Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett försök för att undersöka olika doser av Lonapegsomatropin jämfört med somatropin hos individer med Turners syndrom

12 maj 2026 uppdaterad av: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Nya insikter: En multicenter, fas 2, randomiserad, öppen, aktivt kontrollerad, parallell grupp klinisk studie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och effekten av olika dosnivåer av Lonapegsomatropin en gång i veckan jämfört med dagligt somatropin hos prepubertala individer med Turner Syndrom

En 104-veckors dosfinnande öppen studie av lonapegsomatropin, en långverkande tillväxthormonprodukt, administrerad en gång i veckan jämfört med daglig somatropinprodukt till prepubertala individer med Turners syndrom. Cirka 48 individer (12 individer per arm) kommer att randomiseras för att få en av tre doser av lonapegsomatropin eller en daglig injektion av somatropin. Detta är en rättegång som kommer att genomföras i USA.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

48

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701-4804
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Förenta staterna, 83404
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89113
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • El Paso, Texas, Förenta staterna, 79902
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder mellan 1 och 10 år, inklusive.
  2. TS-diagnos via gentest.
  3. Prepubertal status.
  4. Naiv till tillväxthormonbehandling eller tillväxthormonsekretagog.

  5. Uppvisa nedsatt tillväxt definierad av minst ett av följande:

    1. AHV< 6 cm/år eller <25ᵗʰ percentil över en tidsperiod på 6-18 månader för barn från 2 år och äldre.
    2. Längd (eller längd för individer < 2 år gamla) <10ᵗʰ percentil för kön och ålder enligt 2000 CDC Growth Charts för USA.
  6. Benålder vid eller under kronologisk ålder på vänster handledsröntgen vid screening.
  7. Biokemiskt eutyreoidea (inklusive vid tillskott av sköldkörtelhormon).
  8. Om du använder hormonersättningsterapier för någon annan hormonbrist än tillväxthormon (t. binjure, sköldkörtel), måste ha adekvata och stabila doser i ≥4 veckor före och under screening.
  9. Fundoskopi vid Screening utan tecken/symtom på intrakraniell hypertoni eller proliferativ retinopati eller tecken på någon annan retinal sjukdom för vilken behandling med tillväxthormon är kontraindicerad.
  10. Kan ge undertecknat informerat samtycke. Deltagare och/eller föräldrar eller vårdnadshavare till deltagare måste underteckna ett informerat samtycke. Samtycke bör erhållas från alla deltagare som är kompetenta att förstå protokollet, enligt IRB-kraven.

Exklusions kriterier:

  1. Turners syndrom med närvaro av Y-kromosomalt material vid genetisk testning och utan en historia av gonadektomi.
  2. Diagnos av diabetes mellitus.
  3. Känd historia av kliniskt relevanta tillstånd som kan ha effekt på tillväxten, t.ex. men inte begränsat till celiaki, undernäring, behandling med potentiellt tillväxtpåverkande mediciner för Attention-deficit/hyperactivity disorder (ADHD), etc.
  4. Alla kända, kliniskt signifikanta, medfödda eller förvärvade hjärt-/kardiovaskulära dysfunktioner som kan störa tillväxten, bestämt med transthorax ekokardiogram.
  5. Känd historia eller förekomst av malignitet.

  6. Individer med en historia av intrakraniell tumör eller cystor, med tecken på tillväxt under de senaste 12 månaderna före screening.

    Obs - Individer med en historia av intrakraniell tumör kan vara berättigade om det inte finns några tecken på kvarvarande tumör som fastställts av MRI/CT-skanning(ar) utförda inom 6 till 12 månader före screening.

  7. Levertransaminaser (d.v.s. ASAT eller ALAT) över 3 gånger den övre normalgränsen enligt det centrala laboratoriet vid screening.
  8. Större medicinska tillstånd och/eller förekomst av kontraindikationer för hGH-behandling.
  9. Onormal njurfunktion.
  10. Kliniskt relevant systemsjukdom, akut kritisk sjukdom och komplikationer efter öppen hjärtkirurgi, bukkirurgi, flera oavsiktliga trauman, akut andningssvikt eller liknande tillstånd inom 6 månader före screening.
  11. Dåligt kontrollerad hypertoni.
  12. Får tidigare eller samtidigt behandling med något medel som kan påverka tillväxten eller störa GH-utsöndringen eller verkan såsom, men inte begränsat till, icke-steroida anabola medel, könssteroider, etc.
  13. Orala/intravenösa/intramuskulära kortikosteroider inom 90 dagar före eller under hela screeningen.
  14. Känd eller misstänkt överkänslighet mot studieintervention(er) eller relaterade produkter.
  15. Deltagande i någon annan prövning som involverar en undersökningssubstans inom 90 dagar före screening eller parallellt med denna prövning.
  16. Varje sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens bedömning, kan göra att individen osannolikt kommer att följa protokollet eller utgör en otillbörlig risk.
  17. Kvinna som är gravid, planerar att bli gravid eller ammar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lonapegsomatropin vid 0,24 mg hGH/kg/vecka
Lonapegsomatropin med 0,24 mg hGH/kg/vecka administrerat en gång i veckan genom subkutan injektion
Biologisk: Lonapegsomatropin
En gång i veckan subkutan injektion av Lonapegsomatropin
Experimentell: Lonapegsomatropin vid 0,30 mg hGH/kg/vecka
Lonapegsomatropin med 0,30 mg hGH/kg/vecka administrerat en gång i veckan genom subkutan injektion
Biologisk: Lonapegsomatropin
En gång i veckan subkutan injektion av Lonapegsomatropin
Experimentell: Lonapegsomatropin vid 0,36 mg hGH/kg/vecka
Lonapegsomatropin med 0,36 mg hGH/kg/vecka administrerat en gång i veckan genom subkutan injektion
Biologisk: Lonapegsomatropin
En gång i veckan subkutan injektion av Lonapegsomatropin
Aktiv komparator: Somatropin vid 0,05 mg/kg/dag
Somatropin med 0,05 mg/kg/dag administrerat en gång dagligen genom subkutan injektion
Läkemedel: Somatropin
En gång dagligen subkutan injektion av Somatropin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/år)
Tidsram: 26 veckor
Beräknat baserat på skillnaden mellan AHV vid 6 månader och baslinjen
26 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualized Height Velocity (AHV) (cm/år)
Tidsram: 52 veckor, 104 veckor, 156 veckor och 182 veckor
Beräknat baserat på skillnaden mellan AHV vid 12, 24, 36 och 42 månader och baslinje
52 veckor, 104 veckor, 156 veckor och 182 veckor
Ändring från baslinjen i höjd standardavvikelsepoäng (SDS)
Tidsram: 26 veckor, 52 veckor, 104 veckor, 156 veckor och 182 veckor
Beräknat baserat på skillnaden mellan höjderna SDS vid 6, 12, 24, 36 och 42 månader och baslinjen
26 veckor, 52 veckor, 104 veckor, 156 veckor och 182 veckor
Förändring från baslinjen i benålder (beräknade år)
Tidsram: 52 veckor, 104 veckor och 156 veckor
Årlig förändring i benåldersmätningar enligt Gruelich-Pyle-metoden
52 veckor, 104 veckor och 156 veckor
Förändring från baslinjen i förhållandet mellan benålder och kronologisk ålder
Tidsram: 52 veckor, 104 veckor och 156 veckor
Beräknat som ett förhållande
52 veckor, 104 veckor och 156 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Insulinlik tillväxtfaktor 1 (IGF-1) standardavvikelsepoäng (SDS)
Tidsram: 26 veckor, 52 veckor, 104 veckor, 156 veckor och 182 veckor
Via Central Lab-analys
26 veckor, 52 veckor, 104 veckor, 156 veckor och 182 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 februari 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

18 oktober 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 januari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2023

Första postat (Faktisk)

19 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ASND0034

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera