) powyżej 3-krotności górnej granicy normy według laboratorium centralnego podczas badań przesiewowych.
  8. Poważne schorzenia i/lub obecność przeciwwskazań do leczenia hGH.
  9. Nieprawidłowa czynność nerek.
  10. Klinicznie istotna choroba ogólnoustrojowa, ostra choroba krytyczna i powikłania po operacji na otwartym sercu, operacji jamy brzusznej, wielokrotnych przypadkowych urazach, ostrej niewydolności oddechowej lub podobnych stanach w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  11. Źle kontrolowane nadciśnienie.
  12. Otrzymywanie wcześniejszego lub jednoczesnego leczenia jakimkolwiek środkiem, który może wpływać na wzrost lub zakłócać wydzielanie lub działanie GH, takim jak między innymi niesteroidowe środki anaboliczne, steroidy płciowe itp.
  13. Doustne/dożylne/domięśniowe kortykosteroidy w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub w jego trakcie.
  14. Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badane interwencje lub powiązane produkty.
  15. Udział w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym badanego związku w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub równolegle do tego badania.
  16. Jakakolwiek choroba lub stan, który w ocenie badacza może sprawić, że dana osoba nie będzie przestrzegać protokołu lub stwarza nadmierne ryzyko.
  17. Kobieta, która jest w ciąży, planuje zajść w ciążę lub karmi piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lonapegsomatropina w dawce 0,24 mg hGH/kg/tydzień
Lonapegsomatropina w dawce 0,24 mg hGH/kg/tydzień podawana raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Biologiczny: Lonapegsomatropina
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie Lonapegsomatropiny
Eksperymentalny: Lonapegsomatropina w dawce 0,30 mg hGH/kg/tydzień
Lonapegsomatropina w dawce 0,30 mg hGH/kg/tydzień podawana raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Biologiczny: Lonapegsomatropina
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie Lonapegsomatropiny
Eksperymentalny: Lonapegsomatropina w dawce 0,36 mg hGH/kg/tydzień
Lonapegsomatropina w dawce 0,36 mg hGH/kg/tydzień podawana raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Biologiczny: Lonapegsomatropina
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie Lonapegsomatropiny
Aktywny komparator: Somatropina w dawce 0,05 mg/kg mc./dobę
Somatropina w dawce 0,05 mg/kg/dobę podawana raz dziennie we wstrzyknięciu podskórnym
Lek: Somatropina
Raz dziennie podskórne wstrzyknięcie somatropiny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wzrostu (AHV) (cm/rok)
Ramy czasowe: 26 tygodni
Obliczono na podstawie różnicy między wartością AHV po 6 miesiącach a wartością wyjściową
26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wzrostu (AHV) (cm/rok)
Ramy czasowe: 52 tygodnie, 104 tygodnie, 156 tygodni i 182 tygodnie
Obliczono na podstawie różnicy między wartościami AHV po 12, 24, 36 i 42 miesiącach a wartością wyjściową
52 tygodnie, 104 tygodnie, 156 tygodni i 182 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyniku odchylenia standardowego wzrostu (SDS)
Ramy czasowe: 26 tygodni, 52 tygodnie, 104 tygodnie, 156 tygodni i 182 tygodnie
Obliczono na podstawie różnicy między wzrostem SDS po 6, 12, 24, 36 i 42 miesiącach a wartością wyjściową
26 tygodni, 52 tygodnie, 104 tygodnie, 156 tygodni i 182 tygodnie
Zmiana wieku kostnego (w latach obliczonych) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 52 tygodnie, 104 tygodnie i 156 tygodni
Roczna zmiana pomiarów wieku kostnego według metody Gruelicha-Pyle’a
52 tygodnie, 104 tygodnie i 156 tygodni
Zmiana stosunku wieku kostnego do wieku chronologicznego w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 52 tygodnie, 104 tygodnie i 156 tygodni
Obliczane jako stosunek
52 tygodnie, 104 tygodnie i 156 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Insulinopodobny czynnik wzrostu 1 (IGF-1) wynik odchylenia standardowego (SDS)
Ramy czasowe: 26 tygodni, 52 tygodnie, 104 tygodnie, 156 tygodni i 182 tygodnie
Z analizy Central Lab
26 tygodni, 52 tygodnie, 104 tygodnie, 156 tygodni i 182 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 października 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASND0034

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj