Et forsøk for å undersøke forskjellige doser av Lonapegsomatropin sammenlignet med somatropin hos personer med Turners syndrom

Inklusjonskriterier:

1. Alder mellom 1 og 10 år, inkludert.
2. TS-diagnose via genetisk test.
3. Prepubertet status.
4. Naiv til veksthormonbehandling eller veksthormonsekretagog.

5. Vise nedsatt vekst definert av minst ett av følgende:

   1. AHV< 6 cm/år eller <25ᵗʰ persentil over et tidsrom på 6-18 måneder for barn på 2 år og eldre.
   2. Høyde (eller lengde for individer < 2 år) <10ᵗʰ persentil for kjønn og alder i henhold til 2000 CDC Growth Charts for USA.
6. Benalder ved eller under kronologisk alder på røntgenbilde av venstre håndledd ved Screening.
7. Biokjemisk euthyroid (inkludert ved tilskudd av skjoldbruskkjertelhormon).
8. Hvis du bruker hormonerstatningsbehandlinger for andre hormonmangler enn veksthormon (f. binyre, skjoldbruskkjertel), må ha tilstrekkelige og stabile doser i ≥4 uker før og gjennom screeningen.
9. Fundoskopi ved Screening uten tegn/symptomer på intrakraniell hypertensjon eller proliferativ retinopati eller tegn på annen retinal sykdom som veksthormonbehandling er kontraindisert for.
10. I stand til å gi signert informert samtykke. Deltakere og/eller foreldre eller foresatte for deltakere må signere en informert samtykkeerklæring. Samtykke bør innhentes fra alle deltakere som er kompetente til å forstå protokollen, i henhold til IRB-kravene.

Ekskluderingskriterier:

1. Turners syndrom med tilstedeværelse av Y-kromosomalt materiale ved genetisk testing og uten en historie med gonadektomi.
2. Diagnose av diabetes mellitus.
3. Kjent historie med klinisk relevante tilstander som kan ha effekt på vekst, f.eks. men ikke begrenset til cøliaki, underernæring, behandling med potensielle vekstpåvirkende medisiner for oppmerksomhetsunderskudd/hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD), etc.
4. Enhver kjent, klinisk signifikant, medfødt eller ervervet hjerte/kardiovaskulær dysfunksjon som kan forstyrre veksten, bestemt ved transthorax ekkokardiogram.
5. Kjent historie eller tilstedeværelse av malignitet.

6. Personer med en historie med intrakraniell svulst eller cyster, med tegn på vekst i løpet av de siste 12 månedene før screening.

   Merk - Personer med en historie med intrakraniell svulst kan være kvalifisert hvis det ikke er tegn på gjenværende svulst som bestemt ved MR/CT-skanning(er) utført innen 6 til 12 måneder før screening.

7. Levertransaminaser (dvs. ASAT eller ALAT) over 3 ganger øvre normalgrense ifølge sentrallaboratoriet ved screening.
8. Store medisinske tilstander og/eller tilstedeværelse av kontraindikasjoner for hGH-behandling.
9. Unormal nyrefunksjon.
10. Klinisk relevant systemisk sykdom, akutt kritisk sykdom og komplikasjoner etter åpen hjertekirurgi, abdominal kirurgi, flere utilsiktede traumer, akutt respirasjonssvikt eller lignende tilstander innen 6 måneder før screening.
11. Dårlig kontrollert hypertensjon.
12. Motta tidligere eller samtidig behandling med ethvert middel som kan påvirke vekst eller forstyrre GH-sekresjon eller virkning, som, men ikke begrenset til, ikke-steroide anabole midler, sexsteroider, etc.
13. Orale/intravenøse/intramuskulære kortikosteroider innen 90 dager før eller under screening.
14. Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor studieintervensjon(er) eller relaterte produkter.
15. Deltakelse i enhver annen studie som involverer en undersøkelsesforbindelse innen 90 dager før screening eller parallelt med denne studien.
16. Enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens vurdering, kan gjøre at individet usannsynlig vil overholde protokollen eller utgjør en unødig risiko.
17. Kvinne som er gravid, planlegger å bli gravid eller ammer.