Et forsøk for å undersøke forskjellige doser av Lonapegsomatropin sammenlignet med somatropin hos personer med Turners syndrom
12. mai 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Ny innsikt: Et multisenter, fase 2, randomisert, åpent, aktivt kontrollert, parallell gruppe klinisk forsøk for å undersøke sikkerheten, toleransen og effekten av forskjellige dosenivåer av Lonapegsomatropin en gang i uken sammenlignet med daglig somatropin hos prepubertale individer med Turner Syndrom
En 104 ukers dosefinnende åpen studie av lonapegsomatropin, et langtidsvirkende veksthormonprodukt, administrert en gang i uken versus daglig somatropinprodukt hos prepubertale individer med Turners syndrom.
Omtrent 48 individer (12 individer per arm) vil bli randomisert til å motta en av tre doser lonapegsomatropin eller en daglig injeksjon av somatropin.
Dette er en rettssak som skal gjennomføres i USA.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
48
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32827
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701-4804
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Forente stater, 83404
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89113
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Forente stater, 11042
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
El Paso, Texas, Forente stater, 79902
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 10 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder mellom 1 og 10 år, inkludert.
- TS-diagnose via genetisk test.
- Prepubertet status.
- Naiv til veksthormonbehandling eller veksthormonsekretagog.
Vise nedsatt vekst definert av minst ett av følgende:
- AHV< 6 cm/år eller <25ᵗʰ persentil over et tidsrom på 6-18 måneder for barn på 2 år og eldre.
- Høyde (eller lengde for individer < 2 år) <10ᵗʰ persentil for kjønn og alder i henhold til 2000 CDC Growth Charts for USA.
- Benalder ved eller under kronologisk alder på røntgenbilde av venstre håndledd ved Screening.
- Biokjemisk euthyroid (inkludert ved tilskudd av skjoldbruskkjertelhormon).
- Hvis du bruker hormonerstatningsbehandlinger for andre hormonmangler enn veksthormon (f. binyre, skjoldbruskkjertel), må ha tilstrekkelige og stabile doser i ≥4 uker før og gjennom screeningen.
- Fundoskopi ved Screening uten tegn/symptomer på intrakraniell hypertensjon eller proliferativ retinopati eller tegn på annen retinal sykdom som veksthormonbehandling er kontraindisert for.
- I stand til å gi signert informert samtykke. Deltakere og/eller foreldre eller foresatte for deltakere må signere en informert samtykkeerklæring. Samtykke bør innhentes fra alle deltakere som er kompetente til å forstå protokollen, i henhold til IRB-kravene.
Ekskluderingskriterier:
- Turners syndrom med tilstedeværelse av Y-kromosomalt materiale ved genetisk testing og uten en historie med gonadektomi.
- Diagnose av diabetes mellitus.
- Kjent historie med klinisk relevante tilstander som kan ha effekt på vekst, f.eks. men ikke begrenset til cøliaki, underernæring, behandling med potensielle vekstpåvirkende medisiner for oppmerksomhetsunderskudd/hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD), etc.
- Enhver kjent, klinisk signifikant, medfødt eller ervervet hjerte/kardiovaskulær dysfunksjon som kan forstyrre veksten, bestemt ved transthorax ekkokardiogram.
- Kjent historie eller tilstedeværelse av malignitet.
Personer med en historie med intrakraniell svulst eller cyster, med tegn på vekst i løpet av de siste 12 månedene før screening.
Merk - Personer med en historie med intrakraniell svulst kan være kvalifisert hvis det ikke er tegn på gjenværende svulst som bestemt ved MR/CT-skanning(er) utført innen 6 til 12 måneder før screening.
- Levertransaminaser (dvs. ASAT eller ALAT) over 3 ganger øvre normalgrense ifølge sentrallaboratoriet ved screening.
- Store medisinske tilstander og/eller tilstedeværelse av kontraindikasjoner for hGH-behandling.
- Unormal nyrefunksjon.
- Klinisk relevant systemisk sykdom, akutt kritisk sykdom og komplikasjoner etter åpen hjertekirurgi, abdominal kirurgi, flere utilsiktede traumer, akutt respirasjonssvikt eller lignende tilstander innen 6 måneder før screening.
- Dårlig kontrollert hypertensjon.
- Motta tidligere eller samtidig behandling med ethvert middel som kan påvirke vekst eller forstyrre GH-sekresjon eller virkning, som, men ikke begrenset til, ikke-steroide anabole midler, sexsteroider, etc.
- Orale/intravenøse/intramuskulære kortikosteroider innen 90 dager før eller under screening.
- Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor studieintervensjon(er) eller relaterte produkter.
- Deltakelse i enhver annen studie som involverer en undersøkelsesforbindelse innen 90 dager før screening eller parallelt med denne studien.
- Enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens vurdering, kan gjøre at individet usannsynlig vil overholde protokollen eller utgjør en unødig risiko.
- Kvinne som er gravid, planlegger å bli gravid eller ammer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lonapegsomatropin ved 0,24 mg hGH/kg/uke
Lonapegsomatropin ved 0,24 mg hGH/kg/uke administrert en gang ukentlig ved subkutan injeksjon
|
En gang ukentlig subkutan injeksjon av Lonapegsomatropin
|
|
Eksperimentell: Lonapegsomatropin ved 0,30 mg hGH/kg/uke
Lonapegsomatropin ved 0,30 mg hGH/kg/uke administrert en gang ukentlig ved subkutan injeksjon
|
En gang ukentlig subkutan injeksjon av Lonapegsomatropin
|
|
Eksperimentell: Lonapegsomatropin ved 0,36 mg hGH/kg/uke
Lonapegsomatropin ved 0,36 mg hGH/kg/uke administrert en gang ukentlig ved subkutan injeksjon
|
En gang ukentlig subkutan injeksjon av Lonapegsomatropin
|
|
Aktiv komparator: Somatropin ved 0,05 mg/kg/dag
Somatropin 0,05 mg/kg/dag administrert én gang daglig ved subkutan injeksjon
|
En gang daglig subkutan injeksjon av Somatropin
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert høydehastighet (AHV) (cm/år)
Tidsramme: 26 uker
|
Beregnet basert på forskjellen mellom AHV ved 6 måneder og baseline
|
26 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert høydehastighet (AHV) (cm/år)
Tidsramme: 52 uker, 104 uker, 156 uker og 182 uker
|
Beregnet basert på forskjellen mellom AHV-ene ved 12, 24, 36 og 42 måneder og baseline
|
52 uker, 104 uker, 156 uker og 182 uker
|
|
Endring fra baseline i høyde standardavvik score (SDS)
Tidsramme: 26 uker, 52 uker, 104 uker, 156 uker og 182 uker
|
Beregnet basert på forskjellen mellom høydene SDS ved 6, 12, 24, 36 og 42 måneder og baseline
|
26 uker, 52 uker, 104 uker, 156 uker og 182 uker
|
|
Endring fra baseline i beinalder (beregnet år)
Tidsramme: 52 uker, 104 uker og 156 uker
|
Årlig endring i benaldermålinger i henhold til Gruelich-Pyle-metoden
|
52 uker, 104 uker og 156 uker
|
|
Endring fra baseline i forholdet mellom beinalder/kronologisk alder
Tidsramme: 52 uker, 104 uker og 156 uker
|
Beregnet som et forhold
|
52 uker, 104 uker og 156 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1) standardavviksscore (SDS)
Tidsramme: 26 uker, 52 uker, 104 uker, 156 uker og 182 uker
|
Via Central Lab-analyse
|
26 uker, 52 uker, 104 uker, 156 uker og 182 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
18. oktober 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. januar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
19. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sykdommer
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Kardiovaskulære sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Hjertesykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Gonadal lidelser
- Medfødte abnormiteter
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hjertefeil, medfødt
- Forstyrrelser i kjønnsutvikling
- Urogenitale abnormiteter
- Kjønnskromosomforstyrrelser
- Kromosomforstyrrelser
- Kjønnskromosomforstyrrelser i kjønnsutvikling
- Gonadal dysgenese
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Turners syndrom
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Peptidhormoner
- Peptider
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Hypofysehormoner
- Veksthormon
- Hypofysehormoner, fremre
- Menneskelig veksthormon
- lonapegsomatropin
Andre studie-ID-numre
- ASND0034
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .